Switch from agalsidase beta to agalsidase alfa in the enzyme replacement therapy of patients with fabry disease in Latin America

There are currently two available enzyme replacement therapies for Fabry disease and little information regarding efficacy and safety of switching therapies. Between 2009 and 2012 there was a worldwide shortage of agalsidase beta and patients on that enzyme were switched to agalsidase alfa. This retrospective observational study assessed a 2-year period of efficacy and safety in a population of Fabry patients, in Argentina (30 patients) and Venezuela (3 patients), who switched therapies from algasidase beta to agalsidase alfa. Thirty-three patients completed 24-months follow-up after the switch (age 32.4 ± 2.0, range 10.0-55.9 years; male: female 23:10). Measures of renal function such as estimated glomerular filtration rate remained almost unchanged in 31 patients without end stage renal disease over the 2 years after switching and urine protein excretion continued stable. Cardiac functional parameters: left ventricular mass index, interventricular septum, left ventricular posterior wall showed no significant change from baseline in the 33 patients. Quality of life, pain and disease severity scores were mostly unchanged after 24-months and agalsidase alfa was generally well tolerated. Our findings showed there is no significant change in the efficacy measured through the renal or cardiac function, quality of life, pain, disease severity scoring and safety for at least 2 years after switching from agalsidase beta to agalsidase alfa.

Actualmente hay disponibles dos terapias de reemplazo enzimático en enfermedad de Fabry y existe poca información sobre la eficacia y seguridad del cambio de una a la otra. Entre 2009 y 2012 hubo falta a nivel mundial de agalsidasa beta y los pacientes tratados hasta entonces con esa enzima iniciaron tratamiento con agalsidasa alfa. El presente estudio retrospectivo, observacional evaluó la eficacia y seguridad a 2 años en pacientes con enfermedad de Fabry en Argentina (30 pacientes) y Venezuela (3 pacientes), que cambiaron su tratamiento de agalsidasa beta a agalsidasa alfa. Treinta y tres pacientes completaron 24 meses de seguimiento post-cambio (edad 32.4 ± 2.0; rango 10.0-55.9; hombre: mujer 23:10). La función renal, medida con la tasa de filtrado glomerular, se mantuvo sin cambios en 31 pacientes sin enfermedad renal terminal durante 2 años post-cambio. La secreción de proteína en orina continuó estable. Los parámetros de función cardíaca -índice de masa ventricular izquierda, septum interventricular, espesor de la pared posterior ventricular- no mostraron cambios significativos post-cambio de terapia en los 33 pacientes. La calidad de vida, el dolor y la gravedad de la enfermedad se mantuvieron mayormente estables luego de 24 meses, y la agalsidasa alfa fue generalmente bien tolerada. Nuestros resultados muestran que no hay cambios significativos en la eficacia medida por la función renal y cardíaca, en la seguridad y en los valores de la calidad de vida, el dolor o la gravedad de la enfermedad durante al menos 2 años luego del cambio de agalsidasa beta a agalsidasa alfa.

Catéter de teflón más aguja para fístula AV un atractivo acceso vascular transitorio / Transitory vascular access for hemodialysis with polytetrafluoroethylene catheter and needle for the AV fistula

Se estudió en forma retrospectiva en 29 meses y prospectiva en 26 meses, la utilización de un acceso vascular transitorio (AVT) para hemodiálisis (HD), caracterizado por función con cateter de teflón FEP sobre aguja (CT) (Abbocath 16 G) de una arteria (femoral o humeral) combinada con función de una vena superficial de miembro superior con aguja para fístula Arteriovenosa (FAV) 16 o 17 G, sobre una población de 49 pacientes (ptes) 35 Crónicos (Cr) y 14 Agudos (Ag) en los que se realizaron 180 procedimientos, entre 1 y 8 por ptes, con una medida de 4 procedimientos por pte, con lo que se logra cubrir en promedio las necesidades de HD para 10 días con un régimen días alternos. La colocación de ambas vías en general simple, haciéndolas extensiva a médicos y técnicos de HD entrenados. La inserción de CT fue dificultosa en 8 Ptes (6,66%), cambiando la punción de la vena, causó pequeños hematomas en 23 (19,16%), cambiando los sitios de punción pudo iniciarse la sesión de HD. Fue posible un flujo de sangre de 200 a 250 ml/min con resistencia venosa < 20 mmhg en casi el 90% de las sesiones con duración de dos a tres horas en Ag y 4 a 5 hs en Cr con buena tolerancia. Este AVT no tiene espacio muerto ni posibilidades de recirculado lo que determina buena dializancia y ultrafiltración. La complicación más frecuente postdiálisis, fue el desarrollo de hematomas sin consecuencia sobre el sitio arterial en el 22,5% de los procedimientos. No se presentó compromiso circulatorio distal, ni deterioro del capital vascular. No se registraron infecciones relacionadas con este AVT. El mayor inconveniente está dado por la limitación de su utilización a ptes con las arterias de fácil acceso y venas superficiales de calibre adecuado. No obstante demostró ser útil en 4 diabéticos y en 4 ptes mayores de 65 años incluidos en el estudio