ABSTRACT
As opções terapêuticas mais estudadas atualmente e disponíveis para tratamento da anemia falciforme (AF) são o transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH) e a hidroxiureia (HU). Este trabalho teve como objetivo revisar artigos nas bases científicas (Scielo, Pubmed, Biblioteca Cochrane) e livros especializados que abordassem: segurança, benefícios, riscos e lacunas no uso destas terapias em crianças, jovens e adultos portadores desta hemoglobinopatia. O TCTH apesar de ser a única medida curativa é considerado de risco, sendo realizado apenas em indivíduos selecionados (principalmente crianças e jovens). A presença de estudos observacionais demonstra elevados índices de sobrevivência livre de eventos e baixa taxa de mortalidade, porém muitos pesquisadores ainda discutem a importância da realização de estudos multicêntricos, randomizados e controlados que melhor avaliem os benefícios e riscos deste tratamento. As mesmas discussões são observadas em estudos associados a utilização da HU no alívio de sintomas relacionados à AF, estudos apontam a HU como efetiva principalmente na diminuição das crises dolorosas e hospitalizações. Porém, muitas perguntas sobre seus efeitos permanecem sem respostas, muitos pesquisadores ainda questionam sua potencialidade carcinogênica e toxicidades quando utilizada por longo período em indivíduos adultos e principalmente em crianças e adolescentes. A baixa quantidade ou ausência de trabalhos prospectivos, randomizados e controlados das principais ou novas formas de tratamento da AF, são lacunas e empecilhos que dificultam a melhora da qualidade de vida ou cura dos pacientes portadores de AF.
The most currently studied and available therapeutic options for the treatment of sickle cell disease (SCD) are hematopoietic cell transplantation (HCT) and hydroxyurea (HU). This study had as object to review articles on scientific bases (Scielo, Pubmed, Cochrane Library) and specialized books that approached: safety, benefits, risks and gaps on the use of these therapies on children, youngster and adults with this hemoglobinopathy. HCT, despite of being the only curative measure, is considered of high risk, performed only in selected individuals (children and youngster, principally). The presence of observational studies shows high rates of events-free survival and low rate of mortality, but many authors still discuss the importance of the execution of multicenter, randomized and controlled studies, which evaluate the benefits and risks of this treatment. The same discussions are observed in studies associated with the use of HU on the relief of symptoms related to SCD, several studies point to HU as effective mainly on the decrease of painful crises and hospitalizations. However, many questions about its use and effects remain unanswered, many researchers question about its carcinogenic potentiality and toxicity when it is used for extended periods on adults and principally on children and youngsters. The lack or absence of prospective, randomized and controlled works for the main or new forms of SCD treatment, made gaps and trammels that difficult the improvement of life quality or cure for the SCD patients.