Stem cell therapies for type 1 diabetes mellitus.

The present review discusses the use of autologous hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) for the treatment of diabetes mellitus type 1 (DM 1). It has been observed that high dose immunosuppression followed by HSCT shows better results among other immunotherapeutic treatments for the disease as the patients with adequate beta cell reserve achieve insulin independence. However, this response is not maintained and reoccurrence of the disease is major a major challenge to use HSCT in future to prevent or control relapse of DM 1.

Qualidade de vida e transplante de células-tronco hematopoéticas alogênico: um estudo longitudinal / Quality of life following allogeneic, hematopoietic stem cell transplantation: a longitudinal study

Este estudo teve como objetivo avaliar a qualidade de vida de pacientes submetidos ao transplante de células-tronco hematopoéticas alogênico, comparando as fases pré-transplante de células-tronco hematopoéticas, o momento do isolamento protetor na Enfermaria e o pós-transplante de células-tronco hematopoéticas imediato. A amostra foi composta por sete pacientes (quatro homens e três mulheres) submetidos ao transplante de células-tronco hematopoéticas no primeiro semestre de 2008. Na coleta de dados foi utilizado o Questionário Genérico de Avaliação de Qualidade de Vida (SF-36), aplicado individualmente em situação face a face. A comparação das médias obtidas nas fases pré-transplante de células-tronco hematopoéticas e Enfermaria evidenciou diferença estatisticamente significante nos domínios Capacidade Funcional (p=0,022) e Dor (p=0,036). Comparando-se as etapas da Enfermaria e do pós-transplante de células-tronco hematopoéticas, evidenciou-se diferença significativa no Estado Geral de Saúde (p=0,036). Não foram encontradas diferenças estatisticamente significantes entre as variáveis no pré e pós-transplante de células-tronco hematopoéticas. Desse modo, comparando-se as três etapas do transplante foi possível verificar que houve depreciação da qualidade de vida durante o isolamento protetor na Enfermaria, seguida de recuperação dos aspectos mensurados.

This research aimed to assess the quality of life of patients undergoing allogeneic, hematopoietic stem cell transplantation, comparing the pre-hematopoietic stem cell transplantation phase with the phase of protective isolation in the ward and theimmediate post-hematopoietic stem cell transplantation. The sample comprised seven patients (four men and three women) who were submitted to this procedure in the first half of 2008. For the data collection, the Medical Outcomes Study 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36) was used and individually applied in face-to-face situations. The comparison between mean data collected in the pre-hematopoietic stem cell transplantation phase and in the ward revealed a statistically significant difference in Functional Capacity (p=0.022) and Pain (p=0.036). When comparing the ward and post-hematopoietic stem cell transplantation phases, a significant difference in General Health (p=0.036) was clearly shown. There was no statistically significant difference between the pre- and post-hematopoietic stem cell transplantation variables. Thus, when comparing the three transplantation phases, it was found that the quality of life diminished during protective confinement in the ward, followed by the recovery of the evaluated aspects.

Motivo de retirada do cateter de Hickman em pacientes submetidos ao transplante de células-tronco hematopoéticas / Rationale for Hickman catheter removal in patients undergoing hematopoietic stem cell transplantation / Motivo del retiro del catéter de Hickman en pacientes sometidos al transplante de células-tronco hematopoéticas

OBJETIVO: Identificar os motivos da retirada do primeiro cateter de Hickman implantado em pacientes submetidos ao transplante de células-tronco hematopoéticas alogênico, os micro-organismos envolvidos na ocorrência de infecção e o tempo de permanência do cateter in situ. MÉTODOS: Estudo transversal retrospectivo. A amostra foi constituída por 57 prontuários de pacientes transplantados. Para a obtenção dos dados, elaborou-se um instrumento contendo variáveis relativas à identificação do paciente, tempo de permanência do cateter, motivo de retirada e micro-organismo isolado. RESULTADOS: Dentre os motivos de retirada do cateter, destacou-se como o mais frequente a infecção (49 por cento). O Stenotrophomonas maltophilia (25 por cento) foi o micro-organismo identificado com maior frequência. CONCLUSÕES: Diante da elevada incidência de complicações infecciosas que levam à retirada do cateter de Hickman, faz-se necessária uma padronização de cuidados relacionados a esse cateter, tanto para a equipe de saúde como ao paciente e seu cuidador.

