RESUMEN
In vitro modeling of neurodegenerative diseases is now possible by using patient-derived induced pluripotent stem cells (iPS). Through them, it is nowadays conceivable to obtain human neurons and glia, and study diseases cellular and molecular mechanisms, an attribute that was previously unavailable to any human condition. Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is one of the diseases that has gained a rapid advance with iPS technology. By differentiating motor neurons from iPS cells of ALS- patients, we are studying the mechanisms underlying ALS- disease onset and progression. Here, we introduce a cellular platform to help maintain longevity of ALS iPS-motor neurons, a cellular feature relevant for most late-onset human diseases. Long term cultures of patient-derived iPS cells might prove to be critical for the development of personalized-drugs.
Actualmente es posible modelar in vitro enfermedades neurodegenerativas humanas mediante el uso de células madre pluripotentes inducidas (iPS) derivadas del paciente. A través de ellas, es hoy concebible obtener neuronas y glía humanas, y estudiar mecanismos celulares y moleculares de enfermedades, un atributo que anteriormente no era posible para ninguna condición humana. La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una de las enfermedades que se ha beneficiado con la tecnología de iPS. Al diferenciar neuronas motoras de células iPS obtenidas de pacientes con ELA, hemos iniciado estudios sobre los mecanismos que subyacen a la aparición y progresión de la enfermedad. Aquí, presentamos el desarrollo de una plataforma celular que permite extender la longevidad de las neuronas motoras derivadas de iPS, una característica relevante para la mayoría de las enfermedades humanas de inicio tardío. Los cultivos a largo plazo de células iPS provenientes de pacientes pueden ser determinantes en el desarrollo de terapias asociadas a la medicina de precisión.
Asunto(s)
Humanos , Animales , Ratones , Células Madre Pluripotentes Inducidas/citología , Esclerosis Amiotrófica Lateral/metabolismo , Inmunohistoquímica , Línea Celular , Técnicas de Cocultivo , Esclerosis Amiotrófica Lateral/patología , Esclerosis Amiotrófica Lateral/terapiaRESUMEN
La reprogramación de células somáticas para generar células madre pluripotentes inducidas (iPS), ha sido uno de los avances más importantes de la biología en los últimos años. La identificación de un grupo de factores de transcripción y más recientemente de algunos compuestos químicos que pueden inducir la pluripotencia en células somáticas, brinda una oportunidad única para el estudio de los mecanismos celulares y moleculares de la diferenciación celular y promete la posibilidad de generar células pluripotentes paciente-específicas para el tratamiento de múltiples enfermedades en protocolos terapia celular y medicina regenerativa...
Reprogramming of somatic cells to generate induced pluripotent stem cells (iPS), has been one of the most important advances in biology in recent years. The identification of a group of transcription factors and more recently of some chemical compounds that can induce pluripotency in somatic cells provides a unique opportunity to study cellular and molecular mechanisms of cell differentiation and promises the possibility of generating patient-specific pluripotent stem cells for the treatment of multiple diseases in protocols of cell therapy and regenerative medicine...
A reprogramação de células somáticas para gerar células-tronco pluripotentes induzidas (iPS), tem sido um dos mais importantes avanços na biologia nos últimos anos. A identificação de um conjunto de fatores de transcrição e, mais recentemente, de alguns compostos químicos que podem induzir pluripotência em células somáticas produzem uma oportunidade única para estudar os mecanismos celulares e moleculares da diferenciação celular e promete a capacidade de gerar células pluripotentes doente-específicas para o tratamento de doenças múltiplas nos protocolos de terapía celular e medicina regenerativa...