ABSTRACT
ABSTRACT Significant advances in the understanding and management of Duchenne muscular dystrophy (DMD) have occurred since the publication of international guidelines for DMD care in 2010. Our objective was to provide an evidence-based national consensus statement for multidisciplinary care of DMD in Brazil. A combination of the Delphi technique with a systematic review of studies from 2010 to 2016 was employed to classify evidence levels and grade of recommendations for the guideline. Our recommendations were divided in two parts. Guideline methodology and overall disease concept descriptions are found in Part 1. Here we present Part 2, where we provide the results and recommendations on rehabilitation and systemic care for DMD.
RESUMO Avanços significativos na compreensão e no manejo da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) ocorreram desde a publicação de diretrizes internacionais para o cuidado destes pacientes em 2010. Nosso objetivo foi elaborar um consenso nacional baseado em evidências para o cuidado multidisciplinar dos pacientes com DMD no Brasil. Utilizamos uma combinação da técnica de Delphi com uma revisão sistemática da literatura de 2010 a 2016 para classificarmos os níveis de evidência e graus de recomendação para o consenso. Nossas recomendações foram divididas em duas partes. A metodologia utilizada na elaboração do consenso e conceitos gerais da doença encontram-se na parte 1. Neste artigo fornecemos os resultados e recomendações sobre reabilitação e cuidados sistêmicos para DMD.
Subject(s)
Humans , Patient Care Team , Muscular Dystrophy, Duchenne/rehabilitation , Brazil , ConsensusABSTRACT
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença recessiva ligada ao cromosso X, caracterizada por progressiva fraqueza dos músculos esqueléticos e desencadeada pela ausência da distrofia, uma proteína que confere estabilidade à membrana celular. Até que a terapia molecular possa ser obtida, somente os corticóides, dentre todas as drogas estudadas, aumentaram temporariamente a função muscular. São utilizados os seguintes coritcóides: prednisona e prednisolona (0,75mg/kg) e deflazacort (0,9mg/kg). Os corticóides aumentam a massa muscular, retardam a velocidade de degeneração muscular, aumentam o tempo de deambulação e também a capacidade respiratória e cardíaca. No entanto, os esteróides desencadeiam diversos efeitos colaterais. O deflazacort causa menos efeitos colaterais, exceto a catarata. O uso de doses intermitentes (10 dias e 10 dias sem a droga) ou altas doses semanais causam menores efeitos colaterais. Os efeitos benéficos e colaterais dos corticóides precisam ser monitorizados de perto