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1.
Article in Chinese | WPRIM | ID: wpr-879845

ABSTRACT

OBJECTIVE@#To study the clinical features and prognosis of childhood acute myeloid leukemia with myelodysplasia-related changes (AML-MRC).@*METHODS@#A retrospective analysis was performed on the medical data of 14 children who were diagnosed with AML-MRC from June 2014 to March 2020, including clinical features, laboratory examination results, and prognosis.@*RESULTS@#Among the 14 children with AML-MRC, there were 9 boys and 5 girls, with a median age of 11 years (range: 1-17 years), a median leukocyte count of 8.3×10@*CONCLUSIONS@#Childhood AML-MRC is often observed in boys, and AML-M5 is the most common type based on FAB classification. Such children tend to have a poor prognosis. HSCT is expected to improve the poor prognosis of children with AML-MRC. However due to the small number of cases, it is necessary to increase the number of cases for further observation.


Subject(s)
Adolescent , Child , Child, Preschool , Female , Hematopoietic Stem Cell Transplantation , Humans , Infant , Leukemia, Myeloid, Acute/therapy , Male , Myelodysplastic Syndromes/therapy , Prognosis , Retrospective Studies
2.
Rev. cuba. hematol. inmunol. hemoter ; 36(3): e1135, jul.-set. 2020. tab
Article in Spanish | LILACS, CUMED | ID: biblio-1156435

ABSTRACT

Introducción: El comportamiento heterogéneo de los síndromes mielodisplásicos, así como los progresos en los últimos años en el campo de la genética y la biología molecular, han provocado la aparición de múltiples investigaciones con diferentes enfoques terapéuticos. Los agentes hipometilantes son hasta el momento el tratamiento estándar para esta entidad, pero desafortunadamente no son efectivos en el 100 % de los casos y la duración de su respuesta es variable. Objetivo: Analizar las opciones terapéuticas actuales para el tratamiento de los síndromes mielodisplásicos. Métodos: Se realizó una revisión de la literatura, en inglés y español, a través del sitio web PubMed y el motor de búsqueda Google académico de artículos publicados en los últimos 5 años. Se hizo un análisis y resumen de la bibliografía revisada. Análisis y síntesis de la información: Actualmente existen múltiples opciones de tratamiento, la mayor parte dirigidos contra los eventos epigenéticos fundamentales: la hipermetilación, la modificación de las histonas diacetilasa y la activación de la respuesta inmune citotóxica contra clones anormales. Sin embargo, como no se ha establecido una única alteración, los tratamientos en la mayoría de los protocolos se adaptan al riesgo, incluyen un número reducido de casos y los resultados son limitados. Conclusiones: Se considera que una posible solución es dirigir el tratamiento a la alteración específica con base en las alteraciones moleculares y la medicina de precisión, fundamentalmente en los pacientes refractarios o en recaída postratamiento con los actuales agentes hipometilantes(AU)


Introduction: The heterogeneous characteristics of myelodysplastic syndromes, as well as the progress in recent years in the field of genetics and molecular biology, have led to the appearance of multiple investigations with different therapeutic approaches. Hypomethylating agents are so far the standard treatment for this entity, but unfortunately they are not effective in 100% of cases and the duration of their response is variable. Objective: To analyze current therapeutic options for the treatment of myelodysplastic syndromes. Methods: A literature review was carried out, in English and Spanish, through the PubMed website and the Google Scholar search engine, for articles published in the last five years. An analysis and summary of the revised bibliography was carried out. Information analysis and synthesis: Currently, there are multiple treatment options, most of which are directed against fundamental epigenetic events: hypermethylation, modification of histone diacetylase, and activation of the cytotoxic immune response against abnormal clones. However, as long as a single alteration has not been established, treatments, in most protocols, are adapted to risk and include a small number of cases, while their outcomes are limited. Conclusions: It is considered that a possible solution is to direct treatment to specific alteration based on molecular alterations and precision medicine, fundamentally in refractory or relapsed patients after treatment with current hypomethylating agents(AU)


Subject(s)
Humans , Myelodysplastic Syndromes/therapy , Epigenomics/methods , Molecular Biology , Precision Medicine
3.
Medicina (B.Aires) ; 79(3): 174-184, June 2019. tab
Article in Spanish | LILACS | ID: biblio-1020055