OBJECTIVE: To identify rationale for removal of the first Hickman catheter implanted in patients undergoing allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, the micro-organisms involved in the occurrence of infection, and the length of time the catheter was in situ. METHODS: A cross sectional, retrospective study was conducted. The sample consisted of 57 transplant recipients. To conduct chart review, an instrument was developed containing variables related to patient identification, time of catheter use, reason for withdrawal, and isolated micro-organisms. RESULTS: Among the reasons for catheter removal, frequent infection (49 percent) was the most common; the Stenotrophomonas maltophilia microorganism (25 percent) was the most frequently isolated. CONCLUSIONS: Due to the high incidence of infectious complications leading to Hickman catheter removal, it is essential to standardize catheter care for the health care team, patients and their caregivers.

OBJETIVO: Identificar los motivos del retiro del primer catéter de Hickman implantado en pacientes sometidos al transplante de células-tronco hematopoéticas alogénico, los microorganismos involucrados en la ocurrencia de infección y el tiempo de permanencia del catéter in situ. MÉTODOS: Estudio transversal retrospectivo. La muestra estuvo constituída por 57 historias clínicas de pacientes transplantados. Para la obtención de los datos, se elaboró un instrumento conteniendo variables relativas a la identificación del paciente, tiempo de permanencia del catéter, motivo del retiro y microorganismo aislado. RESULTADOS: Entre los motivos del retiro del catéter, se destacó como el más frecuente la infección (49 por ciento). El Stenotrophomonas maltophilia (25 por ciento) fue el microorganismo identificado con mayor frecuencia. CONCLUSIONES: Frente a la elevada incidencia de complicaciones infecciosas que llevan al retiro del catéter de Hickman, se hace necesaria una patronización de cuidados relacionados a ese catéter, tanto para el equipo de salud como para el paciente y su cuidador.

Impact of autologous hematopoietic stem cell transplantation on the quality of life of type 1 diabetes mellitus patients / Impacto do transplante de células-tronco hematopoéticas sobre a qualidade de vida de pacientes com diabetes mellitus tipo 1

The present study aimed at assessing the health-related quality of life (HRQoL) of patients with type 1 diabetes mellitus (DM1) submitted to autologous hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). This study is part of a pioneering research protocol which tests the applicability of autologous hematopoietic stem cell transplantation as a new therapeutic approach to DM1. The study was conducted on 14 patients admitted to the ward of the Bone Marrow Transplantation Unit of a university hospital during the period from October 2006 to December 2007. The patients were evaluated at admission and on the occasion of the ambulatory return visit 100 days after transplantation. They answered the SF-36 quality of life questionnaire and the data were analyzed according to literature recommendations. The results showed that 100 days after transplantation the value of the patients' quality of life was higher compared to the pre-HSCT value, with significant differences in the Physical Domains (Role Limitations due to Physical Problems) (p = .009), Vitality (p = .02) and Mental Health (p = .04), demonstrating significant appreciation of those domains after the procedure. The results indicate an improvement in HRQoL after HSCT. The SF-36 proved to be a useful instrument for the assessment of quality of life in patients with DM1 submitted to HSCT.

Este estudo teve como objetivo avaliar a qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) de pacientes com diabetes mellitus tipo 1 (DM1) submetidos ao Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas (TCTH). O estudo é parte de um protocolo de pesquisa pioneiro no mundo, que testa a aplicabilidade do TCTH como nova abordagem terapêutica no DM1. Foram investigados 14 pacientes, que constituíram a população de pessoas internadas na enfermaria da Unidade de Transplante de Medula Óssea de um hospital universitário, no período de outubro de 2006 a dezembro de 2007. Os pacientes foram avaliados na admissão e no retorno ambulatorial 100 dias pós-transplante com o questionário de qualidade de vida SF-36. Os resultados mostraram que, 100 dias após o transplante, a qualidade de vida apresentou valores superiores ao pré-TCTH, com diferenças significantes nos Aspectos Físicos (p = 0,009), Vitalidade (p = 0,02) e Saúde Mental (p = 0,04), evidenciando significativa apreciação nesses domínios após o procedimento. Os resultados sugerem que houve melhora na QVRS pós-TCTH.

Bone Marrow Donation from the Perspective of Sibling Donors / Doação de medula óssea na perspectiva de irmãos doadores / Donación de médula ósea en la perspectiva de hermanos donadores

This study aimed to characterize the sociodemographic profile of sibling bone marrow donors and to describe how they perceive the donation. This was a descriptive, exploratory and longitudinal study. Participants were 20 related bone marrow donors, between 18 and 42 years of age (mean=30.5 years, sd=7.47). Interviews were held before and immediately after the donation. Sociodemographic data were subject to descriptive statistical analysis and qualitative data to categorical content analysis. In the interviews held before the donation, stressor events were the sibling’s disease and treatment and the responsibility of being the donors. During the interviews after the donation, the following were mentioned: anxiety on the day before and on the day of the donation, pain the following day, and acknowledgement of the health team’s support as a facilitator of the donation process. In view of the findings, it is important for the team to outline intervention strategies to meet to the donors’ specific needs.

