Análise de custo-utilidade da gosserrelina no tratamento de pacientes com leiomioma: uma perspectiva do Sistema Único de Saúde / Cost-utility analysis of goserelin in the treatment of patients with leiomyoma: a perspective from the Unified Health System

Objetivos: Gosserrelina é indicada para mulheres com leiomioma, por reduzir o risco associado às complicações clínicas. Este trabalho realizou uma análise de custo-utilidade comparando o uso e o não uso de gosserrelina em pacientes com leiomioma sob a perspectiva do Sistema Único de Saúde. Métodos: Um modelo de árvore de decisão foi estruturado para reproduzir o impacto clínico e econômico do uso de gosserrelina antes da miomectomia, cujo comparador seria o não uso de gosserrelina em pacientes elegíveis. Foram considerados: custos médicos diretos e eventos clínicos como complicações intra-hospitalares e tempo de internação. A razão de custo-utilidade incremental é representada pelo custo incremental da gosserrelina por anos de vida ajustado pela qualidade (QALY). Resultados: Em um cenário em que o acesso à gosserrelina é de 51% das pacientes, o custo incremental foi de R$ 629,08. Pacientes no grupo gosserrelina apresentaram um incremento de 0,0261 no QALY. A razão de custo-utilidade incremental foi de R$ 24.019,26 por QALY, ficando abaixo do limiar adotado pelo Ministério da Saúde. Ao variar o percentual de pacientes que recebem gosserrelina para 80% antes de um procedimento cirúrgico, houve um aumento de QALY para 0,5013, reduzindo custos de complicações e a razão de custo-utilidade incremental para R$ 10.581,07 por QALY. No cenário em que 100% das pacientes utilizam gosserrelina, há um aumento de QALY para 0,8290, reduzindo custos de complicações e a razão de custo-utilidade incremental para R$ 10.288,28 por QALY. Conclusão: O uso de gosserrelina possui custo-utilidade favorável, considerando os parâmetros utilizados nesta modelagem econômica. Quando o acesso à gosserrelina é maior, há um decremento expressivo no custo por QALY.

Objectives: Goserelin is indicated for women with leiomyoma to reduce the risk associated with clinical complications. This study conducted a cost-utility analysis comparing the use and non-use of goserelin in patients with leiomyoma from the perspective of the Brazilian Unified Health System. Methods: A decision tree model was structured to reproduce the clinical and economic impact of using goserelin before myomectomy, compared to not using it in eligible patients. Direct medical costs and clinical events such as in-hospital complications and length of stay were considered. The incremental cost-utility ratio is represented by the incremental cost of goserelin per quality-adjusted life year (QALY). Results: In a scenario where access to goserelin is 51% of patients, the incremental cost was R$ 629.08. Patients in the goserelin group showed an increase of 0.0261 in QALY. The incremental cost-utility ratio was R$ 24,019.26 per QALY, below the threshold adopted by the Ministry of Health. When the percentage of patients receiving goserelin was increased to 80% before surgery, there was an increase in QALY to 0.5013, reducing complication costs and the incremental cost-utility ratio to R$ 10,581.07 per QALY. In the scenario where 100% of patients use goserelin, QALY increased to 0.8290, reducing complication costs and the incremental cost-utility ratio to R$ 10,288.28 per QALY. Conclusions: The use of goserelin has a favorable cost utility, considering the parameters used in this economic modeling. When access to goserelin is higher, there is a significant decrease in the cost per QALY.

Implante transcateter de valva aórtica para o tratamento da estenose aórtica grave: uma revisão sistemática de estudos de avaliação econômica completa / Transcatheter aortic valve implantation for the treatment of severe aortic stenosis: a systematic review of complete economic evaluation studies

Objetivo: Comparar o implante transcateter de valva aórtica (TAVI) ao tratamento conservador em pacientes inoperáveis ou à cirurgia de troca valvar (SAVR) em pacientes com risco cirúrgico alto ou intermediário conforme a Society of Thoracic Surgeons (STS), por meio de uma revisão sistemática de avaliações econômicas completas. Avaliar a variabilidade de modelos econômicos, parâmetros, pressupostos e sua influência nos resultados finais. Métodos: Foi realizada uma busca da literatura nas bases Medline, EMBASE, Cochrane Library, Web of Science, SciELO e International HTA Base e busca manual. Foram incluídas análises econômicas completas baseadas em modelos econômicos publicadas entre 2011 e 2022, em português, inglês e espanhol. A qualidade dos estudos foi avaliada usando o instrumento QHES (Quality of Health Economic Studies). Resultados: Foram incluídos 36 estudos, majoritariamente análises de custo-utilidade (64%), da Europa (41%), utilizando dados de eficácia dos estudos PARTNER. O modelo de Markov (61%) foi predominante. O custo da prótese do TAVI foi um parâmetro de impacto na análise de sensibilidade nos três grupos. Os estudos alcançaram uma boa qualidade no instrumento QHES. Conclusão: O TAVI tendeu a ser custo-efetivo em relação aos comparadores. Os modelos não foram homogêneos nos parâmetros, horizontes temporais e taxa de desconto, podendo impactar a custo-efetividade do TAVI e dificultar a comparação dos resultados entre diferentes países e perspectivas.

