Transición a la medicina del adulto en sobrevivientes de un trasplante alogénico de células progenitoras hematopoyéticas / Transition to adult medicine in survivors of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation

Los sobrevivientes de un trasplante alogénico de células progenitoras hematopoyéticas (TACPH) pediátrico presentan alto riesgo de padecer problemas de salud. Debido a esta vulnerabilidad, la continuidad del cuidado impacta en su pronóstico y la transición a la medicina del adulto (TMA) es un proceso clave. Objetivo: Evaluar el proceso actual de TMA de los receptores de TACPH en nuestro hospital. Métodos: Diseño: observacional retrospectivo y prospectivo. Población: todos los pacientes (p) que realizaron su TMA desde enero/2022 a marzo/2023. Instrumentos: entrevista personal; material escrito; resumen de historia clínica; escalas TRAQ 5.0 (transición), PedsQL 4.0 (CVRS) y Lansky (funcionalidad); elección de estrategias de seguimiento según complejidad y requerimientos; contacto con profesionales de adultos; entrevista telefónica luego de 6 meses posTMA; red conformada. Resultados: 36p completaron la TAM (33 presencial, 3 virtual). Edad m19 años (m6 años de seguimiento), 70% del interior del país, 58% TACPH por enfermedad maligna, 64% TACPH familiar. A la TMA: antecedente EICHc 50%, segunda enfermedad maligna 2%, compromiso órganos 75% (m2/p, r0-8, mayormente endocrinológicas, oculares y neurológicas), 94% Lansky ≥80 (r50-100), PedsQL m82 (27% ≤75), TRAQ m3.4 (r1.7- 4.8). Derivación: todos los p cubrían sus necesidades (30% en centros de alta complejidad o expertos en THA) pero 3p debieron readecuar las estrategias, 5p presentaban complicaciones en actividad o necesidad de pronta resolución. Contacto posterior: 30/33p continuaban seguimiento, 3p pudieron retomarlo, 9p nuevas complicaciones/tratamientos. Red: 20 profesionales/instituciones. Conclusiones: Se refuerza la necesidad y utilidad de un proceso de TMA tanto formal como personalizado según necesidades individuales de los pacientes con TACPH (AU)

Pediatric allogeneic hematopoietic stem cell transplant (HSCT) survivors are at high risk for health problems. Because of this vulnerability, continuity of care impacts their prognosis and transition to adult medicine (TAM) is a key process. Objective: To evaluate the current process of TAM of HSCT recipients in our hospital. Methods: A retrospective and prospective observational study was conducted. The population included all patients (p) who underwent TAM from January 2022 to March 2023. Instruments used included personal interviews, written materials, medical history summaries, the TRAQ 5.0 (transition), PedsQL 4.0 (HRQoL), and Lansky (functionality) scales. Follow-up strategies were chosen according to complexity and requirements, with contact established with adult professionals and a telephone interview conducted six months post-TAM in an established network network. Results: 36p completed TAM (33 face-to-face, 3 online). Mean age was 19 years (with a mean of 6 years of follow-up); 70% were from the provinces of the country, 58% underwent HSCT due to malignant disease, 64% had familial HSCT. At TAM: 50% had a history of GVHD, 2% had a second malignant disease, and 75% had organ involvement (mean of 2 per patient, ranging from 0 to 8, mostly endocrinological, ocular, and neurological), 94% had Lansky ≥80 (range, 50-100), mean PedsQL was 82 (27% ≤75), mean TRAQ was 3.4 (range, 1.7-4.8). Referral needs were met for all patients (30% in tertiary-level centers or with experts in allogeneic HSCT), although 3 patients had to readjust strategies, and 5 had complications requiring prompt resolution. In subsequent contact, 30 out of 33 patients continued follow-up, 3 resumed it, and 9 experienced new complications or treatments. The network included 20 healthcare providers/institutions. Conclusions: This study reinforces the need for and usefulness of a formal and personalized TAM process according to the individual needs of patients with HSCT (AU)

