Octreótido de liberación prolongada para el tratamiento de hemorragia digestiva alta en Pediatría / Long-acting Release Octreotide for Pediatric Upper Gastrointestinal Bleeding

Resumen: Introducción: La hemorragia digestiva por hipertensión portal, sin alternativa de tratamiento endos- cópico o quirúrgico por localizaciones ectópicas, no identificadas del sitio de sangrado o caracterís ticas anatómicas, constituye un desafío terapéutico en Pediatría. El tratamiento habitual incluye la infusión de octreótido endovenoso. En los últimos años, la presentación de octreótido de liberación prolongada (OCT-LAR) para administración mensual intramuscular, resulta una alternativa tera péutica atractiva. Objetivo: Reportar el caso de un lactante con hemorragia digestiva por hiperten sión portal que recibió tratamiento exitoso con OCT-LAR. Caso Clínico: Paciente de 8 meses de vida, con malformación de vena porta extrahepática y episodios reiterados de sangrados digestivos con re querimientos transfusionales e infusiones de octréotido, sin posibilidad de tratamiento endoscópico o quirúrgico. Indicamos OCT-LAR intramuscular mensualmente. Después de diez meses de iniciado el tratamiento, el paciente no repitió sangrados digestivos y no presentó efectos adversos relacionados a la medicación. Conclusión: Consideramos que el reporte de este caso puede resultar de utilidad al presentar una nueva alternativa para el tratamiento de pacientes pediátricos con sangrado digestivo por hipertensión portal sin posibilidades terapéuticas convencionales.

Abstract: Introduction: Upper gastrointestinal bleeding (UGIB) secondary to portal hypertension (PHT), without endoscopic or surgical treatment options due to an ectopic or unidentified bleeding site or the patient's anatomic characteristics, is challenging in pediatric hepatology. The usual treatment in these cases includes intravenous Octreotide. Recently, the availability of long-acting release Octreo tide (OCT-LAR) for monthly intramuscular administration has become an interesting therapeutic alternative. Objective: To report the case of an infant with UGIB due to PHT who was successfully treated with OCT-LAR. Clinical Case: Eight-month-old patient with repeated episodes of UGIB due to extrahepatic portal vein malformation, requiring blood transfusions, and intravenous octreotide infusions. As neither endoscopic nor surgical treatment were feasible, we decided to start IM OCT- LAR monthly. After ten months of treatment, the patient did not present bleeding episodes. No medication-related events were observed. Conclusion: We consider that this report could help in the management of similar pediatric patients with UGIB due to PHT without conventional therapeutic possibilities.

Sindrome de crigler-najjar: variabilidad clínica / Crigler-najjar syndrome: clinical variability

El síndrome de Crigler Najjar (SCN), de Herencia autosómica recesiva, es un trastorno causado por una deficiencia de la enzima bilirrubin UDP glucuronil transferasa. Se describen dos tipos de acuerdo a la ausencia o reducción de la actividad enzimática. Los pacientes presentan ictericia con aumento de bilirrubina inderecta desde el nacimiento y riesgo de Kernnícterus. El tratamiento consiste en exsanguino transfuciones (EXT) durante el período neonatal y lumino terapia (LMT) diaria prolongada. El transplante hepático es la única opción terapéutica curativa para el tipo 1. El tipo 2 responde al fenobarbital. El objetivo de este trabajo fue analizar retrospectivamente dos pacientes con SCN. En ambas se descartaron otras causas de hiperbilirrubinemia inderecta. Caso Clínico 1: Sexo femenino, eutrófica, comenzó con ictericia a los 3 días de vida, 72 horas más tarde la bilirrubina total (BT) era de 24mg/dl a predominio indirecto (BI), recibió LMT hasta los 25 días de vida, luego fenobarbital y LMT domiciliaria, 8 horas/día, con buena respuesta. A los 8 meses, con una BI 5.5 mg/dl se suspendió la LMT. Los valores de BI posteriores oscilaron entre 6 8 mg/dl, bajo tratamiento con FB. Debido a su evolucion clínica, se planteó como diagnóstico SCN tipo 2. Caso Clínico 2: Sexo femenino, eutrófica, presentó ictericia desde los 12 días de vida, con niveles de BI de 39mg/dl, se realizaron EXT y LMT. El examen neurológico era normal. Se indicó LMT domiciliaria 12 16 Hs/d y FB. La paciente persistió con valores de BI>20mg/dl. Se asumió como probable SCN tipo 1. Se inició evaluación pre trasplante hepático.Palabras clave: síndrome de Crigler Najjar, dianóstico, tratamiento, evolución

Evolución de niños post-trasplante hepático luego del primer año de sobrevida / Evolution of children one year post liver transplant

