Novos desafios na avaliação de tecnologias em saúde (ATS): o caso Zolgensma / New challenges in health technology assessment (HTA): the case of Zolgensma

Resumo As doenças raras ou órfãs entraram de modo importante nos negócios da indústria farmacêutica. Por outro lado, o impacto das novas tecnologias derivadas da pesquisa genômica vêm tendo presença crescente nessa indústria, com novos medicamentos sendo lançados no mercado a preços não sustentáveis para sistemas de saúde e pacientes. Essa dupla tendência coloca desafios importantes e crescentes para as políticas públicas de avaliação e incorporação de tecnologias, cujo racional hegemônico está lastreado em análise de custo-benefício entre terapias. Os preços muito altos desses medicamentos exigem revisitar esse racional e a recente tratativa entre o Ministério da Saúde e a Novartis relativa a um possível acordo de compartilhamento de risco para a incorporação do medicamento Zolgensma é uma oportunidade para essa revisita.

Abstract Rare or orphan diseases have played an important role in the pharmaceutical industry. On the other hand, the impact of new technologies derived from genomic research has been growing in this industry, with new drugs being launched on the market at unsustainable prices for health systems and patients. This double tendency poses important and growing challenges to public policies on Health Technology Assessment, whose hegemonic rationale is based on cost-benefit analysis between therapies. The very high prices of these drugs require revisiting this rationale and the recent negotiations between the Brazilian Ministry of Health and Novartis regarding a possible risk-sharing agreement for the incorporation of the drug Zolgensma is an opportunity for this revisitation.

Política de Ciência, Tecnologia e Inovação em Saúde (CT& I/S): uma atualização para debate / Health Science, Technology and Innovation Policy (ST& I/H): an update for debate

Resumo O texto contém uma proposta atualizada de política de Ciência, Tecnologia e Inovação em Saúde no Brasil e a pertinência da atualização decorre do desastre nas atividades nesse terreno verificadas no país desde o início do atual governo federal em 2019, bem como dos desafios colocados pela emergência da pandemia COVID-19 desde 2020. Ele está organizado em cinco seções, a saber: Pesquisa em Saúde; Inovação Produtiva; Avaliação e Incorporação de Tecnologias em Saúde; Propriedade Intelectual em Saúde; Novos desafios colocados pela Pandemia. Os autores fazem parte do Comitê de Assessoramento em Ciência, Tecnologia e Inovação da Abrasco.

Abstract The text presents an updated proposal for a Health Science, Technology and Innovation Policy in Brazil, following the huge political turmoil in the country since 2019 and the COVID-19 pandemic since 2020. The proposal is presented in five sections: Scientific Research; Productive Innovation; Health Technology Assessment and Incorporation; Intellectual Property in Health; New challenges posed by the Pandemic. The authors take part in the Advisory Committee in Science, Technology and Innovation of the Brazilian Association of Collective Health.

Incorporação da Vacina contra o Papilomavírus Humano pelo Ministério da Saúde: uma análise do processo decisório / Incorporation of the Vaccine against the Human Papillomavirus by the Ministry of Health: an analysis of the decision-making process