Este estudo objetivou caracterizar o perfil sociodemográfico e descrever a percepção de irmãos doadores de medula óssea acerca da doação. Trata-se de estudo descritivo, exploratório e com recorte longitudinal. Participaram 20 doadores relacionados de medula óssea, com idade entre 18 e 42 anos (média=30,5 anos, dp=7,47). Foram utilizadas entrevistas, aplicadas antes e imediatamente após a doação. Foi realizada análise estatística descritiva dos dados sociodemográficos e análise de conteúdo categorial dos dados qualitativos. Nas entrevistas anteriores à doação, apareceram como eventos estressores o adoecimento e o tratamento do irmão e a responsabilidade de serem os doadores. No período posterior à doação, foi relatada ansiedade na véspera e no dia da doação, dor no dia seguinte, e o reconhecimento do apoio da equipe como elemento facilitador do processo de doação. Frente aos achados é interessante que a equipe possa traçar estratégias de intervenção que permitam atender as necessidades específicas dos doadores.

Este estudio objetivó caracterizar el perfil socio demográfico y describir la percepción, de hermanos donadores de médula ósea, acerca de la donación. Se trata de estudio descriptivo, exploratorio y con recorte longitudinal. Participaron 20 donadores-relacionados de médula ósea, con edades entre 18 y 42 años (promedio=30,5 años, de=7,47). Fueron utilizadas entrevistas, aplicadas antes e inmediatamente después de la donación. Fue realizado un análisis estadístico descriptivo de los datos socio demográficos y análisis de contenido categorial de los datos cualitativos. En las entrevistas antes de la donación aparecieron como eventos causantes de estrés: el enfermarse, el tratamiento del hermano y la responsabilidad de ser los donadores. En el período posterior a la donación fue relatada ansiedad (en la víspera y en el día de la donación), dolor en el día siguiente, y reconocimiento del apoyo del equipo como elemento facilitador del proceso de donación. Frente a lo encontrado, se recomienda que el equipo planifique estrategias de intervención que permitan atender las necesidades específicas de los donadores.

Possible mechanisms of retinal function recovery with the use of cell therapy with bone marrow-derived stem cells / Possíveis mecanismos de recuperação da função da retina com uso de terapia celular com células tronco derivadas da medula óssea

Bone marrow has been proposed as a potential source of stem cells for regenerative medicine. In the eye, degeneration of neural cells in the retina is a hallmark of such widespread ocular diseases as age-related macular degeneration (AMD) and retinitis pigmentosa. Bone marrow is an ideal tissue for studying stem cells mainly because of its accessibility. Furthermore, there are a number of well-defined mouse models and cell surface markers that allow effective study of hematopoiesis in healthy and injured mice. Because of these characteristics and the experience of bone marrow transplantation in the treatment of hematological disease such as leukemia, bone marrow-derived stem cells have also become a major tool in regenerative medicine. Those cells may be able to restore the retina function through different mechanisms: A) cellular differentiation, B) paracrine effect, and C) retinal pigment epithelium repair. In this review, we described these possible mechanisms of recovery of retinal function with the use of cell therapy with bone marrow-derived stem cells.

As células tronco derivadas da medula óssea têm sido propostas como uma fonte em potencial de células para medicina regenerativa. No olho, a degeneração de células neurais da retina são a marca de doenças difusas, como a degeneração macular relacionada com a idade (DMRI) e a retinose pigmentar. A medula óssea é um tecido ideal para estudar as células tronco por causa da sua acessibilidade. Devido a estas características e a experiência do transplante de medula óssea no tratamento de doenças hematológicas, como as leucemias, as célulastronco derivadas da medula óssea têm se tornado a maior ferramenta na medicina regenerativa. Essas células podem ser capazes de restaurar a função da retina através dos seguintes mecanismos: A) diferenciação celular; B) efeito parácrino; C) reparo do epitélio pigmentado da retina. Nesta revisão nós descrevemos os possíveis mecanismos de recuperação da função da retina com uso de terapia celular com células tronco derivadas da medula óssea.

