ABSTRACT
Durante 14 años fueron tratados 24 pacientes (pts) con anemia aplásica adquirida (AAA), pre-escolares (6), escolares (11) y adolescentes (7); rango: 2-16 años. Siete del Distrito Capital. Etiología: idiopática 19/24 (79 por ciento), secundaria 5/24 (21 por ciento). Se clasificaron según severidad en: moderada 2/24 (21 por ciento). Se clasificaron según severidad en: moderada 2/24 (8 por ciento), severa 17/24 (71 por ciento) y muy severa 5/24 (21 por ciento). En 16 pts se realizó estudio HLA, 4(25 por ciento) tuvieron donante compatible, en 3 se realizó Trasplante de Médula Osea (TMO). Seguimiento promedio 62 meses. Ciclosporina (CsA) + Corticoesteroides (CtS) 10/24, Remisión Completa (RC) 5/10 (50 por ciento), Remisión Parcial (RP) 1/10 (10 por ciento), Ausencia Remisión (AR) 4/10 (40por ciento); CsA + Globulina antitimocito (ATG) 11/24: RC 4/11 (36,36 por ciento), RP: 4/11 (36,36 por ciento), AR: 3/11 (27,27 por ciento); TMO: 3/24, RC: 100 por ciento; La respuesta terapéutica global fue: 12/24 pts alcanzaron RC (50 por ciento), 5/24 RP (20.83 por ciento) y 6/24 AR (25 por ciento). Evolución clonal se presentó en 3 pts (12 por ciento). El promedio de sobrevida a los 5 años de seguimiento resultó en 70 por ciento para el grupo que recibió CsA + ATG y 58 por ciento para el grupo CsA + Cts., p= 0.28. La sobrevida global a los 5 años fue de 69 por ciento. La AAA idiopática es la etiología más frecuente en el niño y las formas severas y muy severas de la enfermedad representan el 92 por ciento de los casos. La inmunosupresión (IS) es un tratamiento efectivo en pts. que no disponen de donante para TMO. El tratamiento de IS combinado CsA + ATG resultó superior al uso de CsA ++ Cts. Creación de un grupo Cooperativo Nacional para el estudio y tratamiento de la AAA