ABSTRACT
RESUMEN Se reporta el caso de una mujer quien a la edad de 54 años fue diagnosticada de leucemia mieloide crónica en fase crónica; inició tratamiento con inhibidor de tirosina cinasa de primera generación, y evidenció falla por ausencia de respuesta hematológica y citogenética. A pesar del cambio de tratamiento a un inhibidor de tirosina cinasa de segunda generación (dasatinib), no fue posible alcanzar niveles óptimos de respuesta, documentándose la positividad para la mutación T315I en dominio ABL de la tirosina cinasa desregulada BCR/ABL, frente a la cual el único medicamento que muestra actividad es ponatinib. Luego de iniciar tratamiento con ponatinib, se evidenciaron niveles óptimos de respuesta citogenética y molecular, así como una adecuada calidad de vida de la paciente.
SUMMARY We report the case of a woman who at the age of 54 years was diagnosed with chronic myeloid leukemia in chronic phase; she began treatment with a first-generation tyrosine kinase inhibitor, and evidenced failure due to the absence of a hematological and cytogenetic response. Despite changing treatment to a second-generation tyrosine kinase inhibitor (dasatinib), it was not possible to achieve optimal levels of response, documenting positivity for the T315I mutation in the ABL domain of the deregulated BCR/ABL tyrosine kinase, compared to ponatinib, the only drug that shows activity. After starting treatment with ponatinib, optimal levels of cytogenetic and molecular response were evidenced, as well as an adequate quality of life for the patient.
ABSTRACT
Objetivo: Avaliar o impacto econômico da descontinuação do tratamento da leucemia mieloide crônica (LMC) com inibidores da tirosina quinase (ITQs) em primeira ou segunda linha. Métodos: O modelo incluiu pacientes com diagnóstico de LMC em tratamento com ITQs que iniciaram o tratamento até 2012, em condições elegíveis no ano de 2015. Foi considerado um horizonte temporal de cinco anos sob a perspectiva do sistema público de saúde. Custos associados ao tratamento, como medicamento, monitoramento e manejo de eventos adversos, foram analisados. A avaliação foi composta por dois cenários: o cenário referência, com uso contínuo do medicamento, e o cenário comparador, com a interrupção do tratamento medicamentoso. Ambos os cenários consideraram as tecnologias disponíveis no período de 2015 a 2019. A análise de sensibilidade propôs variações nos cenários com a finalidade de avaliar a robustez do modelo. Além disso, uma extrapolação para nível nacional foi realizada, utilizando dados epidemiológicos para a obtenção do número de pacientes. Resultados: Foram selecionados 268 pacientes que iniciaram o tratamento até 2012. Desses, 65 foram elegíveis à descontinuação. A análise econômica mostrou uma economia de R$ 670.558,10 no primeiro ano, uma economia acumulada em cinco anos de R$ 3.665.355,98 e de R$ 66.517.232,80 no contexto institucional e nacional, respectivamente. A análise de sensibilidade foi favorável em todos os cenários propostos. Conclusões: A descontinuidade do tratamento da LMC mostrou-se, economicamente, uma importante oportunidade sob a perspectiva do sistema de saúde em flexibilizar novos investimentos tecnológicos e/ou ampliação de cesso, além da melhoria na qualidade de vida do paciente.
Objective: To assess the economic impact of discontinuing treatment of chronic myeloid leukemia (CML) with first or second line tyrosine kinase inhibitors (ITQs). Methods: The model included patients diagnosed with CML undergoing treatment with ITQs who started treatment until 2012, under eligible conditions in the year 2015. A 5-year time horizon was considered from the perspective of the public health system. Costs associated with treatment, such as medication, monitoring and handling adverse events were analyzed. The evaluation consisted of two scenarios, the reference scenario with continuous use of the drug and the comparator scenario with the interruption of drug treatment. Both scenarios considered the technologies available in the period from 2015 to 2019. The sensitivity analysis proposed variations in the scenarios in order to assess the robustness of the model. In addition, an extrapolation to the national level was performed, using epidemiological data to obtain the number of patients. Results: 268 patients who started treatment until 2012 were selected. Of these, 65 were eligible for discontinuation. The economic analysis showed savings of R$ 670,558.10 in the first year, accumulated savings in five years of R$ 3,665,355.98 and R$ 66,517,232.80 in the institutional and national context, respectively. The sensitivity analysis was favorable in all the proposed scenarios. Conclusions: The discontinuity of CML treatment proved to be, economically, an important opportunity from the perspective of the health system in making new technological investments and / or expanding access more flexible, in addition to improving the patient's quality of life