Orthotopic liver transplantation is the only definitive mode of therapy for children with end-stage liver disease. However, it remains challenging because of the necessity to prevent long-term complications. The aim of this study was to analyze the evolution of transplanted patients with more than one year of follow up. Between November 1992 and November 2001, 238 patients underwent 264 liver transplantations. A total of 143 patients with more than one year of follow up were included. The median age of patients +/- SD was 5.41 years +/- 5.26 (r: 0.58-21.7 years). All children received primary immunosuppression with cyclosporine. The indications for liver replacement were: fulminant hepatic failure (n: 50), biliary atresia (n: 38), cirrhosis (n: 37), chronic cholestasis (n: 13) and miscellaneous (n: 5). The indications for liver re-transplantation were: biliary cirrhosis (n: 7), hepatic artery thrombosis (n: 4) and chronic rejection (n: 3). Reduced-size liver allografts were used in 73/157 liver transplants, 14 of them were from living-related donors and 11 were split-livers. Patient and graft survival rates were 93% and 86% respectively. Death risk was statistically higher in retransplanted and reduced-size grafted patients. Growth retardation and low bone density were recovered before the first 3 years post-transplant. The incidence of lymphoproliferative disease was 7.69%. De novo hepatitis B was diagnosed in 7 patients (4.8%). Social risk did not affect the outcome of our population. The prevention, detection and early treatment of complications in the long-term follow up contributed to improve the outcome.

Hepatitis autoinmune. Tratamiento con ciclosporina / Autoinmune hepatitis. Treatment with cyclosporin

La hepatitis autoinmune (HAI) es una enfermedad de origen desconocido que conduce a la destrucción progresiva del parénquima hepático. Predomina en el sexo femenino y se aompaña de la presencia en suero de autoanticuerpos e hipergamaglobulinemia. Generalmente responde al tratamiento inmusupresor con esteroides y azatioprina. Las dosis elevadas de prednisona requeridas para lograr la remisión de la enfermedad, son responsables de severos efectos adversos. El objetivo de este trabajo fue evaluar la efectividad de la ciclosporina (CYA) para obterner la remisión del proceso inflamatorio y de la combinación de bajas dosis de prednisona más azatioprina para mantener esta condición, los parámetros relacionados con la velocidad de respuesta; las complicaciones del tratamiento; la evolución a largo plazo. Material y Métodos: cuarenta y dos pacientes con HAI, atendidos en nuestro servicio durnte el período enero 1994 - marzo 2001, fueron incluidos. El diagnóstico se realizó de acuerdo a los criterios Internacionales publicados. La CyA se indicó como tratamiento inicial, a una dosis de 4 mg/Kg/día durante los primeros 6 meses. En los pacientes con trasaminasas que no superaban el doble de los valores normales, se agregó prednisona a una dosis de 0,5 o 0,3 mg/kg/día en niños que pesaban menos o más de 20 Kg respectivamente, y azatioprina a una dosis de 1,5-2 mg/Kg/día, descendiendo la CyA gradualmente durante 15 días hasta suspenderla. Posteriormente a la discontinuación de la CyA, la dosis de prednisona fue disminuída lentamente, manteniendo la azatioprina sin camibos. Resultados: se obtuvo la normalización de las trasaminasas en 39/42 pacientes; en un 64 por ciento de los mismos la remisión ocurrió durante los primeros 6 meses de tratamiento con CyA en el resto dentro del primer año, con excepción de un caso que remitió a los 14 meses. dos/43 abandonaron los controles antes de los 6 meses de seguimiento y 1/42 casos fue considerado fracaso de tratamiento.

Trasplante hepático. Seguimiento a largo plazo / Liver transplantation. Long term follow up