ABSTRACT

La Argentina es un país caracterizado por una distribución heterogénea de su población, de sus recursos económicos y, consiguientemente, del acceso a los servicios de salud, lo cual podría afectar el diagnóstico y tratamiento de los pacientes con síndromes mielodisplásicos. Basados en la complejidad creciente para arribar al diagnóstico, estimar el riesgo e indicar un tratamiento adecuado, hemos conducido una encuesta de veintitrés preguntas para evaluar patrones de práctica clínica. El cuestionario se distribuyó entre los 850 hematólogos argentinos inscriptos al XXII Congreso Argentino de Hematología y 195 (22.9%) fueron contestados. El 40.0% refieren que < 75% de sus pacientes acceden al cariotipo, histología de la médula ósea y citometría de flujo. Este acceso disminuye significativamente por una baja cobertura sanitaria (OR 6.3), en población adulta (OR 3.8), al derivar el estudio citogenético (OR 3.2) y fuera del área metropolitana de Buenos Aires (OR 2.4). Los encuestados evitan terminologías oncológicas (77.0%) al introducir el diagnóstico y utilizan el sistema internacional de predicción o su revisión (74.2%) para estadificar riesgo. Sin embargo, éstos priorizan la edad al seleccionar tratamiento y los pediatras indican preferentemente el trasplante de precursores hematopoyéticos. La mayoría de los hematólogos ha prescripto los tratamientos recomendados, cuyas suspensiones se relacionaron con falta de respuesta (62.7%), con participación reducida en ensayos clínicos (8.9%). Por ende, refieren heterogeneidad en el acceso a las herramientas diagnósticas complementarias con diferencias al momento de indicar un tratamiento, dependiendo de la edad de sus pacientes, sin limitaciones aparentes en su prescripción.


Argentina is a country characterized by a heterogeneous distribution of its population, its economic resources and, consequently, access to health services, which could affect the diagnosis and treatment of patients with myelodysplastic syndromes. Based on the increasing complexity to arrive at the diagnosis, estimate the risk and indicate an adequate treatment, we have conducted a survey of twenty-three questions to evaluate patterns of clinical practice. The questionnaire was distributed among 850 hematologists registered at the XXII Argentine Congress of Hematology, and 195 (22.9%) were answered; 40.0% report that < 75% of their patients access the karyotype, bone marrow histology and flow cytometry. This access decreases significantly due to low health coverage (OR 6.3), in the adult population (OR 3.8), when the cytogenetic study is derived (OR 3.2) and outside the metropolitan area of Buenos Aires (OR 2.4). The respondents avoid oncological terminologies (77.0%) when introducing the diagnosis and use the international prediction system or its review (74.2%) to stage risk. However, they prioritize age when selecting treatment and pediatricians preferentially recommend the transplantation of hematopoietic precursors. Most of the haematologists have prescribed the recommended treatments, whose suspensions were related to lack of response (62.7%), with reduced participation in clinical trials (8.9%). Therefore, they report heterogeneity in the access to complementary diagnostic tools with differences at the time of indicating a treatment, depending on the age of their patients without apparent limitations in their prescription.


Subject(s)
Humans , Professional Practice , Myelodysplastic Syndromes/diagnosis , Myelodysplastic Syndromes/therapy , Argentina , Clinical Protocols , Surveys and Questionnaires , Health Surveys
4.
Rev. homeopatia (Säo Paulo) ; 81(3/4): 16-24, 2018. tab, ilus
Article in Spanish | LILACS, HomeoIndex | ID: biblio-969657

ABSTRACT

As síndromes mielodisplásicas (SMD) representam um grupo heterogêneo de doenças com ampla variação de manifestações clínica e patológicas, que têm em comum um defeito clonal nas células progenitoras (células-tronco). A patogênese da SMD ainda é pouco compreendida, uma vez que há participação de um complexo de eventos abnormais. Neste relato de caso, longitudinal e prospectivo, é apresentado o tratamento de uma paciente diagnosticada com SMD. O acompanhamento e o tratamento desta paciente foi realizado com terapêutica convencional, consistindo em transfusões sanguíneas e quelante de ferro (2003-2015) e tratamento homeopático coadjuvante (2015-2018). Foi constatada retomada da hematopoiese, evoluindo com melhora hematológica sem necessidade transfusional, com consequente suspensão do tratamento com hemotransfusão pela equipe de hematologia, 4 meses depois de iniciar a terapêutica homeopática. (AU)


Myelodysplastic syndrome (MDS) is a heterogeneous group of diseases with variable clinical and pathological manifestations having in common clonal expansion of defective hematopoietic stem cells. The pathogenesis of MDS is still poorly understood, as it involves a complex of abnormal events. In this longitudinal and prospective case report, the homeopathic treatment of a patient diagnosed with MDS is described. The patient received conventional treatment, consisting of blood transfusions and iron chelator (2003-2015) and adjuvant homeopathic treatment (2015-2018). Hematopoiesis returned to normal, and blood transfusions were discontinued by the attending hematology staff 4 months after the onset of homeopathic treatment. (AU)