Impact of autologous hematopoetic stem cell transplantation on the quality of life of patients with multiple sclerosis / Impacto do transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas na qualidade de vida de pacientes com esclerose múltipla

OBJECTIVE: To evaluate the impact of autologous hematopoetic stem cell transplantation (autoHSCT) in the health related quality of life (HRQL) in patients with multiple sclerosis. METHOD: The sample consisted of 34 patients, over 18 years old, treated at a University Hospital in the state of São Paulo, Brazil. For data collection MOS SF-36 and EDSS scales were applied at three time points: admission of the patient, hospital discharge and 1 year posttransplantation. RESULTS: 27 patients (79 percent) showed stabilization or neurological improvement 1 year posttransplantation. At this time point, there was statistically significant improvement in all domains of the HRQoL. When EDSS scores were correlated with the domains of the MOS SF-36 scale, statistically significant correlations were found with physical functioning at the three time points analysed. CONCLUSION: In spite of the high risk of complications of the procedure, the HSCT had positive impact in the health related quality of life.

OBJETIVO: Avaliar o impacto do transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH) na qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) de pacientes com esclerose múltipla (EM). MÉTODO: A amostra foi composta por 34 sujeitos, maiores de 18 anos, atendidos em um hospital-escola do interior do Estado de São Paulo, Brasil. Para coleta de dados foram aplicados os instrumentos MOS SF-36 e EDSS. RESULTADOS: 27 (79 por cento) sujeitos apresentaram estabilização ou melhora neurológica um ano após o TCTH. Decorrido um ano do procedimento, houve melhora estatisticamente significativa em todos os domínios da QVRS. Ao relacionar os escores da EDSS com os domínios do MOS SF-36, foram encontradas diferenças estatisticamente significantes na Funcionalidade nos três momentos do TCTH. CONCLUSÃO: Apesar do elevado risco de complicações, pode-se afirmar que o TCTH repercutiu positivamente na apreciação que o paciente faz de sua QVRS.

Consenso brasileiro em transplante de células-tronco hematopoéticas: comitê de hemoglobinopatias / Brazilian consensus meeting on stem cell transplantation: hemoglobinopathies comittee

Os distúrbios hereditários das hemoglobinas são as doenças genéticas mais frequentes do homem e mais difundidas no mundo, abrangendo sobretudo continentes como África, Américas, Europa e extensas regiões da Ásia. Estima-se que haja 270 milhões de portadores de hemoglobinopatias no mundo, dos quais 80 milhões são portadores de talassemia. Aproximadamente 60 mil crianças nascem anualmente no mundo com talassemia e 250 mil com anemia falciforme, dando uma frequência de 2,4 crianças afetadas para cada 1.000 nascimentos. No Brasil, a doença falciforme é a doença hereditária monogênica mais comum, estimando-se que haja entre 20 a 30 mil pacientes portadores desta doença. O transplante de células-tronco hematopoéticas alogênico (TCTH alo) é atualmente a única modalidade terapêutica capaz de curar pacientes com hemoglobinopatias. Neste artigo discutiremos os dados disponíveis na literatura e sugerimos os critérios para a indicação do TCTH nas hemoglobinopatias.

Hemoglobinopathies are the most prevalent genetic diseases in man. Most cases are described in Europe, Africa and in the Americas. About 270 million hemoglobinopathy carriers are alive today with 80 million being carriers of thalassemia. We estimate that, throughout the world, about 60,000 children are born annually with thalassemia and 250,000 with sickle cell disease with an estimated frequency of 2.4 children in every 1000 births. Sickle cell disease is the most common monogenic hereditary disease in Brazil with a total of from 20,000 to 30,000 patients. Allogeneic stem cell transplantation is the only curative approach. Here we describe published data and propose criteria to indicate stem cell transplantation in thalassemia and sickle cell disease patients.

Consenso brasileiro para transplante de células-tronco hematopoéticas para tratamento de doenças autoimunes / Brazilian consensus on hematopoietic stem cell transplantation for autoimmune diseases

Neste trabalho, foram revisadas a literatura internacional e a experiência nacional com transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH) para doenças autoimunes. A evidência acumulada indica que o TCTH autólogo pode beneficiar pacientes com esclerose múltipla em fase inflamatória, refratária aos tratamentos medicamentosos disponíveis, e pacientes com esclerose sistêmica cutânea difusa de caráter progressivo, com ou sem comprometimento sistêmico. Esse tratamento deveria ser disponibilizado na rede pública de saúde, numa fase inicial, em centros de referência com experiência em TCTH e no manejo clínico de doenças autoimunes sistêmicas graves.

In this paper, international literature and national experience on hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) for autoimmune diseases were reviewed. Cumulative evidence indicates that autologous HSCT may benefit patients with inflammatory multiple esclerosis, refractory to available drug therapy, and progressive forms of diffuse cutaneous systemic sclerosis with or without systemic involvement. Initially, this treatment should be available in reference centers of the public health system, with experience in performing HSCT and in treating severe systemic autoimmune diseases.