Indice de comorbilidad específico para trasplante alogénico de células progenitoras hematopoyéticas: cohorte retrospectiva de niños y adolescentes con enfermedad maligna / Specific comorbidity index for allogeneic hematopoietic stem cell transplantation: a retrospective cohort of children and adolescents with malignancies

Introducción: Entre las variables que afectan el riesgo de mortalidad relacionada (MRT) al trasplante alogénico de células progenitoras hematopoyéticas (TACPH) se incluyen las comorbilidades previas. Los índices de comorbilidad (IC) buscan mejorar la predicción de eventos combinando factores de riesgo independientes. Objetivos: 1) evaluar el uso de la versión breve y adaptada para niños, adolescentes y adultos jóvenes con enfermedad maligna del índice de comorbilidad específico para trasplante alogénico de células progenitoras hematopoyéticas (smyHCT-CI ); 2) evaluar el uso de los biomarcadores ferritina y albúmina en un índice de comorbilidad ampliado (smyHCT-CIa). Población y métodos: Diseño: cohorte retrospectiva. Periodo 2017- 2022. A cada p se le asignó nuevos puntajes utilizando el smyHCT-CI y el smyHCT-CIa. Los p se clasificaron en grupos de riesgo (GR) bajo (puntaje 0), intermedio (1-2) y alto (>3) con cada índice. Se comparó el n° de p asignado a cada GR grupo de riesgo y la MRT en cada grupo al usar el HCT-CI, el smyHCTCI y el smyHCT-CIa. Resultados: n 75. Frecuencia de p por GR según cada indicador (IC95): HCT-CI bajo 36 (25-47), intermedio 57 (56-69), alto 7 (1-12); smyHCT-CI: bajo 48 (37-59), intermedio 33 (23-44), alto 19 (10-27); smyHCT-CIa: bajo 43 (31-54), intermedio 36 (25-47), alto 21 (12-31). MRT por GR según indicador (IC95): HCT-CI: bajo 6,8 (14-28), intermedio 20,9 (9-33), alto 17,9 (0-55); smyHCT-CIa bajo 12,5 (1-24), intermedio 18,5 (4-33), alto 31,2 (9-54). Conclusión: El smyHCT-CI permitió identificar mejor los pacientes con mayor comorbilidad y riesgo de MRT. La ferritina resultó un biomarcador útil en la estimación del riesgo de MRT (AU)

Introduction: Variables affecting allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HCT) related mortality risk (TMR) include prior comorbidities. Comorbidity indices (CI) aim to improve event prediction by combining independent risk factors. Objectives: 1) to evaluate the use of the brief and adapted version of the HCT-specific comorbidity index for children, adolescents and young adults with malignancies (ymHCT-CI); 2) to evaluate the use of the biomarkers ferritin and albumin in an expanded comorbidity index (expanded ymHCT-CI). Population and methods: Design: retrospective cohort. Period 2017- 2022. Each patient was assigned new scores using the ymHCTCI and expanded ymHCT-CI. The p were classified into low (score 0), intermediate (1-2) and high (>3) risk groups (RG) with each index. The number of patients assigned to each RG and the TMR in each group were compared using the HCTCI, the ymHCT-CI, and the expanded ymHCT-CI. Results: n 75. Frequency of patients per RG according to each indicator (95%CI): HCT-CI low 36 (25-47), intermediate 57 (56-69), high 7 (1-12); ymHCT-CI: low 48 (37-59), intermediate 33 (23-44), high 19 (10-27); expanded ymHCT-CI: low 43 (31-54), intermediate 36 (25-47), high 21 (12-31). TMR by RG according to indicator (95%CI): HCT-CI: low 6.8 (14-28), intermediate 20.9 (9-33), high 17.9 (0-55); expanded ymHCT-CI low 12.5 (1-24), intermediate 18.5 (4-33), high 31.2 (9-54). Conclusion: ymHCT-CI allowed better identification of patients with higher comorbidity and risk of TMR. Ferritin proved to be a useful biomarker to estimate TMR risk (AU)