Subject(s)
Humans , Female , Adult , Myelodysplastic Syndromes/therapy , Crotalus horridus/therapeutic use , Ferrum Metallicum/therapeutic use , Phosphorus/therapeutic use , Homeopathy
5.
Bogotá; IETS; mayo 2016. tab, graf.
Monography in Spanish | LILACS, BRISA | ID: biblio-846469

ABSTRACT

Problema de investigación: Estimar para el caso colombiano, la RICE de lenalidomida más terapia de soporte comparada con terapia de soporte sin lenalidomida para pacientes adultos con SMD y Del 5q en Colombia.Tipo de evaluación económica: Análisis de costo-efectividad (ACE). Población objetivo: Pacientes adultos con SMD y Del 5q en Colombia. Intervención y comparadores: Intervención: lenalidomida (10 mg/día) más terapia de soporte.\r\nHorizonte temporal: Un (1) año. Perspectiva: La perspectiva de análisis es la del Sistema General de Seguridad Social en Salud (SGSSS). Tasa de descuento: No se aplicó tasa de descuento para costos ni para desenlaces en salud debido a que el horizonte temporal es de un año. Estructura del modelo: Para capturar las principales características del SMD y Del 5q se desarrolló un modelo de Markov con probabilidades de transición basadas en el estado de transfusión del paciente, la progresión a LMA y la muerte. La duración del cada ciclo (28 días) se basa en el intervalo de dosificación para lenalidomida. Fuentes de datos de efectividad y seguridad: Los datos de efectividad y seguridad para la elaboración del modelo se obtuvieron del ensayo clínico Fase III MDS-004, el único identificado de este tipo que compara el uso de lenalidomida contra placebo en pacientes con SMD y Del 5q dependientes de transfusión. Desenlaces y valoración: Como unidad natural de desenlace se tomó la proporción de pacientes que alcanzan independencia de transfusión de sangre por un mínimo de 8 semanas consecutivas. Costos incluidos: Se consideran eventos generadores de costos todos los recursos directos asociados al uso de las tecnologías evaluadas. Fuentes de datos de costos: SISMED 2015, Manual de Tarifas ISS 2001 + 30%, Circular No. 02 de 2015 de la Comisión Nacional de Precios de Medicamentos y Dispositivos Médicos, 4 laboratorios clínicos y 2 hemocentros del país. Resultados del caso base: La alternativa de lenalidomida más terapia de soporte es una opción costo-efectiva comparada con la terapia de soporte sin lenalidomida para el tratamiento de SMD y Del 5q en Colombia. \r\nAnálisis de sensibilidad: El análisis de sensibilidad determinístico muestra que los resultados del caso base no son sensibles a variaciones en los costos, aunque cambios en las efectividades pueden alterar esta conclusión. El análisis de sensibilidad probabilístico muestra que, con una probabilidad del 98%, la alternativa de lenalidomida más terapia de soporte sería costo-efectiva para todos los umbrales superiores a $6.345.981,2. Conclusiones y discusión: Es razonable incorporar en el POS la alternativa de lenalidomida más terapia de soporte para el tratamiento de SMD y Del 5q. Esta recomendación obedece a que la tecnología evaluada es costo-efectiva, pero sobre todo a que los pacientes a quienes se les administre esta opción de tratamiento pueden experimentar una mejoría significativa en su calidad de vida.(AU)


Subject(s)
Humans , Chromosome Deletion , Myelodysplastic Syndromes/therapy , Thalidomide/analogs & derivatives , Thalidomide/therapeutic use , Biomedical Technology , Colombia , Cost-Benefit Analysis/economics , Health Evaluation/economics
6.
Braz. j. med. biol. res ; 48(10): 871-876, Oct. 2015. tab, ilus
Article in English | LILACS | ID: lil-761603

ABSTRACT

Treatments for patients with hematologic malignancies not in remission are limited, but a few clinical studies have investigated the effects of salvaged unrelated cord blood transplantation (CBT). We retrospectively studied 19 patients with acute leukemia, 5 with myelodysplastic syndrome (MDS with refractory anemia with excess blasts [RAEB]), and 2 with non-Hodgkin's lymphoma who received 1 CBT unit ≤2 loci human leukocyte antigen (HLA)-mismatched after undergoing myeloablative conditioning regimens between July 2005 and July 2014. All of them were in non-remission before transplantation. The infused total nucleated cell (TNC) dose was 4.07 (range 2.76-6.02)×107/kg and that of CD34+ stem cells was 2.08 (range 0.99-8.65)×105/kg. All patients were engrafted with neutrophils that exceeded 0.5×109/L on median day +17 (range 14-37 days) and had platelet counts of >20×109/L on median day +35 (range 17-70 days). Sixteen patients (61.5%) experienced pre-engraftment syndrome (PES), and six (23.1%) patients progressed to acute graft-versus-host disease (GVHD). The cumulative incidence rates of II-IV acute GVHD and chronic GVHD were 50% and 26.9%, respectively. After a median follow-up of 27 months (range 5-74), 14 patients survived and 3 relapsed. The estimated 2-year overall survival (OS), disease-free survival (DFS), and non-relapse mortality (NRM) rates were 50.5%, 40.3%, and 35.2%, respectively. Salvaged CBT might be a promising modality for treating hematologic malignancies, even in patients with a high leukemia burden.