Impacto da DECH crônica na qualidade de vida pós-TCTH alogênico / Impact of chronic GVHD on quality of life after allogeneic HSCT

O objetivo deste trabalho foi identificar possíveis relações entre o acometimento pela doença do enxerto contra o hospedeiro (DECH) crônica, qualidade de vida e ajustamento psicossocial em pacientes submetidos ao transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH). Foi realizado estudo transversal correlacional, com amostra composta por 62 pacientes na fase pós-TCTH. Para a coleta de dados foram utilizados os seguintes instrumentos: Questionário de Recuperação Pós-TCTH, SF-36, FACT-BMT, HAD e ISSL. Os instrumentos padronizados foram aplicados individualmente e seus resultados cotados segundo as recomendações preconizadas pela literatura para cada técnica, à exceção do Questionário de Recuperação Pós-TCTH, cuja aplicação foi gravada e seu conteúdo transcrito de modo literal e na íntegra; posteriormente, as respostas foram submetidas à análise de conteúdo temático. Os resultados obtidos nos demais instrumentos foram analisados estatisticamente para aferir as associações existentes entre as variáveis e seus respectivos graus de significância estatística. A variável DECH crônica é preditiva de pior qualidade de vida e maior suscetibilidade à ansiedade (χ2=4,56, p=0,03), uma vez que os pacientes que cursaram com DECH crônica apresentaram índices inferiores, na maioria dos domínios, de qualidade de vida. O achado de depreciação da qualidade de vida pós-TCTH é um indicador a ser levado em consideração pela equipe de saúde, pois cada vez mais o TCTH tem se firmado como importante opção terapêutica para diversas enfermidades graves.

The aim of this work was to identify possible relationships between chronic Graft versus host disease (GVHD), quality of life and psychosocial adjustment in patients submitted to hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). A cross-sectional correlation study was performed of a sample of 62 patients submitted to HSCT. To collect data we used the following instruments: Questionnaire for post-HSCT data, SF-36, FACT-BMT, HAD and LSSI. The standardized instruments were applied individually and the results listed according to the recommendations made in the literature for each technique, with the exception of the Post-HSCT questionnaire; this was recorded and later the contents accurately transcribed in full and the replies were submitted to thematic content analysis. The results obtained in other instruments were statistically analyzed to assess associations between variables and their respective degrees of statistical significance. The variable GVHD is predictive of a poorer quality of life and greater susceptibility to anxiety (χ2 = 4.56; p = 0.03) as patients suffering from GVHD had lower rates in most domains of the quality of life. This finding of a drop in the quality of life after HSCT is an indicator that should be taken into account by the healthcare team, as HSCT is becoming more and more important as a therapeutic option for many serious disease.

Relação entre renda, trabalho e qualidade de vida de pacientes submetidos ao transplante de medula óssea / Relationship between income, work and quality of life of patients submitted to bone marrow transplantation

Embora a literatura aponte a necessidade de avaliação das condições de trabalho, suporte social e familiar dos pacientes submetidos ao transplante de medula óssea (TMO), são poucas as pesquisas nacionais acerca da influência do perfil socioeconômico sobre a qualidade de vida do paciente transplantado. Resultados de estudos internacionais não são conclusivos quanto à associação entre estas variáveis e a readaptação pós-TMO. O objetivo do presente estudo foi identificar possíveis relações entre renda, trabalho e qualidade de vida em pacientes submetidos ao TMO. A amostra foi composta por 62 pacientes adultos, com 4,3 anos de transplante em média. Para a coleta de dados foram utilizados: Instrumental de Avaliação Socioeconômica, Entrevista de Recuperação Pós-TMO, SF-36 e FACT-BMT. Os resultados mostraram que 43,5 por cento dos pacientes tinham renda familiar de até dois salários mínimos. A situação de afastamento do trabalho foi encontrada em 46,7 por cento dos pacientes. A variável renda foi significativamente associada com qualidade de vida, sentimento de competência pessoal e ajustamento psicológico do paciente.

Although the literature points towards the need to assess the work conditions and the social and familiar support of patients submitted to BMT, few Brazilian data are available about the influence of the socio-economic profile on the quality of life. Results of international studies about the association between these variables and post-BMT re-adaptation are inconclusive. This study aims to identify possible relationships between income, work and quality of life in patients submitted to BMT. The study sample consisted of 62 adult patients, with an average adaptation period of 4.3 years after transplant. To collect data, we used: the Socio-economic Assessment Instrument, Post-TMO Recovery Interview, SF-36 and FACT-BMT. Results showed that 43.5 percent of the patients had a family income of up to two minimum wages and 46.7 percent of the patients were absent from work at some time during the follow-up. A significant relationship was observed between income, patient's quality of life, feeling of personal competence and psychological adjustment.