Trasplante facial generalidades / Facial trasplant generalities

Resumen El trasplante facial es un alotrasplante compuesto vascularizado que busca la reconstrucción de defectos masivos faciales permitiendo la reinserción social del receptor, generando un impacto positivo sobre su calidad de vida. El objetivo de este artículo fue realizar una revisión de la literatura sobre generalidades del trasplante facial, enfocándose en los cuidados pre, intra y postoperatorios concernientes a la temática. La búsqueda bibliográfica se realizó desde el 13 de septiembre del 2018 hasta el 31 de marzo del 2019 utilizando los términos MESH "Face Transplant" y "Face Transplantation". Aplicando los criterios de inclusión y exclusión se obtuvieron 43 artículos sobre los cuales se desarrolló la revisión. El trasplante facial es un procedimiento nuevo en el cual hay muchas áreas por explorar, sin embargo, es una alternativa prometedora a los métodos utilizados para la reconstrucción de lesiones faciales complejas, que se optimizará a medida que se extienda su uso. MÉD.UIS.2020;33(3): 29-36

Abstract The facial transplant is a vascularized compound allogeneic transplant that seeks the reconstruction of massive facial defects allowing the social reintegration of the recipient, generating a positive impact on their quality of life. The objective of this article was to review the literature on generalities of facial transplantation, focusing on the pre, intra and postoperative care regarding the subject. The bibliographic search was performed from September 13, 2018 to March 31, 2019 using the MESH terms "Face Transplant" and "Face Transplantation". Applying the inclusion and exclusion criteria, 43 articles were obtained on which the review was developed. Facial transplantation is a new procedure in which there are many areas to explore, however, it is a promising alternative to the methods used for the reconstruction of complex facial injuries, which will be optimized as its use expands. MÉD.UIS.2020;33(3): 29-36

Comparison of matched sibling, unrelated and haploidentical donors in hematopoietic stem cell transplantation. A real world experience from the Argentine Group For Bone Marrow Transplantation And Cell Therapy (GATMO-TC) / Comparación de donantes relacionados, no relacionados y haploidénticos en trasplante de progenitores hematopoyéticos. Experiencia del Grupo Argentino de Trasplante de Médula Ósea y Terapia Celular (GATMO-TC)

Abstract We retrospectively analyzed 570 adult patients who received allogeneic stem cell transplantation for malignant diseases. The outcomes were compared according to donor type. Most of the patients (60%) were transplanted for acute leukemia. Median follow-up was 1.6 years. Haploidentical allogeneic stem cell transplantation was more frequently performed for acute myeloid leukemia and in late stages than any other donor type. Non-relapse mortality at 100 days and one year for unrelated and haploidentical donors were similar, 19%-29% vs. 17%-28%, respectively. A significant better non-relapse mortality was observed for matched sibling donors (7%-15%; p < 0.001). Relapse rate was higher in haploidentical donors compared to matched sibling and unrelated donors (three year relapse rate 46%, 39%, 28%; respectively p < 0.001). Haploidentical donors resulted in lower three year progression-free survival and worse 3 year overall survival (32%; p < 0.001 and 42%; p < 0.001) compared with other donors (44% and 55% MSD, 40% and 42% UD, respectively). The incidence of grade II-IV acute graft-versus-host disease was higher in unrelated donors (51% unrelated, 35% haploidentical, 36% matched sibling; respectively; p = 0.001), with no difference in grades III-IV (p = 0.73) or in chronic graft-versus-host disease (p = 0.2) between groups. After multivariate analysis, haploidentical and unrelated donors remained negatively associated with non-relapse mortality (HR 1.95; 95% CI 1.10-3.20 and HR 2.70; 95% CI 1.63-4.46, respectively). Haploidentical donors were associated with a higher risk of relapse and worse overall survival. This analysis shows that haploidentical donors were associated with similar non-relpase mortality and higher relapse rates than unrelated donors. Better results in non-relapse mortality were observed for matched sibling donors.