ABSTRACT Objective: To compare transcatheter aortic valve implantation (TAVI) to conservative treatment in inoperable patients or to valve replacement surgery (SAVR) in patients at high or intermediate surgical risk according to the Society of Thoracic Surgeons (STS), through a systematic review of comprehensive economic evaluations. Evaluate the variability of economic models, parameters, assumptions and their influence on final results. Methods: A literature search was performed in Medline, EMBASE, Cochrane Library, Web of Science, SciELO and International HTA Base and manual search. Complete economic analyzes based on economic models published between 2011 and 2022 in Portuguese, English and Spanish were included. The quality of the studies was evaluated using the QHES (Quality of Health Economic Studies) instrument. Results: Thirty-six studies were included, mostly cost-utility analyses (64%), from Europe (41%), and using efficacy data from the PARTNER studies. The Markov model (61%) was predominant. The cost of the TAVI prosthesis was the most important parameter in the sensitivity analysis in the three groups. The studies achieved a good quality in QHES instrument. Conclusion: TAVI tended to be cost-effective relative to comparators. The models were not homogeneous in parameters, time horizons and discount rate, which may have an impact on the cost-effectiveness of TAVI, making it difficult to compare the results between different countries and perspectives.

Tratamiento de la sobrecarga de volumen en IC refractaria / Treatment of volume overload in refractory heart failure / Tratamento da sobrecarga de volume na insuficiência cardíaca refratária

La insuficiencia cardíaca es un problema de salud creciente debido al envejecimiento de la población y a la mejoría en el pronóstico de los pacientes con cardiopatía establecida. En los últimos años, han ido apareciendo nuevos tratamientos que intentan mejorar la situación clínica, la calidad de vida y la supervivencia de aquellos pacientes que desarrollan refractariedad a los diuréticos. El empleo de estos nuevos fármacos podría tener un impacto positivo en las situaciones agudas, pero no parece que aporten beneficios adicionales para los enfermos con insuficiencia cardíaca congestiva crónica. En estos casos, las técnicas de ultrafiltración extracorpórea y, sobre todo, la diálisis peritoneal parecen demostrar mejoría de la clase funcional, reducción en las tasas de hospitalización, mejoría en la calidad de vida y reducción de la mortalidad, siendo además coste-eficiente.

Heart failure is an increasing health problem due to the aging population and the improvement in the prognosis of patients with established heart disease. In recent years new treatments have emerged that seek to improve the clinical situation, the quality of life and survival of patients who develop refractoriness to diuretics. The use of these new drugs could have a positive impact on the acute but it would not provide additional benefits for patients with chronic congestive heart failure. In these cases, extracorporeal ultrafiltration techniques and especially peritoneal dialysis seem to show improvement in functional class, reduction in hospitalization rates, improved quality of life and reduction in mortality, besides being cost-efficient.

A insuficiência cardíaca é um problema crescente de saúde devido ao envelhecimento da população e a melhora do prognóstico dos pacientes com doença cardíaca estabelecida. Nos últimos anos, novos tratamentos surgiram que procuram melhorar a situação clínica, a qualidade de vida e sobrevida dos pacientes que desenvolvem refratariedade ao uso de diuréticos. O uso desses novos fármacos poderia ter um impacto positivo sobre os efeitos agudos, mas não oferecem benefícios adicionais para os pacientes com insuficiência cardíaca congestiva crônica. Nestes casos, as técnicas de ultrafiltração extracorpórea e, especialmente, a diálise peritoneal parecem mostrar melhoria da classe funcional, redução das taxas de hospitalização, melhoria da qualidade de vida e a redução da mortalidade, e tambémé custo-eficiente.