Perspectivas da terapia com células-tronco para o diabetes mellitus tipo 2 / Perspectives of stem cell therapy in type 2 diabetes mellitus

A patogênese do diabetes mellitus tipo 2 (DM2) está associada, basicamente, a dois mecanismos, resistência à ação da insulina e disfunção secretória das células pancreáticas. Atualmente, há evidências experimentais, clínicas e epidemiológicas, da participação do sistema imune e de mediadores inflamatórios nesses mecanismos patogênicos. O interesse pelo tratamento regenerativo e pela utilização da terapia celular para o tratamento do DM2 deriva da importância da preservação da integridade funcional e quantitativa das células β pancreáticas. A utilização de células-tronco para obtenção de controle glicêmico em modelos experimentais de DM2 tem sido descrita já há alguns anos. Entretanto, em humanos, há poucos estudos publicados nesse sentido. Embora haja várias dificuldades a serem transpostas até que a terapia regenerativa do pâncreas para tratamento do DM2 seja uma opção viável, ela poderá vir a ser, no futuro, uma ferramenta importante para o controle metabólico da doença e redução de suas complicações crônicas.

Type 2 diabetes mellitus (DM2) is associated with insulin resistance and secretory dysfunction of the -cells. There is now experimental, epidemiological and clinical evidence suggesting that the immune system and inflammatory mediators are involved in the pathogenesis of DM2. The interest in regenerative therapeutics and cellular therapy for DM2 is motivated by the importance of preserving -cell mass and function. Cellular therapy with stem cells for glycemic control has been tested in experimental models for some years however, there are only a few published studies using this approach in humans. Although there are many obstacles to overcome before regenerative therapy becomes a real option to treat DM2, it may be an important strategy to attain metabolic control and prevent chronic complications in the future.

Qualidade de vida de sobreviventes do transplante de medula óssea (TMO): um estudo prospectivo / Quality of life in bone marrow transplantation (BMT) survivors: a prospective study

Este estudo teve por objetivo analisar a qualidade de vida de pacientes que sobreviveram ao transplante de medula óssea (TMO). Realizou-se uma avaliação longitudinal que contemplou três períodos: Pré-TMO, pós-TMO imediato e pós-TMO tardio. A amostra inicial foi composta por 17 pacientes, 10 avaliados nos três momentos. Os instrumentos aplicados foram: Questionário MOS SF-36 e FACT-BMT. Os resultados evidenciaram que, no momento da saída da enfermaria, houve uma depreciação significativa da qualidade de vida dos pacientes, em especial em seus aspectos sociais e físicos. No entanto, constatou-se uma recuperação desses aspectos e melhora de outros, como capacidade funcional, no pós-TMO tardio. Não foram observadas diferenças significativas entre os valores obtidos na fase anterior ao transplante e um ano após o mesmo.

This research aimed to analyze the quality of life of bone marrow transplantation (BMT) survivors. A longitudinal evaluation was carried out pre-BMT, immediately after BMT and post-BMT. The initial sample included 17 patients, 10 of who were evaluated in the three periods. The data collection instruments were: MOS SF-36 and FACT-BMT. The results revealed a significant decrease in quality of life when the patient left the nursing ward, especially in social and physical features. However, recovery in these aspects and improvement of others were observed, such as functional capacity post-BMT. No significant differences were observed between scores in the pre-BMT period and one year after the transplantation.

Terapia celular no diabetes mellitus: [revisão] / Cell therapy in diabetes mellitus: [review]

Nesta revisão são discutidas várias alternativas de regeneração do conjunto de células produtoras de insulina do pâncreas, usando células-tronco embrionárias do cordão umbilical e adultas, e o trabalho que está sendo realizado em nosso grupo de pesquisas utilizando imunossupressão em altas doses combinada com a infusão de células-tronco hematopoéticas autólogas em diabete do tipo 1 recém-diagnosticado.

In this review, we discuss several alternatives for the regeneration of the pool of insulin-producing cells by the pancreas using embryonic, cord blood or adult stem cells and the work being carried out by our research group using high dose immunosuppression with autologous hematopoietic stem cells in newly diagnosed type 1 diabetes mellitus.