Resumen Se efectuó un análisis retrospectivo de 570 pacientes adultos que recibieron un trasplante alogénico de precursores hematopoyéticos, comparando los resultados según el tipo de donante. La mediana de seguimiento fue de 1.6 años. El 60% de la población se trasplantó por leucemias agudas. Los trasplantes haploidénticos se hicieron en su mayoría en leucemia mieloide aguda y en estadios tardíos en comparación a otros donantes. La mortalidad libre de enfermedad al día +100 y a 1 año fue similar para los donantes no emparentados y haploidénticos (19% y 29% vs. 17% y 28%, respectivamente). Se obtuvieron mejores resultados con donantes relacionados idénticos (7% y 15%; p < 0.001). La recaída fue mayor en los donantes haploidénticos (tres años 46% haploidénticos, 39% relacionados idénticos, 28% no emparentados; p < 0.003). El trasplante con donante haploidéntico presentó una menor supervivencia libre de progresión y menor supervivencia global a tres años (32%; p < 0.001 y 42%; p < 0.001). La incidencia de enfermedad injerto contra huésped aguda fue mayor en no emparentados (51%, 35% haploidénticos, 36% relacionados idénticos; p = 0.001), sin diferencias en grados III-IV (p = 0.73) o en EICH crónica (p = 0.2). Los trasplantes con donante haploidéntico y no emparentado mantuvieron su asociación negativa con mortalidad libre de enfermedad (HR 1.95; 95%IC 1.10-3.20 y HR 2.70; 95%IC 1.63-4.46), en análisis multivariado. El trasplante haploidéntico se asoció a mayor recaída y a menor supervivencia global. Esta experiencia mostró similar mortalidad libre de enfermedad entre trasplantes con donantes haploidénticos y no emparentados. Los trasplantes relacionados idénticos mostraron menores tasas de mortalidad libre de enfermedad.

Manifestaciones cutáneas de la enfermedad injerto versushuésped en una población pediátrica y de adultos jóvenes / Cutaneous manifestations of graft versus host disease in a population of pediatric and young adults patients

El trasplante de médula ósea es una terapia potencialmente curativa para múltiples enfermedades; el alogénico es el más indicado en leucemias. La enfermedad injerto versus huésped (EIVH) constituye la principal complicación del trasplante de médula ósea alogénico. Tanto en la EIVH aguda como crónica, la piel es el órgano más frecuentemente comprometido. El objetivo fue analizar las manifestaciones cutáneas de esta entidad. Trabajo retrospectivo y descriptivo, que incluyó a 59 pacientes trasplantados de edades entre 0 y 20 años. En 50 casos, se realizó trasplante de médula ósea alogénico. Veinticinco pacientes desarrollaron EIVH (17, la forma aguda, y 8, la forma crónica), y 24 tuvieron compromiso cutáneo. En concordancia con lo comunicado se encontró que las manifestaciones cutáneas fueron la manifestación clínica más común de EIVH. El hallazgo principal en EIVH aguda en nuestra serie fue el rash eritematoso maculopapular y, en EIVH crónica, las lesiones escleróticas símil morf

Bone marrow transplant is a potentially curative therapy for several diseases, and allogeneic bone marrow transplant is the most commonly indicated type for leukemias. Graft versus host disease (GVHD) is the main complication of allogeneic bone marrow transplant. In both acute and chronic GVHD, the skin is the most frequently involved organ. The objective of this study was to analyze cutaneous manifestations of this disease. Retrospective and descriptive study that included 59 transplanted patients aged 0 to 20 years. In 50 cases allogeneic bone marrow transplant was performed. Twenty-five patients developed GVHD (17 acute disease and 8 chronic disease) and 24 of them had cutaneous involvement. According to the literature, skin compromise was the commonest clinical manifestation of GVHD. Main finding in acute GVHD in our series was the erythematous maculopapular rash, while in chronic GVHD they were sclerotic lesions resembling morphe

Autosomal recessive osteopetrosis type I: description of pathogenic variant of TCIRG1 gene / Osteopetrosis infantil maligna: descripción de una nueva mutación patogénica de TCIRG1