Subject(s)
Adolescent , Adult , Child , Female , Humans , Male , Young Adult , Allografts , Anemia, Refractory, with Excess of Blasts/therapy , Cord Blood Stem Cell Transplantation , Graft vs Host Disease , Leukemia, Biphenotypic, Acute/therapy , Lymphoma, Non-Hodgkin/therapy , Anemia, Refractory, with Excess of Blasts/mortality , Cord Blood Stem Cell Transplantation/mortality , Disease-Free Survival , Follow-Up Studies , Graft vs Host Disease/mortality , Hematologic Neoplasms/mortality , Hematologic Neoplasms/therapy , Leukemia, Biphenotypic, Acute/mortality , Leukemia, Lymphoid/mortality , Leukemia, Lymphoid/therapy , Leukemia, Myeloid/mortality , Leukemia, Myeloid/therapy , Leukemia/mortality , Leukemia/therapy , Lymphoma, Non-Hodgkin/mortality , Myelodysplastic Syndromes/mortality , Myelodysplastic Syndromes/therapy , Retrospective Studies , Remission Induction/methods , Treatment Outcome
7.
Bogotá; IETS; dic. 2014. tab, ilus.
Monography in Spanish | LILACS, BRISA | ID: biblio-847099

ABSTRACT

Introducción: los síndromes mielodisplásicos (SMD) representan un grupo de neoplasias hematológicas de las células progenitoras hematopoyéticas que comparten características comunes como la presencia de citopenias y un riesgo variable de evolucionar a leucemia mieloblástica aguda (LMA). Se origina a partir de células madre hematopoyéticas con aberraciones genéticas adquiridas, dentro de las cuales se encuentra la deleción aislada del 5q, presente en aproximadamente el 10% de los casos y que se caracteriza por un curso benigno y de bajo riesgo. El objetivo terapéutico en los pacientes con SMD de alto riesgo es modificar la historia natural de la enfermedad y prolongar la supervivencia, y en los pacientes con SMD de bajo riesgo, mejorar la sintomatología y la calidad de vida. Objetivo: evaluar los beneficios y riesgos del uso de lenalidomida para el tratamiento de pacientes con síndrome mielodisplásico y deleción 5q. Metodología: se realizó una búsqueda de evidencia en las bases de datos: MEDLINE, EMBASE, la Librería Cochrane, LILACS, CENTRAL y en el Registro International de ensayos clínicos. Dos evaluadores de manera independiente, tamizaron las referencias obtenidas, resolviendo las discrepancias por consenso. La calidad de los estudios seleccionados fue evaluada empleando la herramienta de riesgo de sesgo de la colaboración Cochrane. Resultados: se identificó un único ensayo clínico aleatorizado, controlado fase 3 y 4 ensayos clínicos fase 2. Se presentan los datos de efectividad y seguridad de la comparación de lenalidomida con placebo, en términos de parámetros de respuesta, supervivencia libre de progresión (SLP), supervivencia global (SG) y eventos adversos. Conclusiones: lenalidomida es un tratamiento efectivo para el manejo de pacientes con síndrome mielodisplásico y deleción 5q. Los eventos adversos más comúnmente relacionados con el uso de este medicamento son neutropenia y trombocitopenia.(AU)


Subject(s)
Humans , Chromosome Deletion , Myelodysplastic Syndromes/therapy , Thalidomide/analogs & derivatives , Biomedical Technology , Colombia , Medication Adherence , Reproducibility of Results , Thalidomide/therapeutic use , Treatment Outcome
8.
Article in English | WPRIM | ID: wpr-221307

ABSTRACT

Many Korean patients with transfusion-induced iron overload experience serious clinical sequelae, including organ damage, and require lifelong chelation therapy. However, due to a lack of compliance and/or unavailability of an appropriate chelator, most patients have not been treated effectively. Deferasirox (DFX), a once-daily oral iron chelator for both adult and pediatric patients with transfusion-induced iron overload, is now available in Korea. The effectiveness of deferasirox in reducing or maintaining body iron has been demonstrated in many studies of patients with a variety of transfusion-induced anemias such as myelodysplastic syndromes, aplastic anemia, and other chronic anemias. The recommended initial daily dose of DFX is 20 mg/kg body weight, taken on an empty stomach at least 30 min before food and serum ferritin levels should be maintained below 1000 ng/mL. To optimize the management of transfusion-induced iron overload, the Korean Society of Hematology Aplastic Anemia Working Party (KSHAAWP) reviewed the general consensus on iron overload and the Korean data on the clinical benefits of iron chelation therapy, and developed a Korean guideline for the treatment of iron overload.


