RESUMEN
Los Medicamentos Huérfanos son, en los países de altos ingresos, los destinados al diagnóstico, la prevención o el tratamiento de Enfermedades Raras -enfermedades de baja prevalencia-. En el presente trabajo analizamos, en primer lugar, el espectro de problemas asociados a las Enfermedades Raras, Enfermedades Desatendidas y Medicamentos Huérfanos. Pasamos luego a realizar un análisis comparativo de las alternativas ofrecidas por las principales legislaciones farmacéuticas a nivel mundial ante dicha problemática y a efectuar un diagnóstico de la situación nacional. Confirmamos nuestra hipótesis de que el grado de prioridad que se les asigna en nuestro país a este tipo de medicamentos es bajo. Finalmente, proponemos algunas líneas de acción para avanzar hacia una Política Nacional de Medicamentos Huérfanos, entre las cuales se encuentra la necesidad de normativa específica sobre el tema y la redacción de un documento de Política Nacional de Medicamentos Huérfanos con intervención de múltiples actores y la también necesaria definición del término Medicamento Huérfano, junto con la creación de un Programa Nacional de Enfermedades Raras y Desatendidas y de un Programa Nacional de Médicamentos Huérfanos, implementando, a través de ellos, incentivos para la investigación y el desarrollo y estableciendo un mecanismo de designación/aprobación de Medicamentos Huérfanos. También se sugiere una mayor exigencia en la aplicación de subsidios y reintegros para medicamentos de alto costo y menor judicialización en el acceso a los mismos. En lo referido a información y uso racional, se propone la creación de un Centro Nacional de Información sobre Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras y Desatendidas y la formación continua para profesionales tratantes. prescriptores y dispensadores, incluyendo los conceptos de Medicamento Huérfano y Enfermedades Raras y Desatendidas en los planes de estudio de las carreras de medicina y otros profesionales de la salud.