Abstract Background: Autosomal malignant osteopetrosis is a rare condition arising from dysfunction of bone-resorbing osteoclasts, in which diagnosis requires a high suspicion index. Treatment of choice is allogeneic stem cell transplantation. Best outcomes occur if the procedure is carried out before damage to cranial nerves ensues; nonetheless, patients improve their clinical condition. Case report: An 8-month-old infant was referred for hematology consultation for cytopenias, hepatomegaly, and growth failure. Autosomal malignant osteopetrosis was diagnosed on the basis of physical findings, alteration in calcium and phosphorus metabolism, and hyperdensity of bone. DNA was obtained from the patient and parents; compound heterozygosity of the TCIRG1 gene with a previously non-described deletion (c.1809_1818del) was identified. Conclusions: A new pathogenic mutation of TCIRG1 was identified in a Mexican osteopetrotic patient. Hematopoietic stem cell transplantation was offered as the best available treatment but declined by the parents. An early recognition and wider access to this procedure should be implemented.

Resumen Introducción: La osteopetrosis infantil maligna es una condición rara cuyo origen es la deficiente reabsorción ósea por parte de los osteoclastos. Su diagnóstico requiere un alto índice de sospecha. El tratamiento de elección es el trasplante alogénico de células hematopoyéticas. Los mejores desenlaces ocurren si el procedimiento se lleva a cabo antes de que ocurra daño a los nervios craneales. Caso clínico: Paciente masculino de 8 meses de edad fue referido a la consulta de hematología por citopenias, hepatomegalia y falla para crecer. Se diagnosticó osteopetrosis infantil maligna basándose en los hallazgos de la exploración física, la alteración del metabolismo del calcio y el fósforo y la hiperdensidad del hueso. Se obtuvo ADN del paciente y ambos padres; se demostró un heterocigosidad compuesta del gen TCIRG1 con una deleción (c.1809_1818del) no descrita previamente. Conclusiones: Una nueva mutación patogénica de TCIRG1 se identificó en un paciente mexicano con osteopetrosis. Se ofreció trasplante de células progenitoras hematopoyéticas como el mejor tratamiento disponible, pero fue rechazado por los padres. Se necesita un reconocimiento temprano y la implementación del acceso generalizado a este procedimiento.

Trasplante de médula ósea alogénico en un paciente con fusariosis diseminada y leucemia mieloide aguda / Allogeneic hematopoietic cell transplantation in a patient with disseminated fusariosis and acute myeloid leukemia

La infección diseminada por Fusarium se ha convertido en un problema creciente en las personas con neoplasias hematológicas malignas, principalmente en pacientes con leucemias agudas; se describen cada vez más casos en aquellos sometidos a un trasplante de médula ósea. No existe un tratamiento óptimo establecido para la fusariosis diseminada. La mortalidad global comunicada de esta infección oscila entre el 50 y el 80%. Se presenta a continuación el caso de un paciente de sexo masculino de 29 años, con diagnóstico de leucemia mieloide aguda, que presenta como complicación una fusariosis diseminada, y logra sobrellevar un trasplante alogénico de médula ósea en el Hospital Italiano de San Justo (Argentina) de forma exitosa. (AU)

Disseminated fusariosis has become an increasing problem in people with hematopoietic neoplasms, mainly in patients affected by acute leukemias, and even more in those who undergo hematopoietic cell transplantation. There is not an optimal treatment for disseminated fusariosis. The global mortality described in the literature is between 50% and 80%. We introduce a case of a 29 year old patient with diagnosis of acute myeloid leukemia complicated with disseminated fusariosis, who copes with an allogeneic hematopoietic cell transplantation with a successful outcome in the "Hospital Italiano de San Justo" (Argentina). (AU)

Effect of amnion-wrapped allogenic nerve bridging on peripheral nerve injury / Efecto del puente alogénico de nervio envuelto en membrana amniótica sobre la lesión de nervio periférico

This work aims to investigate the effect of fetal amnion-wrapped acellular allogenic nerve transplantation on peripheral nerve injury (PNI) in dogs and to explore its advantages and feasibility in PNI repair. A total of 15 dogs were divided into three groups: the allogenic nerve transplantation (A), amnion-wrapped allogenic nerve transplantation (B), and allogenic nerve donor (C) groups. Neurite counts after myelin and H-E stainings, soleus muscle action potentials, and sciatic nerve conductive velocities were compared between the A and B groups at 16 w after operation. The B group showed better nerve regeneration than the A group at 16 w. Compared with the A group, the B group showed a better growth continuity of the transplanted nerve and milder inflammatory reactions around the nerve. The B group presented much more proliferated Schwannocytes and regenerated nerve fibers than the A group. The neurite density and the amplitude of the soleus muscle action potentials in the B group were significantly higher than those in the A group (P < 0.05). The two groups did not show significant differences in nerve conductive velocities (P > 0.05). Amnion-wrapped acellular allogenic nerve transplantation can improve defected nerve morphology and the quality of transplanted nerve regeneration.