Subject(s)
Anemia, Aplastic/therapy , Benzoates/therapeutic use , Blood Transfusion/adverse effects , Chelation Therapy/methods , Humans , Iron Chelating Agents/therapeutic use , Iron Overload/therapy , Myelodysplastic Syndromes/therapy , Pyridones/therapeutic use , Republic of Korea , Triazoles/therapeutic use
9.
Salud(i)ciencia (Impresa) ; 18(8): 751-753, mar. 2012.
Article in Spanish | LILACS | ID: lil-656566

ABSTRACT

Revisión acerca de los aspectos epidemiológicos locales e internacionales en relación con este grupo heterogéneo de neoplasias hematológicas.


Subject(s)
Hematologic Diseases/epidemiology , Hematologic Diseases/therapy , Myelodysplastic Syndromes/diagnosis , Myelodysplastic Syndromes/epidemiology , Myelodysplastic Syndromes/pathology , Myelodysplastic Syndromes/therapy
10.
Homeopatia Méx ; 79(666): 5-21, mar.-abr. 2010.
Article in Spanish | LILACS | ID: lil-561012

ABSTRACT

Los Síndromes Mielodisplásicos (MDS) constituyen un grupo de trastornos clonales caracterizados por citopenias progresivas, dishematopoyesis y su riesgo a progresar a leucemia mieloide aguda. La etiología de los MDS primarios es desconocida y los secundarios pueden deberse al uso de agentes antineoplásicos, productos químicos y radio o quimioterapia. Su fisiopatologia incluye la alteración de la hematopoyesis, que puede acompañarse de alteraciones citogenéticas, moleculares e inmunológicas. El diagnóstico es la afectación de al menos el 10% de las células en cada una de las series (dishematopoyesis). En el 80 % de las biopsias de médula ósea se observan signos de desorganización en la arquitectura hematopoyética habitual. En el diagnóstico diferencial están los procesos com alteraciones mielodisplásicas como las anemias por deficiência de vitamina B12, ácido fólico o piridoxina, las hepatopatias crónicas, la anemia de las enfermedades crónicas, el tratamiento con quimioterapia, la infección por VIH y la aplasia medular, entre otros. El tratamiento alopático es tóxico que em pocas ocasiones mejora la calidad de vida, sólo el trasplante de médula ósea. La terapéutica Homeopática, en cambio, estimula y modula la hematopoyesis, logrando así mejoría y em gran cantidad de los pacientes remisión de su estado.


Subject(s)
Humans , Myelodysplastic Syndromes/diagnosis , Myelodysplastic Syndromes/epidemiology , Myelodysplastic Syndromes/prevention & control , Myelodysplastic Syndromes/therapy
12.
Arq. bras. cardiol ; 87(5): e168-e171, nov. 2006. ilus
Article in Portuguese | LILACS | ID: lil-452158

ABSTRACT

Homem de 61 anos de idade, com diagnóstico de síndrome mielodisplásica e angina instável foi submetido a angiografia coronariana e implante de stent. O hemograma revelou 40.000/mm³ plaquetas. A angiografia coronariana, precedida por transfusão de plaquetas, revelou obstrução de 80 por cento no óstio da artéria coronariana direita (ACD). Após o uso de clopidogrel 75mg, o paciente foi submetido à nova transfusão de plaquetas e a implante de stent LEKTON 3,0x10mm na lesão da ACD. Não ocorreram sangramentos após as retiradas dos introdutores. Após seis meses, o teste de esforço foi positivo e nova angiografia, sob as mesmas condições anteriores, mostrou reestenose intra-stent. Esse relato sugere que o implante de stent coronariano em pacientes com plaquetopenia é seguro, contanto que se realize a transfusão profilática de plaquetas, embora em longo prazo possa haver reestenose.


Sixty-one-year-old male patient with diagnosis of myelodysplastic syndrome and unstable angina was submitted to coronary angiography and implant of stent. His Blood vell count revealed 40,000 platelets/mm³. Coronary angiography with previous platelet transfusion showed obstruction of 80 percent of the right coronary artery (RCA). Following the administration of clopidogrel, the patient was submitted to another platelet transfusion and stent implantation in the RCA lesion. No bleeding was observed after the introducers removal. After 6 months, treadmill test was positive and new coronary aniography, in the same conditions, showed in-stent restenosis. This case report suggests that coronary stent implantation in patients with thrombocytopenia is a safe procedure, provided that prophylactic platelet transfusion is performed, although late restenosis may occur.