El trasplante hepático (TH) constituye la única alternativa terapéutica para numerosas enfermedades hepáticas avanzadas. Los adelantos en la técnica quirúrgica y en la inmunosupresión desarrollados en los últimos años permitieron mejorar la sobrevida. En la evolución a largo plazo de los pacientes trasplantados pueden presentarse complicaciones de diversa severidad. Objetivo: analizar la evolución a largo plazo de los pacientes trasplantados con un seguimiento mayor de 1 año post-TH. Material y Métodos: Durante el período 11/92-11/01 se realizaron 264 TH en 238 pacientes. De estos pacientes 143 (157 TH) fueron seguidos más allá de un año post-TH. La mediana de edad (m.a más menos DS) fue de 5,41 años más menos 5,26 (r:0.58 - 21.7 años); 76 pertenecían al sexo femenino. Catorce (9.79 por ciento) recibieron un re-TH. Fueron excluidos los pacientes que no habían cumplido todavía un años post- TH o los que fallecieron antes de ese lapso de seguimiento. Las indicaciones de TH fueron: falla hepática fulminante (FHF) (n:50); atresia de vías biliares (AVB) (n:38); cirrosis (n: 37); colestasis crónica (n: 13) y otras (n: 5). Las indicaciones de Re-TH fueron: cirrosis biliar (n: 7); trombosis de la arteria hepática (n: 4) y rechazo crónico (n: 3). En 73/157 TH se utilizaron injertos reducidos: 14 donantes vivos relacionados (DVR) y 11 biparticiones hepáticas. Se sometieron a análisis estadístico variables potenciales de morbimortalidad. Resultados: La sobrevida global fue: pacientes 93 por ciento: injerto: 86 por ciento. El re-TH y el injerto reducido fueron las variables de mayor significación para aumento del riesgo de muerte en nuestra población. El déficit de talla y masa ósea se recuperó anes de los 3 años post-TH. La incidencia del síndrome linfoproliferativo (SLP) fue del 7.69 por ciento, su diagnóstico y tratamiento temprano permitió una evolución favorable en la mayoria de los casos.

Trasplante hepático en la falla hepática fulminante por virus en pediatría / Liver transplant in fulminant hepatic failure of viral cause in pediatric patients

El propósito de este trabajo es analizar los resultados del trasplante hepático(TH)en la falla hepática fulminante(FHF)por virus A.Entre 1993 y 1999 ingresaron a nuestro hospital 120 pacientes con FHF,de las cuales 72 fueron con virus A.Cincuenta pacientes se incluyeron en lista de espera para realizar un TH.Treinta seis de ellos fueron trasplantados.Se realizó un análisis estadístico uni y multivariado.Las variables utilizadas fueron la edad ,el tiempo en lista de espera,bilirrubinas,tiempo de Quick,factor V,tipo de hígado utilizado(entero o reducido)la encefalopatía y compatibilidad de grupo entre los hígados del donantes y receptor.Se evaluó la sobrevida actuarialcon el test de Kaplan Meyer.Del análisis univariado la utilización de hígados imcompatibles fue estadísticamente significativo para mal pronóstico.El grado de encefalopatía no fue estadísticamente significativo.Del estudio por regresión de Riesgo proporcional de Cox surge que la utillización de los hígados imcompatibles(p<0,0003)y los hígados reducidos(p<0,04)fueron factores independientes de mal pronóstico en la evolución del TH.La sobrevida actuarial de los pacientes fue de los pacientes fue de 77 por ciento al año y a los 3 años.Conclusiones:La utillización de los hígados imcompatibles y reducidos fueron factores de mal pronóstico.La sobrevida actuarial total de este grupo de pacientes fue de 77 por ciento al año y a los 3 años

Crecimiento físico en niños sometidos a trasplante hepático / Physical growth in children undergoing liver transplant

El trasplante hepático (T. H.) constituye una opción válida en diversas enfermedades hepáticas de la infancia que no pose en una alternativa. El objetivo del trabajo es utilizar el crecimiento como un indicador para evaluar el exito de un plan T.H. en los niños sobrevivientes. De un total de 64 trasplantes realizados en 62 niños, desde noviembre de 1992 a enero de 1996, se estudiaron 31 niños seguidos por un período de 0.50 a 3.55 años, en los que se efectuaron mediciones antroprométricas seriadas, y evaluación de la maduración esquelética. Los resultados muestran que el crecimiento post- T-H., es diferente según distintos grupos. Los pacientes con atresia de vias biliares (A. V. B) y cirrosis autoinmune (CA) presentan un deficit de estatura similar al inicio del seguimiento (-1.14 y -1.39 DS) pero difieren en su evolución post T.H.: el grupo de AVB presenta crecimiento recuperatorio (CR) de 1.18 más menos 0.24 (P <0.005); los niños con (CA) 3n en cambio no mostraron CR y crecieron a una velocidad normal. Los pacientes con fallo hepático fulminante no presentan al momento del T.H deterioro alguno de su estatura y tienen un crecimiento post T.H normal. El cuarto grupo grupo (miscelánea) tiene un deficit inicial severo de talla, sin C.R. ulterior. La edad ósea pre T.H. estuvo retrasada con respecto a la edad cronológica -0.67 en grupo de pacientes crónicos, siendo la velocidad de edad ósea post T.H. normal. El crecimiento físico resulta un adeacudo indicador para evaluar la evolución a largo plazo de los niños con T.H. exitoso.