A vacina contra o Papilomavírus Humano (HPV) protege contra quatro subtipos virais, sendo os subtipos 16 e 18 associados a cerca de 70% dos casos de câncer do colo de útero no mundo. A incorporação dessa vacina no Brasil ocorreu em um momento em que a avaliação de tecnologias em saúde se encontrava em institucionalização dentro do Ministério da Saúde. Esse estudo examinou o processo de incorporação da vacina Quadrivalente contra o HPV pelo Ministério da Saúde (MS), ocorrida no âmbito da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias do SUS (CONITEC), a fim de (1) caracterizar o contexto político e institucional em que se deu esta decisão no país, identificando os principais atores envolvidos neste processo e suas posições e influências na tomada de decisão ocorrida; (2) mapear os critérios e fatores que foram considerados na decisão de introdução da vacina contra o HPV pelo governo brasileiro; (3) discutir os aspectos relacionados à implementação da vacina incorporada que foram considerados nos primeiros momentos de sua adoção no SUS. Foi conduzindo, assim, um estudo exploratório, com abordagem qualitativa, do tipo estudo de caso único. Os dados foram coletados através de análise de documentos governamentais, de projetos de lei legislativos e de oito entrevistas com atores-chave, identificados como participantes do processo através dos documentos ou referidos por outros entrevistados. A análise dos dados buscou identificar como ocorreu o processo; as arenas, governamentais ou não, onde foram travados os debates; as posições e os argumentos defendidos pelos atores e como foi realizada a análise pela CONITEC, procurando o entendimento do processo decisório como um todo. A vacina foi registrada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária em 2006 e, desde então, somaram-se as pressões para sua incorporação ao sistema público de saúde, levando à formação de diversos grupos de trabalho, ao longo dos anos. Os resultados iniciais das evidências disponíveis recomendavam a não incorporação da vacina, devido às lacunas do conhecimento acerca de sua eficácia e segurança e devido ao alto impacto orçamentário para o SUS decorrente de seus elevados preços, além de problemas de viabilidade técnica para sua oferta pelo Programa Nacional de Imunizações (PNI). Um estudo de custo-efetividade mostrou em 2012 que a vacina era custo-efetiva ao sistema, mas, antes disso, a Secretaria de Vigilância à Saúde e outras secretarias já avaliavam sua introdução no PNI. A transferência de tecnologia via estabelecimento de uma Parceria de Desenvolvimento Produtivo e a redução de preço foram elementos fundamentais para essa decisão. A incorporação da vacina foi um processo longo, que se estendeu por anos, tendo ocorrido mesmo quando ainda persistiam diversas incertezas sobre seu potencial impacto na incidência de câncer de colo de útero. Embora a decisão tenha ocorrido no âmbito da CONITEC, as discussões se estenderam a diversas arenas, incluindo o meio acadêmico e o legislativo. A incorporação foi aprovada por unanimidade pelo Plenário da CONITEC. A decisão publicada em DOU em novembro de 2013 e sua oferta no PNI fora iniciada em março de 2014, utilizando uma estratégia mista ao incluir escolas e serviços de saúde. Desde então, as coberturas vacinais alcançadas têm estado muito abaixo das metas recomendadas para a vacina alcançar seus objetivos propostos, o que ameaça colocar, em risco futuro, seus objetivos pretendidos de reduzir a incidência do câncer de colo de útero

The vaccine against the Human Papillomavirus (HPV) offers protection against four viral subtypes, and from these the subtypes 16 and 18 are associated with about 70% of cases of cervical cancer in the world. The incorporation of this vaccine in Brazil occurred at a time when the evaluation of health technologies was institutionalized within the Ministry of Health. This study examined the process of incorporation of the Quadrivalent vaccine against HPV by the Ministry of Health (MS), that occurred within the National Commission for the Incorporation of Technologies do SUS (CONITEC), in order to (1) characterize the political and institutional context in which this decision was made in the country, identifying the main actors involved in this process and their positions and influences in the decision-making; (2) map the criteria and factors that were considered in the decision to introduce the HPV vaccine by the Brazilian government; (3) discuss the aspects related to the implementation of the incorporated vaccine that were considered in the first moments of its adoption in the SUS. The exploratory study was conducted through a qualitative approach, of a single case study type. The data were collected through analysis of government documents, legislative bills and eight interviews with key actors, identified as process participants through the documents or referred by other interviewees. The analysis of the data sought to identify how the process occurred; the arenas, governmental or not, where the debates were held; the positions and arguments defended by the actors and how the analysis was carried out by CONITEC, seeking the understanding of the decision-making process as a whole. The vaccine was registered by the National Agency of Sanitary Surveillance in 2006 and, since then, added the pressures for its incorporation into the public health system, leading to the formation of several work groups over the years. The initial results of the available evidence do not recommend incorporation, due to the lack of knowledge about its efficacy and reliability and the high budgetary impact for the SUS due to its high prices and problems of technical feasibility for its offer by the National Program of Immunizations (PNI). A cost-effectiveness study showed in 2012 that the vaccine was cost-effective to the system, but before that the Department of Health Surveillance and other departments already evaluated its introduction in the PNI. The transfer of technology through the establishment of a Productive Development Partnership and the reduction of prices were fundamental elements for this decision. The incorporation of the vaccine was a long process, which lasted for years, occurring even when there were still uncertainties about its potential impact on the incidence of cervical cancer. Although the decision had occurred within CONITEC, the discussions have extended to several arenas, including the academia and legislative environment. The incorporation was unanimously approved by the CONITEC Plenary, the decision published in the DOU in November 2013, and its offer in the PNI was initiated in March 2014, which used a mixed strategy, including schools and health services. Since then, the vaccine coverage achieved has been far below the targets recommended for the vaccine to reach its proposed goals, risking its intended future goals of reducing the incidence of cervical cancer

O processo de incorporação de tecnologias em oncologia noSUS: análise da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde / O processo de incorporação de tecnologias em oncologia no SUS: análise da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde

A sofisticação dos sistemas de saúde acarreta o aumento de seus custos. Na área oncológica,este cenário é corroborado com o aumento da incidência de casos de câncer e o lançamento de novas tecnologias que já chegam ao mercado com custos superiores aos praticados até o momento. A incorporação dessas e de outras tecnologias em saúde no SUS é um desafio aos seus gestores. Nesse contexto, é necessário contar com um processo de avaliação e de incorporação de tecnologias que seja baseado em critérios técnico-científicos, transparentes e objetivos. Nesta dissertação objetivou-se analisar o processo nacional de incorporação de tecnologias em saúde no SUS, levado a efeito pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde do Ministério da Saúde (Conitec). Primeiramente, foi feita uma comparação do processo conduzido pela Conitec com aqueles realizados por agências internacionais (Austrália, Canadá e Reino Unido). Em seguida foi investigado o processo realizado pela Conitec comparativamente ao da Comissão que a precedeu (Comissão para Incorporação de Tecnologias do Ministério da Saúde – Citec). Com base na legislação e na documentação disponíveis publicamente foi feita a análise do funcionamento da Conitec quando da incorporação de tecnologias em oncologia para o período compreendido entre janeiro de 2012 e agosto de 2014...

The advances in healthcare systems cause the increase of their costs. In oncology, this scenario is supported by the growing incidence of cancer and the launch of new technologies,which are introduced in the market with costs higher than the actual ones. The incorporation of these and of other health technologies in the SUS is a challenge to managers. In thiscontext, it is necessary to promote the evaluation and the incorporation based on technical, scientific, transparent and objective criteria. This dissertation aimed to study the national process of health technologies incorporation in SUS, carried out by the Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde do Ministério da Saúde (Conitec). This study firstly compared the components and the attributions of Conitec with the ones of some international HTA agencies (Australia, Canada and United Kingdom). Then, we investigated the processperformed by Conitec in comparison to the Commission that preceded it (Comissão para Incorporação de Tecnologias do Ministério da Saúde – Citec). We assessed the Conitec’s procedures when technologies in oncology are evaluated for incorporation. This analysis was based on the legislation and on the documentations publicly available for the period comprised from January/2012 to August/2014...

O envolvimento do público no processo de Avaliação de Tecnologias em Saúde: experiências mundiais e proposições para sua ampliação no Brasil / Public involvement in the assessment process Health Technology: worldwide experience and proposals for its expansion in Brazil

A Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) é um campo multidisciplinar deanálise de políticas, que estuda as implicações clínicas, sociais, éticas e econômicas do desenvolvimento, difusão e uso da tecnologia em saúde, levando-se em consideraçãoaspectos como eficácia, efetividade, segurança, custos, custo-efetividade, entre outros. Entretanto, os impactos éticos, legais e sociais, direcionados a perspectivas de pacientes e da sociedade, são postergados em detrimento de outros atributos clínicos eeconômicos. Com a crescente ênfase sobre o engajamento dos pacientes pelo direito aos seus próprios cuidados, há uma necessidade de determinar meios efetivos para envolver a sociedade nos processo de avaliação e de decisão.O objetivo do presente trabalho foi explorar os desafios presentes no contexto internacional e nacional para envolver a perspectiva da sociedade (pacientes, cuidadores e profissionais de saúde) nos processos de avaliação e incorporação de tecnologias noSistema Único de Saúde (SUS). Foi adotado método integrativo, composto por revisão da literatura, análise de documentos e registro oficiais do Ministério da Saúde. A análisedos resultados mostrou experiências internacionais em franco desenvolvimento, destacando-se Reino Unido e Canadá. No Brasil, existem instrumentos legais para envolver o cidadão nas políticas de saúde e de incorporação de tecnologias, mas a sua implementação prática ainda éincipiente. Os principais desafios identificados em âmbito nacional e internacional são aqueles relacionados aos aspectos culturais. Com base nos resultados foi possível apontar proposições para aprimorar os mecanismos de envolvimento da sociedade nos processos de avaliação e incorporação de tecnologias no SUS.

Desenvolvimento de modelo de gestão de tecnologias no Instituto Nacional de Câncer / Development of model-management technologies in the National Cancer Institute

