Prophylaxis in hemophilia

Hemophilia is an inherited X-linked coagulopathy defined by a deficiency or abnormality in the clotting function of factor VIII (Hemophilia A) or factor IX (Hemophilia B). Prophylaxis ­ the regular administration of therapeutic products to maintain hemostasis and prevent bleeding ­ is the mainstream of treatment. Addressing the development and scientific evidence for administrating prophylaxis is the goal of this review. Prophylaxis is the therapeutic modality of choice for people with severe hemophilia, being considered, in principle, a lifelong treatment. It should have an early onset, ideally as a primary, or at least secondary. Even lifelong tertiary prophylaxis seems to offer benefit, although further studies are still lacking. Individualized strategies should lead to an optimization of the dilemma between better joint outcomes versus involved costs.

Hemophilia: a biography on therapeutical approaches

The history of hemophilia is ancient, with descriptions dated to the 2nd century AD. The first modern narratives appeared in 1800s, when total blood transfusion was the only available treatment and life expectancy was remarkably low. Advances occurred with the use of plasma and cryoprecipitate, but only the discovered of factor concentrates revolutionized the treatment. The implantation of prophylaxis allowed hemophilic patients to prevent bleeding and the development of chronic arthropathy, although with a significant burdensome with the regular infusions. In the past 20 years, this field has witnessed major improvements, including the development of gene therapy and other pharmacological approaches.

Malignant pleural effusion in multiple myeloma: a case report / Derrame pleural malign em mieloma múltiplo: relato de caso

Multiple myeloma (MM) is a malignant neoplasm of monoclonal plasma cells that accumulate in bone marrow (BM). Malignant pleural effusions (MPE), as part of multiple myeloma clinical presentation, are unusual. Is even more rare as the first sign of presentation, occurring in less than 1% of the cases. The most common associated immunoglobulin with malignant pleural effusions is IgA subtype (80%). This condition carry a poor prognosis. We aim to describe a refractory case of multiple myeloma with extensive disease that presented with extramedullary relapse with malignant pleural effusions , besides discussing the importance of differential diagnosis.

O mieloma múltiplo (MM) é uma neoplasia maligna de células plasmáticas monoclonais que se acumulam na medula óssea (MO). Os derrames pleurais malignos (EPM), como parte da apresentação clínica do mieloma múltiplo, são incomuns. É ainda mais raro como primeiro sinal de apresentação, ocorrendo em menos de 1% dos casos. A imunoglobulina associada mais comum a derrames pleurais malignos é o subtipo IgA (80%). Esta condição carrega um mau prognóstico. Nosso objetivo é descrever um caso refratário de mieloma múltiplo com doença extensa que apresentou recidiva extramedular com derrame pleural maligno, além de discutir a importância do diagnóstico diferencial

Prevalência de complicações micro e macrovasculares e de seus fatores de risco em pacientes com diabetes melito do tipo 2 em atendimento ambulatorial / Prevalence of micro and macroangiopatic chronic complications and their risk factors in the care of out patients with type 2 diabetes mellitus

OBJETIVOS: O diabetes melito (DM) do tipo 2 está associado ao desenvolvimento de complicações macroangiopáticas [cardiopatia isquêmica (CI), doença vascular periférica (DVP) e acidente vascular cerebral (AVC)] e microangiopáticas [retinopatia diabética (RD), nefropatia diabética (ND) e neuropatia sensitiva distal (NSD)]. Os objetivos deste estudo foram avaliar a prevalência das complicações crônicas em pacientes com DM do tipo 2 e aferir os seus possíveis fatores de risco. MÉTODOS: Estudo transversal, incluindo 927 pacientes com DM do tipo 2 atendidos ambulatorialmente em três centros médicos do Rio Grande do Sul: Hospital de Clínicas de Porto Alegre (n = 475), Grupo Hospitalar Conceição (n = 229) e Hospital São Vicente de Paula (n = 223). Dentre os pacientes, 42 por cento eram homens, a média de idade era de 59 ± 10 anos e a mediana da duração do DM do tipo 2 era 11 (5 - 43) anos. A RD foi definida por fundoscopia direta; a CI através do questionário da OMS e/ou alterações eletrocardiográficas e/ou anormalidades perfusionais na cintilografia miocárdica; a NSD por sintomas compatíveis e ausência de sensação ao monofilamento de 10g e/ou ao diapasão; a DVP pela claudicação e ausência de pulsos pediosos; o AVC por seqüelas ou história compatível e a ND pela excreção urinária de albumina (>20 æg/min). A hipertensão arterial sistêmica (HAS) foi definida pelos níveis pressóricos (>140/90 mmHg) e/ou uso de drogas anti-hipertensivas. Foram calculados o índice de massa corporal (IMC, kg/m²) e a razão cintura-quadril (RCQ). RESULTADOS: A CI estava presente em 36 por cento e a DVP em 33 por cento dos pacientes. Dentre as complicações microvasculares, 37 por cento tinham doença renal (12 por cento macroalbuminúricos) e 48 por cento RD (15 por cento retinopatia proliferativa). A NSD foi encontrada em 36 por cento dos pacientes. HAS estava presente em 73 por cento dos pacientes. O colesterol estava acima de 200 mg/dl em 64 por cento, enquanto o IMC > 30 kg/m² em 36 por cento. Vinte e dois por cento dos pacientes eram fumantes atuais e 21 por cento ex-tabagistas. CONCLUSAO: As complicações crônicas do DM do tipo 2 têm uma alta prevalência nos pacientes ambulatoriais de hospitais gerais. Praticamente todos os pacientes apresentavam pelo menos um fator de risco para doença cardiovascular, o que justifica o seu rastreamento e controle.