ABSTRACT
Introducción: El hemangioendotelioma kaposiforme (HEK) es un tumor vascular poco frecuente, que se asocia a coagulopatía grave, conocida como fenómeno de Kasabach-Merritt (FKM). Puede ser letal en 20 por ciento de los casos. Se han descrito múltiples tratamientos, pero a pesar de las complicaciones potencialmente severas que pueden presentar estos pacientes, no hay hasta ahora un protocolo único. Existen experiencias internacionales, en modelos experimentales, con el uso de Sirolimus (SRL), macrólido, inhibidor de mTOR, con actividad antiangiogénica. Sin embargo, la experiencia de su uso en niños en el tratamiento de anomalías vasculares como el HEK es limitada. Objetivo: Reportar la evolución de dos pacientes con HEK y FKM tratados con SRL en centros oncológicos, después de múltiples fallas con otras terapias. Casos clínicos: Reportamos dos recién nacidos con HEK profundo asociado a FKM, refractarios a terapias habituales y que evolucionaron con complicaciones amenazantes de la vida, en quienes se inicio tratamiento con SRL. El uso de SRL permitió que los dos pacientes mostraran mejoría en su estado clínico, con normalización del recuento de plaquetas y de las pruebas de coagulación, disminución del tamaño de la lesión, del dolor asociado, desaparición del riesgo vital y sin efectos adversos. Conclusión: SRL parece ser efectivo y seguro en el tratamiento de HEK, representando una nueva opción terapéutica, disponible en nuestro medio.
Introduction: Kaposiform Hemangioendothelioma (KHE) is a rare vascular tumor, which is associated with the severe coagulopathy known as Kasabach-Merritt phenomenon (KMP). This condition has a mortality rate around 20 percent. Many treatments have been described, but despite the potentially severe complications that these patients may present, so far there is not a single protocol to follow. International experimental models have used Sirolimus (SRL), a macrolide mTOR inhibitor with antiangiogenic effect. However, its use in children against vascular anomalies, such as KHE, is limited. Objective: To report the development of two patients with KHE and KMP treated with SRL in cancer centers, after multiple failures with other therapies. Case reports: Two infants with severe KHE associated to FKM, resistant to standard therapies and who overcame life-threatening complications after treatment with SRL are presented. After SRL, the two patients showed normal platelet counts and coagulation tests, reduced lesion size and associated pain, no presence of life threatening conditions or side effects. Conclusion: SRL appears to be effective and safe in treating KHE, representing a new available therapeutic option.