ABSTRACT
A mucopolissacaridose tipo II (MPS II) é uma doença genética de amplo espectro clínico, caracterizada por deficiência da enzima iduronato-2sulfatase. Revisão sistemática avaliou a eficácia e segurança da terapia de reposição enzimática (TRE) com idursulfase (IDS) na MPS II. As bases de dados PubMed/MEDLINE, Embase, LILACS e Biblioteca Cochrane foram pesquisados até 30 de novembro de 2012. Apenas cinco estudos preencheram os critérios de inclusão (ensaios clínicos randomizados - ECRs, ECRs abertos ou séries de caso prospectivas, incluindo cinco ou mais pacientes e avaliando desfechos relevantes). Metanálise foi realizada para capacidade vital forçada (CVF; valores absolutos e em %) e para a distância percorrida no teste da caminhada dos seis minutos, com mudanças significativas em ambas as variáveis; também foi encontrado risco aumentado de reações leves relacionadas à infusão e de desenvolvimento de anticorpos IgG à IDS. Em face dos dados apresentados neste estudo, conclui-se que a TRE com IDS é segura e tem benefício potencial em MPS II, mas estudos adicionais são necessários.
Mucopolysaccharidosis type II (MPS II) is a genetic disease of broad clinical spectrum, characterized by a deficiency of the enzyme iduronate2-sulfatase. The aim of this study was to assess whether enzyme replacement therapy (ERT) with idursulfase (IDS) for MPS II is effective and safe. PubMed/MEDLINE, Embase, LILACS, and Cochrane Library were searched until November 30, 2012. Only five articles met the inclusion criteria (randomized controlled trials - RCTs, or open-label trials/prospective case series including > 5 patients and evaluating relevant outcomes). A meta-analysis was performed for forced vital capacity (FVC; absolute and %) and for distance walked on the 6-minute walking test (6MWT). There was a statistically significant increase, but not clinically relevant, in both variables; an increased risk for development of mild infusion-related reactions and IgG antibodies to IDS were also found. The data suggest that ERT with IDS is safe and has a potential benefit for MPS II patients, but further studies are required.
La mucopolisacaridosis tipo II (MPS II) es una enfermedad genética de amplio espectro clínico, caracterizada por una deficiencia de la enzima iduronato-2-sulfatasa. El objetivo fue evaluar la seguridad y eficacia de la Terapia de Reemplazo Enzimático (TRE) con idursulfasa (IDS) en la MPS II. En las bases PubMed/MEDLINE, EMBASE, LILACS y Cochrane Library se inició la búsqueda hasta el 30 de noviembre de 2012. Sólo cinco estudios cumplieron los criterios de inclusión (ensayos controlados aleatorios -ECA, o ECA abiertos o series de casos prospectivo incluyendo > 5 pacientes y evaluación de los resultados pertinentes). El metaanálisis se realizó para la capacidad vital forzada (FVC; absoluta y %) y la distancia caminada en 6 minutos, con cambios significativos en ambas variables; el riesgo también se encuentra aumentado por reacciones leves y anticuerpos IgG, relacionados con la infusión con IDS. El TRE con IDS es seguro y tiene un beneficio potencial en la MPS II, pero se necesitan estudios adicionales.
Subject(s)
Humans , Enzyme Replacement Therapy/methods , Iduronate Sulfatase/therapeutic use , Mucopolysaccharidosis II/drug therapy , Iduronate Sulfatase/adverse effects , Randomized Controlled Trials as TopicABSTRACT
Grande parte dos pacientes em tratamento com hipolipemiantes não atinge a meta terapêutica por diversas razões: falta de adesão, polifarmácia, reações adversas. A atenção farmacêutica tem como metas aumentar a adesão terapêutica, diminuir a toxicidade e otimizar resultados, prevenir e solucionar problemas relacionados a medicamentos (PRMs). O objetivo desse trabalho foi de revisar a literatura de forma sistemática para avaliar a eficácia da atenção farmacêutica no manejo da dislipidemia. Foram pesquisados artigos na base de dados MEDLINE (1966 maio de 2006) e no banco de ensaios clínicos da biblioteca Cochrane. Foram incluídos estudos com delineamento de ensaios clínicos randomizados (ECR) que avaliassem a eficácia da atenção farmacêutica em dislipidemia com limitação de idiomas. A busca resultou em seis artigos selecionados no MEDLINE. A pesquisa na base de ensaios clínicos da Cochrane não acrescentou artigos diferentes. Todos os artigos analisados demonstraram resultados positivos da intervenção farmacêutica em dislipidemia. As doenças cardiovasculares, em especial a dislipidemia, possuem características que necessitam de orientação e monitorização do seu tratamento. De acordo com os artigos revisados, a atenção farmacêutica contribui para melhor tratamento da dislipidemia.
Many patients undergoing treatment with lipid-lowering drugs do not reach their therapeutic goal for a number of reasons: nonadherence, polypharmacy, adverse reactions. Pharmaceutical care aims at increasing therapeutic adherence, decreasing toxicity and improving outcomes, preventing and solving drug-related problems. We performed a systematic review of the literature to evaluate pharmaceutical care efficacy in the management of dyslipidemia. The MEDLINE database (1966 to May 2006) was searched for articles, and the Cochrane Library for clinical trials. Inclusion criteria were studies consisting of randomized clinical trials evaluating pharmaceutical care efficacy in dyslipidemia, with language restriction. MEDLINE search yielded six articles. Search in the Cochrane Library did not add any new clinical trial. All selected articles had positive results of pharmaceutical intervention in dyslipidemia. Cardiovascular diseases, especially dyslipidemia, have characteristics suggesting need of treatment guidance and monitoring. According to reviewed articles, pharmaceutical care contributes to better treatment of dyslipidemia.