Papel de la diálisis peritoneal en el tratamiento de la insuficiencia cardíaca / Role of peritoneal dialysis in the treatment of heart failure / Papel da diálise peritoneal no tratamento da insuficiência cardíaca

Introducción. La insuficiencia cardíaca (IC) es una patología progresiva incluso con tratamiento adecuado. La eliminación de líquido ayuda en el manejo de estos pacientes. Evaluamos la eficacia de la diálisis peritoneal (DP) para tratar la IC refractaria. Pacientes y métodos. Estudio prospectivo no randomizado en pacientes con IC refractaria a dosis máximas toleradas de fármacos. Todos fueron tratados con DP. Se analizaron datos clínicos y estado funcional. Para determinar su eficacia se comparó el estado de salud percibido en los pacientes con DP respecto a los reportes de aquéllos que utilizaban tratamientos conservadores. Finalmente, se realizó un estudio de coste-utilidad. Resultados. Fueron incluidos 25 pacientes (68% varones, 66±10 años) y 16 siguieron en DP a la finalización del período de seguimiento (20±9 meses). Realizaron un solo intercambio nocturno 21 pacientes; el resto 2 ó 3 en relación al grado de insuficiencia renal. Todos mejoraron su estado funcional (4% tres grados, 64% dos y 32% uno; P<0,001); se redujo la presión sistólica en la arteria pulmonar (46±12 vs 25±9 mm Hg; P=0,007). Las tasas de hospitalización disminuyeron de forma importante (de 65±16 a 9±5 días/paciente/año; P=0,002). La expectativa de vida fue del 84% al año de tratamiento y del 72% y 58% tras 18 y 24 meses, respectivamente. La DP se asoció a mejor percepción del estado de salud que los tratamientos conservadores (0,6978 vs 0,4104; P<0,01). La DP es coste-efectiva comparada con los regímenes diuréticos. Conclusiones. La DP es una buena opción para el manejo del paciente con IC refractaria; mejora el grado funcional y la calidad de vida y reduce la hospitalización, mortalidad y los costes sanitarios.

Background. Heart failure (HF) is a progressive disorder even with adequate treatment. Fluid removal may aid in the management of these patients. We evaluated the efficacy of peritoneal dialysis (PD) in the treatment of refractory HF. Patients and methods. Prospective, non-randomized study involving patients with congestive HF refractory to maximum tolerable drug treatment. All of them were treated with PD. We analysed clinical data and functional status. To determine efficacy we compared the perceived state of health to PD patients respect to those reported with conservative therapies. Finally, we carried out a cost-utility evaluation. Results. Twenty-five patients (68% men, 66±10 years) were included and 16 were still undergoing PD at the end of the follow-up period (20±9 months). Twenty-one patients underwent only one daily nocturnal exchange; the rest, 2 or 3 exchanges due to different degrees of renal failure. All of them improved their NYHA functional status, (4% three classes, 64% two, 32% one; P<0.001), with a reduction in their pulmonary artery systolic pressure (46±12 vs 25±9 mm Hg; P=0.007). Hospitalization rates underwent a dramatic reduction (from 65±16 to 9±5 days/patient/year; P=0.002). PD life expectancy was 84% after 12 months of treatment, and 72% and 58% after 18 and 24 months. PD was associated with a higher perception state of health than the conservative therapy, (0.6978 vs 0.4104; P<0.01). PD is cost-effective compared with the diuretic regimens. Conclusions. PD is a good option for patients with refractory HF; it improves the functional status and quality of life, reduces morbidity, mortality and health care costs.

Introdução. A insuficiência cardíaca (IC) é uma patologia progressiva, mesmo com tratamento adequado. A remoção do líquido pode auxiliar no tratamento desses pacientes. Nós avaliamos a eficácia da diálise peritoneal (PD) no tratamento da insuficiência cardíaca refratária. Pacientes e métodos. Estudo prospectivo, não randomizado envolvendo pacientes com insuficiência cardíaca congestiva refratária ao tratamento medicamentoso máximo tolerado. Todos foram tratados com DP. Nós analisamos dados clínicos e estado funcional. Nós determinamos a eficácia, comparando o estado de saúde em PD em comparação com relação aos relatados com tratamento conservador. Finalmente, foi realizada uma avaliação de custo-utilidade. Resultados. Foram incluídos 25 pacientes (68% homens, 66±10 anos) e 16 estavam ainda em fase de PD no final do período de follow-up (20±9 meses). Vinte e um pacientes foram submetidos a apenas uma troca diária noturna, o resto, as trocas de 2 ou 3 devido a diferentes graus de insuficiência renal. Todos melhoraram seu status funcional da NYHA (4% três graus, 64% dois y 32% um; P<0,001); com uma redução da sua pressão sistólica da artéria pulmonar (46±12 vs 25±9 mm Hg; P=0,007). As taxas de hospitalização decresceram significativamente (de 65±16 a 9±5 dias/paciente/ano; P=0,002). A expectativa de vida era de 84% por ano de tratamento e 72% e 58% após 18 e 24 meses, respectivamente. PD foi associada com um estado de maior percepção de saúde do que o tratamento conservador (0,6978 vs. 0,4104; P<0,01). O DP é custo-utilidade em comparação com os regimes de diuréticos. Conclusàµes. O DP é uma boa opção para o manejo de pacientes com IC refratária, que melhora o estado funcional e qualidade de vida, reduz a internação, mortalidade e custos de saúde.