Subject(s)
Humans , Male , Middle Aged , Angioplasty, Balloon, Coronary , Angina, Unstable/therapy , Myelodysplastic Syndromes/therapy , Stents , Ticlopidine/analogs & derivatives , Angina, Unstable/complications , Angina, Unstable/diagnosis , Coronary Angiography , Myelodysplastic Syndromes/complications , Myelodysplastic Syndromes/diagnosis , Platelet Transfusion , Platelet Aggregation Inhibitors/therapeutic use , Treatment Outcome
13.
Rev. bras. hematol. hemoter ; 28(3): 218-220, jul.-set. 2006. tab
Article in Portuguese | LILACS | ID: lil-445994

ABSTRACT

O tratamento do paciente com mielodisplasia deve ser feito considerando o risco biológico da doença, a idade e as condições clínicas do paciente. De um modo geral, uma doença de alto risco necessitaria de um tratamento mais agressivo. Porém, devido à elevada idade mediana no diagnóstico, a maioria dos pacientes não tolera tratamentos intensivos. O transplante de células-tronco hematopoiéticas é a única opção para aqueles que objetivam a cura da doença. Para aqueles que não podem se submeter a um transplante, as opções incluem o uso de quimioterapia intensiva, agentes hipometilantes, tratamento suportivo e/ou inclusão em estudos clínicos. A quimioterapia intensiva semelhante à utilizada para leucemia mielóide aguda é uma boa opção para pacientes em boas condições clínicas e com menos de 65 anos de idade.


To initiate a treatment for myelodysplastic syndrome, the physician should consider the patient's age, status performance and the risk of transformation to acute myeloid leukemia (AML) and death. In theory, a high risk disease should be approached with intense treatment however most patients are not healthy enough to receive aggressive treatment with chemotherapy or stem cell transplantation. For those who are not able to receive a transplantation, the treatment options include AML-like chemotherapy, hypomethylating agents, supportive care alone or participation in a clinical trial. AML-like chemotherapy is still a reasonable choice for those patients who are in good clinical conditions and are younger than 65 years of age.


Subject(s)
Humans , Myelodysplastic Syndromes , Myelodysplastic Syndromes/drug therapy , Myelodysplastic Syndromes/therapy
14.
Pediatr. día ; 22(3): 4-10, jul.-ago. 2006. tab
Article in Spanish | LILACS | ID: lil-443388

ABSTRACT

Los síndromes mielodisplásticos (SMD) son desórdenes clónales de las células madres hematopoyéticas caracterizados por hematopoyesis inefectiva, citopenia periférica y riesgo variable de transformación a leucemia mieloide aguda (LMA). Los SMD son relativamente raros en niños, representando aproximadamente el 3 por ciento de las neoplasias hematológicas pediátricas. Se han descrito numerosos subtipos de SMD en niños, no existiendo actualmente una clasificación de consenso. Existen desórdenes genéticos que predisponen al desarrollo de SMD en niños, como el síndrome de Down, la neurofibromatosis tipo I y síndrome de falla medular hereditarios; por otro lado, la exposición a agentes quimioterapéuticos y radiaciones ionizantes, aumenta el riesgo de desarrollar SMD tanto en niños como en adultos. Los SMD infantiles usualmente tienen un curso clínico agresivo y son de difícil manejo, siendo el trasplante de médula ósea alogénico el único tratamiento curativo conocido actualmente.


Subject(s)
Humans , Child , Myelodysplastic Syndromes/diagnosis , Myelodysplastic Syndromes/therapy , Diagnosis, Differential , Incidence , Prognosis , Myelodysplastic Syndromes/classification , Myelodysplastic Syndromes/epidemiology , Myelodysplastic Syndromes/etiology , Signs and Symptoms
16.
Rev. bras. hematol. hemoter ; 24(4): 252-260, out.-dez. 2002.
Article in Portuguese | LILACS | ID: lil-364595