Factores histológicos como elemento de valor pronóstico en atresia de vias biliares / Histologic factors as an element of prognosis value in biliary atresia

Biliary atresia (BA) is one of the biliary tree anomaly more frecuent. Occurs in about 0,8 to 1/10.000 live births. BA is defined as a progressive biliary tree. The prognosis depends ond the age of the diagnosis and precocity surgery. We present the resuls of a retrospective analysis of 71 RA carried out at the Garrahan Hospital from 1987 to 1993. 47 were female and 24 were male. Age ranged from 45 to 120 days of life. This study involved a consecutive series of 58 patients with histopathologic study of Porta-hepatis (PH) and liver biopsy obteined during the Kasai. The purpose of this study was to determine the value of histological factors as type of PH and hepatocitic giant cell transformation (GCT). 82.8 per cent had favorable type of PH and the CCT was mild in 84,5 per cent. 72,4 per cent had bad outcome and was independent of the type of PH. Neither of them were statiscaly significant with survive and evolution. In our serice neither PH non CGT were predicators of a bad outcome. There were good outcome in 27.5 per cent, died 37,9 per cent and 10.3 per cent undergo liver transplantation. The precocity in a diagnosis and surgical procedure before two months of age are the most important factors in correlation with survival. Others immunomorphologic factors must be estudied in BA that explained the ethiopatogenic process. Orthotopic liver transplantation is the succesful therapy in childrens with BA.

Hepatitis autoinmune: 8 años de experiencia / Autoimmune hepatitis

Apresenta la experiencia de 8 años en el diagnóstico yseguimiento de 90 pacientes con hepatitis autoinmune. Las edades estaban comprendidas entre 21 meses y 14 años, perteneciendo 69 al sexo femenino y 21 al masculino. El comienzo de la enfermedad fue en la mayoría de los casos semejante a una hepatitis aguda, evolucionando 2 de ellos a una forma fulminante. Desde el punto de vista humoral, presentaban hipergamaglobulinemia, predominio del anticuerpo SMA positivo (88 pacientes). El tratamiento instituido en la mayoría de los pacientes fue la asociación de prednisona y azatioprina, lográndose el control de la enfermedad en el 62 por ciento de los casos. Un grupo de 31 pacientes, con manifestaciones de cirrosis avanzada (29 casos) o fallo hepático fulminante (2 casos), no se beneficiaron con el mencionado tratamiento, falleciendo 18 niños (20 por ciento), 11 recibieron un trasplante hepático y 2 se encuentran en lista de espera. Se destaca la necesidad del diagnóstico y tratamiento precoces de esta enfermedad evolutiva y fatal librada a su evolución espontánea

Trasplante hepático: nuestros primeros 50 casos / Liver transplantation: our first 50 cases

Apresentan los resultados del análisis retrospectivo de los primeros 50 trasplantes hepáticos ortotópicos (THO) realizados en el hospital Garrahan desde noviembre 1992 hasta septiembre de 1995. Las indicaciones fueron: 14 atresias de vías biliares, 13 hepatitis fulminante, 11 cirrosis autoinmune, 4 cirrosis criptogenética, 3 síndrome de Alagille, 1 glucogenosis con adenomas, 1 tirosemia con hepatocarcinoma, 1 deficiencia de alfa-1 antitripsina y 1 colangitis esclerosante primaria. El 67 por ciento de los pacientes presentó 1 o más episodios de rechazo agudo, y uno evolucionó al rechazo crónico. Las infecciones fueron causa importante de morbi-mortalidad y las complicaciones del tracto biliar se observaron en el 10 por ciento (3 fístulas y 2 estenosis). La supervivencia actuarial a 1 y 2 años de toda la serie fue del 74 por ciento, siendo para las hepatitis fulminantes del 61,54 por ciento y para los enfermos crónicos del 84 por ciento. El THO se presenta actualmentecomo la única alternativa terapéutica para el paciente con enfermedad hepática aguda o crónica terminal, permitiéndole una calidad de vida y desarrollo adecuados

Colecistocolangiografía transhepática percutánea (C.C.T.H.P.) en pediatría / Percutaneous transhepatic cholecysto-cholangiography in children

La colestasis en pediatría, requiere en algunos casos, de una buena opacificación de la vía biliar para conocer su etiología, aún en ausencia de dilatación de los conductos biliares. En 29 niños, entre 50 días y 15 años, con colestasis clínica y/o humoral, se realizó, bajo guía ecográfica colecistocolangiografía transhepática percutánea, sin complicaciones significativas. Once fueron normales, 7 presentaron colangitis esclerosante, 4 litiasis biliar; en 3 de ellos con litiasis primaria el procedimiento fue terapéutico; 3 canal común, 1 atresia de vías biliares y 2 amputación de la vía biliar. En un paciente no se opacificó la vía biliar satisfactoriamente