Os gastos com saúde vêm aumentando sua participação nas despesas nacionais,parte em função de fatores como a mudança do perfil epidemiológico da população e o envelhecimento da estrutura etária, e parte é atribuída à proliferação e incorporação de novastecnologias. É necessária a busca pelo equilíbrio: controlar os gastos em saúde sem reduzir o acesso, sem estagnar o processo de desenvolvimento tecnológico do setor e atender asdemandas da sociedade. A decisão de incorporação e uso de tecnologias em saúde de forma não sistematizada e sustentável, com pouca ou nenhuma evidência científica, pode implicar emriscos para os usuários e para os profissionais de saúde ou serem ineficientes, sob o ponto de vista do impacto no estado de saúde da população e na definição dos recursos.Na área oncológica vários fatores têm levado a eventuais incorporações oucontinuidade de uso de tecnologias em saúde, sem o respaldo em estudos de eficácia, eficiência, efetividade e utilidade devidamente comprovados. Dentre os fatores mais influentes encontram-se a diversidade na oferta de tecnologias, a constante inovaçãotecnológica e a crescente pressão para incorporação de tecnologias, seja por fornecedores, profissionais ou usuários. Diante disso, existe uma premência em implementar melhorias na gestão de tecnologias em saúde, reconhecendo e fortalecendo o uso de informaçõesembasadas na ciência e no método científico, no processo de tomada de decisão sobre incorporação e uso dessas tecnologias, buscando assim, também, minimizar a utilização ineficiente de recursos. Neste trabalho propõe-se um processo de gestão de tecnologias em saúde para o Instituto Nacional de Câncer, à luz do seu papel como centro de referência de alta complexidade e agente referencial para a prestação de serviços oncológicos no âmbito doSistema Único de Saúde e das políticas e ações do Ministério da Saúde sobre gestão de tecnologias.

Desenvolvimento de modelo de gestão de tecnologias no Instituto Nacional de Câncer

Os gastos com saúde vêm aumentando sua participação nas despesas nacionais, parte em função de fatores como a mudança do perfil epidemiológico da população e o envelhecimento da estrutura etária, e parte é atribuída à proliferação e incorporação de novas tecnologias. É necessária a busca pelo equilíbrio: controlar os gastos em saúde sem reduzir o acesso, sem estagnar o processo de desenvolvimento tecnológico do setor e atender as demandas da sociedade. A decisão de incorporação e uso de tecnologias em saúde de forma não sistematizada e sustentável, com pouca ou nenhuma evidência científica, pode implicar em riscos para os usuários e para os profissionais de saúde ou serem ineficientes, sob o ponto de vista do impacto no estado de saúde da população e na definição dos recursos. Na área oncológica vários fatores têm levado a eventuais incorporações ou continuidade de uso de tecnologias em saúde, sem o respaldo em estudos de eficácia, eficiência, efetividade e utilidade devidamente comprovados. Dentre os fatores mais influentes encontram-se a diversidade na oferta de tecnologias, a constante inovação tecnológica e a crescente pressão para incorporação de tecnologias, seja por fornecedores, profissionais ou usuários. Diante disso, existe uma premência em implementar melhorias na gestão de tecnologias em saúde, reconhecendo e fortalecendo o uso de informações embasadas na ciência e no método científico, no processo de tomada de decisão sobre incorporação e uso dessas tecnologias, buscando assim, também, minimizar a utilização ineficiente de recursos. Neste trabalho propõe-se um processo de gestão de tecnologias em saúde para o Instituto Nacional de Câncer, à luz do seu papel como centro de referência de alta complexidade e agente referencial para a prestação de serviços oncológicos no âmbito do Sistema Único de Saúde e das políticas e ações do Ministério da Saúde sobre gestão de tecnologias. A proposição circunscreve-se ao processo de planejamento institucional, de forma a articular as instâncias envolvidas em processos de avaliação, uso, descontinuidade ou incorporação de tecnologias, com base em informações consistentes e fundamentadas, que viabilizem tomada de decisões responsáveis, transparentes e legítimas.

Disbursement of funds for health has increased its share on national public expenditure partly due to factors as changes in the population epidemiologic profile, aging structure decay, and partly owing to the expansion of new technologies implementation. It is necessary to search for balanced health expenditure: to control ought to be sought with no reduction in the accessibility to public health services, neither technological development stagnation of the sector and to consider society demands. The decision of incorporating and using health technologies in a non-systematic and sustainable way, with little or no scientific evidence, may imply risks for users and health professionals or else be inefficient regarding the impact on population health and the definition of resources. As regards oncology, several factors have caused certain incorporations or continuities in the use of health technologies without the support from rightly proven studies on effectiveness, efficiency and usefulness. The diversity of available technologies, the constant technological innovation and the growing pressure towards their incorporation – be it from suppliers, professionals or users – are among the most influent factors. Therefore, there is urgency to implement improvements in the management of health technologies which would recognize and strengthen the use of information based on science and on scientific method, as well as on decision-making processes regarding incorporation and use of these technologies, thus, aiming also to minimize the inefficient use of resources. This study proposes a health technology management process for the Brazilian National Cancer Institute – INCA, considering this institute’s role as a highly complex reference center and agent in oncology assistance in the range of Brazilian Unified National Health System (Sistema Único de Saúde – SUS) and the Ministry of Health policies and actions on technology management. The present proposition is encompassed within the institutional planning process so as to articulate the instances involved in the assessment, use, discontinuity or incorporation of technologies, based on consistent and funded information, which allow for responsible, transparent and legitimate decision making processes.