El objetivo fue investigar el efecto del trasplante alogénico de nervio acelular envuelto en membrana amniótica fetal sobre la lesión del nervio periférico (LNP) en perros, y explorar sus ventajas y viabilidad en la reparación de LNP. Quince 15 perros se dividieron en tres grupos: grupo trasplante alogénico de nervio (A), grupo trasplante alogénico de nervio envuelto en membrana amniótica (B), y grupo donante alogénico de nervio (C). Se compararon el recuento de neuritas posterior a la tinción de hematoxilina-eosina (HE) y para mielina, potenciales de acción del músculo sóleo, y velocidades conductoras nerviosas del nervio ciático entre los grupos A y B, 16 semanas después de la operación. El grupo B mostró una mejor regeneración de los nervios que el grupo A a las 16 semanas. En comparación con el grupo A, el grupo B mostró una mejor continuidad del crecimiento del nervio trasplantado con reacciones inflamatorias leves alrededor del nervio. El grupo B presentó fibras nerviosas donde proliferaron más los Schwannocitos y regeneración que el grupo A. La densidad de las neuritas y la amplitud de los potenciales de acción del músculo sóleo en el grupo B fueron significativamente más altos (p <0,05). Ambos grupos no mostraron diferencias significativas en las velocidades conductoras nerviosas (P> 0,05). El trasplante alogénico de nervio acelular envuelto en membrana amniótica puede mejorar la morfología del nervio lesionado y la calidad de regeneración del nervio trasplantado.

Enfermedad injerto versus huésped / Graft versus host disease

La enfermedad injerto versus huésped (EIVH) es una entidad de frecuente presentación en las personas que son intervenidas con alotrasplantes. Es inducida y mantenida por las células inmunocompetentes del injerto, que atacan los tejidos del huésped; especialmente los epitelios. El diagnóstico de la EIVH es clínico, apoyado en la histopatología, pero esta, por sí misma, no permite diagnosticar la entidad. La primera línea de tratamiento de la EIVH continúan siendo los esteroides sistémicos y ante refractariedad para estos, aparecen nuevas terapéuticas que resultan efectivas en casos reportados en la literatura, sin que aún se hayan podido definir guías de manejo para este tipo de pacientes. Se necesita realizar estudios de terapéutica en pacientes refractarios a esteroides para poder concluir al respecto.

Graft versus host disease is a condition of frequent occurrence in people who are implanted with allogeneic transplants. The diagnosis is clinical, supported by histopathology, but this, by itself does not make a diagnosis. The first line of treatment for this entity are systemic steroids. For the patient refractory to systemic steroids, new therapeutics that could be useful are reported, but not yet defined its use and none were superior to steroids. Studies are needed to define the approach to the patient refractory to steroids.

Premio Dr. Abraham Isaías Kohan - XIII Congreso Argentino de Medicina Transfusional. Proceso de colecta de células progenitoras hematopoyéticas de sangre periférica en pediatría / Dr. Abraham Isaías Kohan Award - XIII Argentine Congress of Transfusion Medicine. Stem cell collections and associated processes in a pediatric population