Relationship between periodontitis and rheumatoid arthritis and the effect of non-surgical periodontal treatment

This study analyzed the association of periodontal disease (PD) and rheumatoid arthritis (RA). Seventy-five 35-60-year-old patients were assigned to 5 groups according to the presence (+) or not (-) of PD and RA and the treatment received (TR+) or not (TR-) for PD. Group 3 uses total prosthesis (TP). Clinical and laboratory evaluations were performed at baseline, 3 and 6 months of follow-up by probing pocket depth, bleeding on probing and plaque index for PD, HAQ, DAS28, SF-36 and laboratory: AAG, ESR, CRP for RA. Statistically significant differences for PD after 3 (p=0.0055) and after 6 months (p=0.0066) were obtained in Group 1 (RA+PD+TR+) and 2(RA+PD+TR-); significant reduction in the percent of BOP after 6 months (p=0.0128) and significant reduction in the percent of Pl after 3 (p=0.0128) and 6 months (p=0.0002) in Group 1. Statistically significant differences between Groups 1 and 3 (RA+TP) for DAS28 at baseline and after 3 months were observed, but not after 6 months. No other parameters for RA were significantly affected. The relationship between RA and PD disease activities is not clear, but the importance of periodontal treatment in the control of inflammation to avoid tooth extraction is evident.

Este estudo avaliou a influência da doença periodontal (DP) na artrite reumatóide (AR). 75 pacientes, 35-60 anos, divididos em 5 Grupos, considerando a situação sistêmica e periodontal foram analisados. Um Grupo usava prótese total (PT). Os parâmetros clínicos e laboratoriais analisados: inicial, 3 e 6 meses receberam tratamento estatístico. As correlações entre as reduções da profundidade de sondagem, placa microbiana e sangramento à sondagem com as de Alfa 1, PCR, VHS e exames de qualidade de vida (HAQ, DAS28, SF36) foram também analisadas. Comparando o Grupo 1 (AR+DP+TR+) e Grupo 2 (AR+DP+TR-), aqueles que receberam tratamento periodontal não-cirúrgico (TPNC) tiveram reduções estatisticamente significativas em relação a PS aos 3 meses (p=0,0055) e 6 meses (p=0,0066); as reduções da por cento SS foram estatisticamente significantes aos 6 meses (p=0,0128) e da por cento PM aos 3 (p=0,0128) e 6 meses (p=0,0002). O TPNC não apresentou correlação com a melhora dos exames laboratoriais, nem com os exames de qualidade de vida. Comparando o Grupo 1 com o Grupo 3 (AR+PT) houve diferença estatisticamente significante no DAS28 inicial e 3 meses. Não foi possível verificar uma correlação direta do TPNC na atividade da doença sistêmica, mas pode-se constatar a sua importância, evitando a extração múltipla dos dentes.

Use of therapeutic laser for prevention and treatment of oral mucositis

Oral mucositis (OM) affects patients who are submitted to hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) due to high doses of chemotherapy and/or radiotherapy. The purpose of this investigation was to perform a comparative study of the frequency and evolution of OM among patients subjected to therapeutic laser and to the conventional therapy (use of mouthwash called "Mucositis Formula"). The patients were subjected to a myeloablative conditioning regimen before the allogeneic HSCT. Twenty-two patients were selected and divided into 2 groups: group I was irradiated with InGaAlP laser (660 nm) and GaAlAs laser (780 nm), 25 mW potency, 6.3J/cm² dose, in 10-s irradiation time, followed to conventional treatment; group II was subjected only to the conventional treatment. Both World Health Organization (WHO) scale and the Oral Mucositis Assessment Scale (OMAS) were used to evaluate the results. Data were analyzed by the non-parametric Wilcoxon test, with p<0.05 considered as statistically significant. Group I presented a lower frequency of OM (p=0.02) and lower mean scores, according to WHO and OMAS scales (p<0.01 and p=0.01, respectively). In conclusion, laser reduced the frequency and severity of OM, suggesting that therapeutic laser can be used both as a new form of prevention and treatment of OM.