ABSTRACT

O tratamento da Síndrome Mielodisplásica (SMD) na criança ainda é assunto de debate e controvérsias. O atrelamento histórico da doença na infância com a SMD do adulto levou a um retrocesso em diversas áreas do conhecimento desta patologia, sendo talvez as questões relativas ao tratamento as mais afetadas. Dado a origem clonal da doença, postula-se que ela seja virtualmente incurável com as terapias convencionais. Muito se tem estudado a respeito do transplante de células-tronco hematopoéticas, nas suas mais diversas fontes e possibilidades, com alguns resultados promissores. O Grupo Cooperativo Brasileiro de Síndrome Mielodisplásica em Pediatria (GCB-SMD-PED) foi criado em 1997, com o objetivo de estudar esta doença na população brasileira, em seus mais diversos aspectos, quer sejam clínicos, epidemiológicos, citológicos, patológicos, citogenéticos ou moleculares. Após cinco anos de atividades, o Grupo Cooperativo iniciou discussões afim de propor protocolo terapêutico para suas crianças. Para tanto, como passo inicial, fez-se ampla revisão de literatura sobre o assunto, a qual é aqui discutida. Ainda com este fim, o grupo analisou a sobrevida dos pacientes matriculados no GCB-SMD-PED, os diagnósticos realizados na instituição de origem e as mais diversas abordagens terapêuticas seguidas, as quais variaram desde tratamento conservador, medidas de suporte, transfusões sangüíneas à transplante de medula óssea. Os autores descrevem as mais diferentes abordagens utilizadas para o tratamento da SMD em crianças, bem como o racional do emprego de cada modalidade terapêutica e os estudos pertinentes na área.


The management of Myelodysplastic Syndrome (MDS) in childhood is still a matter of debate and controversy. The historic relationship of this illness in children with MDS in adulthood delayed development in different areas, where perhaps knowledge related to treatment was the most affected. Due to the clonal origin of this illness, it is thought that it is virtually incurable with conventional therapies. There have been plenty of studies related to hematopoetic stem-cell transplantation with some promising results.The Brazilian Pediatric Myelodysplastic Cooperative Group (GCB-SMD-PED) was created in 1997, with the aim of studying this disease in the Brazilian population and its different aspects, whether clinical, epidemiological, cytological, pathological, cytogenetical or molecular. After five years of activities, the Co-operative Group has initiated discussions to propose therapeutic protocols for children. For this, as an initial step, a review of publications was performed about this subject, which is discussed in this article. The group also analysed the overall survival of patients referred to the Bra-PMD-CG and the different diagnostic and treatment schedules employed in each institution, varying from simply conservative treatment, palliative measures, blood transfusions to bone marrow transplantation.The authors describe the different ways used for MDS treatment in childhood, as well as the rationale employed of each therapeutic modality and the studies related to this area.


Subject(s)
Humans , Child , Myelodysplastic Syndromes , Stem Cell Transplantation , Myelodysplastic Syndromes/prevention & control , Myelodysplastic Syndromes/drug therapy , Myelodysplastic Syndromes/therapy
17.
Rev. bras. hematol. hemoter ; 24(3): 166-181, jul.-set. 2002.
Article in Portuguese | LILACS | ID: lil-364629

ABSTRACT

Cerca de 40 por cento dos pacientes portadores de síndromes mielodisplásicas podem ser curados com o transplante alogênico de medula óssea. Os resultados mais favoráveis podem ser observados em pacientes portadores de anemia refratária que apresentam uma sobrevida livre de recidivas de até 65 por cento em 5 anos. As principais restrições à aplicação desta estratégia à maioria dos pacientes consistem na idade avançada ao diagnóstico e na disponibilidade de um doador compatível. O risco elevado de recidivas em pacientes com número crescente de blastos e alterações citogenéticas de alto risco principalmente identificadas nas mielodisplasias secundárias limitam ainda mais a sua utilização. Embora alguns pacientes possam ser beneficiados com a utilização de quimioterapia citoredutora pré-transplante, esta ainda não foi capaz de demonstrar um benefício claro para a maioria dos pacientes. Nenhum regime preparatório mostrou-se superior, porém a utilização crescente de regimes não mieloablativos favorece o tratamento de um maior número de indivíduos com idade superior a 60 anos. Estudos preliminares também indicam que determinados pacientes podem ser beneficiados com o transplante autogênico e estes resultados devem ser comparados com aqueles utilizando doadores não consangüíneos. Estudos recentes demonstram ainda resultados mais favoráveis com a utilização de precursores hematopoéticos de sangue periférico em pacientes com elevado risco de recidivas. A melhor definição de fatores prognósticos permitirá a seleção ideal de pacientes e o momento mais adequado para a realização do procedimento.