A mucosite oral (MO) afeta pacientes que são submetidos ao transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH) devido as altas doses de quimioterapia e/ou radioterapia. A proposta desta investigação foi realizar um estudo comparativo da freqüência e a evolução da MO entre os pacientes submetidos ao laser terapêutico e da terapia convencional (uso de solução de bochecho chamada "Fórmula para Mucosite").Os pacientes foram submetidos ao regime de condicionamento mieloablativo antes da realização do TCTH alogênico.Vinte e dois pacientes foram selecionados e divididos em 2 grupos: grupo I foi irradiado com laser AlGaInP (660 nm) e laser GaAlAs (780 nm), potência de 25 mW, dose de 6,3J/cm², tempo 10 s, seguido do tratamento convencional; grupo II submetido apenas ao tratamento convencional. Ambas as escalas da World Health Organization (WHO) e Oral Mucositis Assessment Scales (OMAS) foram utilizadas para avaliar os resultados. Os dados foram analizados pelo teste não-paramétrico de Wilcoxon, com p<0,05 considerado estatisticamente significante. O grupo I apresentou menor frequência de MO (p=0,02) e menor média de acordo com as escalas WHO e OMAS (p<0,01 e p=0,01, respectivamente). Em conclusão, o laser reduziu a frequência e gravidade da MO, sugerindo que o laser terapêutico pode ser usado para ambos como uma nova forma de prevenção e tratamento da MO.

The role of hematopoietic stem cell transplantation for type 1 diabetes mellitus / O papel do transplante de célula-tronco hematopoética no diabetes mellitus tipo1

In this review, we present 1) scientific basis for the use of high dose immunosuppression followed by autologous peripheral blood hematopoietic stem cell transplantation for newly diagnosed type 1 diabetes mellitus, 2) an update of clinical and laboratory outcomes in 21 patients transplanted at the University Hospital of the Ribeirão Preto Medical School, University of São Paulo, Brazil, including 6 relapses in patients without previous ketoacidosis and 3) a discussion of future prospectives of cellular therapy for type 1 diabetes mellitus.

Nesta revisão, são apresentadas: 1) as bases científicas para o uso de imunossupressão em alta dose seguida de transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas do sangue periférico no diabete melito do tipo 1 recém-diagnosticado; 2) uma atualização da evolução clínica e laboratorial de 21 pacientes transplantados no Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto, da Universidade de São Paulo, Brasil, incluindo recaídas em seis pacientes transplantados sem cetoacidose prévia; e 3) uma discussão das perspectivas futuras de terapia celular no diabete melito do tipo 1.

Potencial role of stem cell therapy in type 1 diabetes mellitus: [review]

Type 1 diabetes mellitus is the result of the autoimmune response against pancreatic beta-cell(s). At the time of clinical diagnosis near 70 percent of beta-cell mass is been destroyed as a consequence of the auto-destruction that begins months or even years before the clinical diagnosis. Although marked reduction of chronic complications was seen after development and progression of insulin therapy over the years for type 1 diabetic population, associated risks of chronic end-organ damage and hypoglycemia still remain. Besides tight glucose control, beta-cell mass preservation and/or increase are known to be other important targets in management of type 1 diabetes as long as it reduces chronic microvascular complications in the eyes, kidneys and nerves. Moreover, the larger the beta-cell mass, the lower the incidence of hypoglycemic events. In this article, we discuss some insights about beta-cell regeneration, the importance of regulation of the autoimmune process and what is being employed in human type 1 diabetes in regard to stem cell repertoire to promote regeneration and/or preservation of beta-cell mass.

O diabetes melito tipo 1 (DM1) é o resultado de uma resposta auto-imune contra as células-beta pancreáticas. Por ocasião do diagnóstico clínico do DM1, aproximadamente 70 por cento da massa de células-beta foram destruídas como conseqüência de uma autodestruição que se iniciou há anos ou meses antes dos primeiros sinais da doença. Embora a redução acentuada das complicações crônicas na população com DM1 foi observada após o desenvolvimento e evolução da insulinoterapia, os riscos associados às lesões dos órgãos-alvo e hipoglicemia persistem. Além do controle intensivo da glicemia, a preservação e/ou o aumento da massa de células-beta são reconhecidos como alvos importantes no tratamento do DM1. Isto vem associado à redução das complicações crônicas microvasculares na retina, rins e nervos e a menor incidência de eventos hipoglicêmicos. Neste artigo, discutimos alguns aspectos da regeneração das células-beta pancreáticas, a importância da regulação do processo auto-imune e o que está sendo empregado no DM1 humano com relação ao repertório das células-tronco nesse sentido.

Transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH) em doenças falciformes / Hematopoietic stem cell transplantation in sickle cell anemia

O único tratamento curativo para pacientes com doença falciforme é o transplante de células tronco hematopoéticas (TCTH). Neste artigo sumarizamos os resultados do TCTH em pacientes falciformes publicados na literatura e a experiência brasileira. As indicações atuais para o TCTH nestes pacientes serão discutidas.

The only curative treatment approach for patients with sickle cell anemia is allogeneic stem cell transplantation. In this article we will review the published data about stem cell transplantation in patients with sickle cell disease and the small Brazilian experience in this field. The possible indications for stem cell patients will be discussed.