Subject(s)
Middle Aged , Humans , Bone Marrow Transplantation , Myelodysplastic Syndromes/diagnosis , Myelodysplastic Syndromes/drug therapy , Myelodysplastic Syndromes/therapy , Transplantation, Homologous
18.
Acta oncol. bras ; 22(2): 276-284, abr.-jun. 2002. tab
Article in Portuguese | LILACS | ID: lil-350411

ABSTRACT

O número de casos de crianças com mielodisplasias tem aumentado consideravelmente nos últimos anos e dai a necessidade e a importância de se criar um grupo cooperativo reunindo profissionais que tenham interesse no estudo dos diferentes aspectos da doença. O Grupo Cooperativo Brasileiro de Síndrome Mielodisplásica em Pediatria (GCB-SMD-PED) foi formado em Janeiro de 1997 com o objetivo de estudar crianças (menores de 18 anos) com diagnóstico confirmado ou suspeita de mielodisplasia de todo o país. É um grupo composto por hematologistas, pediatra-oncologistas, pediatra-hematologistas e estudiosos em biologia molecular, entre outros. Os objetivos do GCB-SMD-PED são: i) servir como centro de referência educacional em mielodisplasia pediátrica, ii) conhecer os aspectos epidemiológicos da doença em nosso meio e iii) oferecer apoio e orientação para o diagnóstico e para o tratamento, inclusive realizando exames mais sofisticados tais como citogenética e biologia molecular. Os primeiros resultados do GCB-SMD-PED foram analisados a partir de 36 casos pediátricos e comparados com 189 pacientes adultos. Tais dados foram apresentados no 5º Símposio Internacional de Mielodisplasia em Praga em 1999. Em 2001 no 6º Simposio Internacional de Mielodisplasia realizado em Estocolmo, 114 pacientes pediátricos matriculados no GCB-SMD-PED no período de Janeiro de 1997 a Dezembro de 2000. Destes, 64 crianças foram confirmadas como portadoras de mielodisplasia, 38 casos foram confundidos com mielodisplasia e em 12 casos o material foi considerado inadequado para confirmação do diagnóstico. Estes 114 casos eram oriundos de 21 centros brasileiros de 7 estados: Acre, Natal, Bahia, Goiás, Minas Gerais, São Paulo e Paraná. Trinta e um pacientes foram encaminhados através de professores universitários, 73 através de centros de oncologia pediátrica e 10 crianças encaminhadas de clínicas particulares. A maioria dos casos vieram para orientação diagnóstica, terapêutica ou para estudo complementar (citogenético ou biologia molecular).


Subject(s)
Humans , Male , Female , Infant , Child, Preschool , Child , Adolescent , Case-Control Studies , Leukemia , Neural Tube Defects , Myelodysplastic Syndromes/diagnosis , Myelodysplastic Syndromes/epidemiology , Myelodysplastic Syndromes/pathology , Myelodysplastic Syndromes/therapy , Brazil , Congress , Bone Marrow Diseases/diagnosis
19.
Article in English | WPRIM | ID: wpr-112883

ABSTRACT

Loss of bone mass is usually detected after bone marrow transplantation (BMT) during the early post-transplant period. However, little is known about the long-term effects of BMT on bone metabolism. We have prospectively investigated 11 patients undergoing BMT. Bone mineral density (BMD) was measured before BMT, and 1, 2, and 3 yr after BMT. Serum markers of bone turnover were serially measured before BMT and 1, 2, 3, 4, and 12 weeks, 6 months, and 1 yr after BMT. The mean change in the lumbar spine (L2-4) BMD, calculated as the percent change from the baseline to the level at 1, 2, and 3 yr was -4.7% (NS), -1.1% (NS), and +6.4% (p<0.05), respectively. The mean change in the total proximal femur BMD from the baseline to the level at 1, 2, and 3 yr was -8.5% (p<0.01), -8.7% (p<0.05) and -5.6% (p<0.05), respectively. In summary, there was little decline in lumbar BMD at 1 yr following BMT and gradual recovery until 3 yr. In contrast, femoral BMD decreased much more than the lumbar area at 1 yr and did not recover until 3 yr. The mechanism of skeletal site-selective differences in the changes of BMD needs to be elucidated.


Subject(s)
Adult , Age Factors , Anemia, Aplastic/therapy , Bone Density , Bone Marrow Transplantation , Bone and Bones/drug effects , Collagen/blood , Collagen Type I , Cyclophosphamide/therapeutic use , Estradiol/blood , Follicle Stimulating Hormone/blood , Humans , Leukemia/therapy , Luteinizing Hormone/blood , Middle Aged , Myelodysplastic Syndromes/therapy , Peptides/blood , Prospective Studies , Time Factors
20.
Rev. bras. hematol. hemoter ; 22(supl.2): 186-187, 2000.
Article in Portuguese | LILACS | ID: lil-569577

ABSTRACT

A classificação, alterações citogenéticas e as peculiaridades da síndrome mielodisplásica na criança são apresentadas neste trabalho. Aspectos do tratamento aqui são comparados aos das síndromes mielodisplásicas nos adultos.


The classification, cytogenetic alterations and peculiarities of mielodisplastic syndrome in childhood are presented in this work, along with aspects of treatment in infancy compared withthose used in adults.


Subject(s)
Humans , Cytogenetic Analysis , Myelodysplastic Syndromes/classification , Myelodysplastic Syndromes/therapy
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