Fundamento: El trasplante de células progenitoras hematopoyéticas, es una terapéutica utilizada para el tratamiento de pacientes con enfermedades hematológicas y oncológicas, entre otras. Las células progenitoras hematopoyéticas de sangre periférica se obtienen mediante leucaféresis, previa movilización del donante con factores de crecimiento hematopoyético. Objetivos: Comunicar la experiencia de colectas de células progenitoras hematopoyéticas y los procesos asociados, en una población pediátrica candidata a trasplante autólogo o alogeneico. Material y Método: Se evaluaron 53 pacientes y/o donantes para realizar colecta de CPH, entre los años 2008 y 2011. Se tomó consentimiento informado para realizar los procedimientos. Todos fueron evaluados clínicamente y mediante estudios de laboratorio. El momento de colecta se determinó por el número de las células CD34+ en sangre periférica (óptimo 10 a 20 CD34+/uL) en los pacientes y/o donantes, la decisión se tomó en equi­po: médico tratante y de hemoterapia. Resultados: Fueron evaluados 53 candidatos, se realizó colecta en 40: Grupo I autólogo 29 (72,5 %) y Grupo II alogeneico 11 (27,5%). Se realizaron 61 colectas, 50 en Grupo I (82%) y 11 en Grupo II (18%). La mediana de la dosis de movilización con G-CSF fue 12,80 ug/ Kg /día (Rango: 10-25) aplicada entre 4 y 6 días. El recuento de CD34+ en los productos obtenidos resultó en una mediana 6,50 CD34+ x10 6/Kg de receptor (Rango: 1,31-38,34). Conclusiones: Los procesos y procedimientos empleados para obtener células progenitoras hematopoyéticas para el trasplante nos permitieron cumplir los objetivos dentro del programa de garantía de la calidad y obtener resultados clínicos deseados comparables a los publicados en la literatura en este campo.

Background: The hematopoietic stem cell transplantation is a therapy used to treat patients with blood diseases and cancer, among others. Hematopoietic progenitor cells from peripheral blood are obtained by leukapheresis after donor mobilization with hematopoietic growth factors. Objectives: Communicating the experience of stem cell collections and associated processes in a pediatric population candidate for autologous or allogeneic transplantation. Methods: 53 patients and / or donors were evaluated for collection between 2008 and 2011. Informed consent was taken. AII were clinically evaluated and we also performed some laboratory testing. The timing of collection was determined by the number of CD34+ peripheral blood (10 - 20 CD34+ cells /uL) and the decision was made as a team integrated by the physician in charge and the Blood Bank physician.Results: Of the 53 candidates, collection was performed in 40. Group I: autologous 29 (72.5%) and Group II allogeneic 11 (27.5%). 61 collections were made, 50 in Group I (82%) and 11 in Group II (18%). The median dosage of G-CSF mobilization was 12.80 ug/kg/day (range: 10-25) was administered for a period of 4 to 6 days. The CD34+ count in the products resulted in a median of 6,50 x 10 6 CD34+ /kg recipient (range: 1.31 to 38.34). Conclusions: The processes employed in obtaining hematopoietic progenitor cells allowed us to meet goals under the Quality Assurance Program and achieve satisfactory clinical results comparable to those reported in the literature of the field.

Enfermedad por adenovirus en niños receptores de trasplante alogénico de células progenitoras hematopoyéticas / Adenovirus disease in children undergoing allogeneic hematopoietic stem cell transplantation

Introducción: Las infecciones virales son una causa conocida de morbi-mortalidad en pacientes receptores de trasplante alogénico de células progenitoras hematopoyéticas (TACPH). Los avances en la prevención y tratamiento de la infecciones por los virus del grupo Herpes obliga a centrar la atención en virus emergentes como el Adenovirus (Adv). Objetivos: Analizar la incidencia, evolución y factores de riesgo de la enfermedad por Adv en pacientes pediátricos trasplantados en un mismo centro. Métodos: Cohorte retrospectiva. Se analizaron los TACPH realizados entre abril/94 y abril/10. Se comparó la frecuencia de enfermedad por Adv antes y después del inicio del programa de TACPH con donantes no relacionados, en el año 2008. Resultados: n TCPH: 303. Incidencia enfermedad por Adv: 18p (5,4%), según período: 1994-2007: 2,8% vs 2008-2010: 18,9% (p<0,001). Pacientes con Adv: 61% varones, mediana edad: 8 años (r 0,6 - 18), días del trasplante: 55 (r 4- 295). La enfermedad por Adv tuvo una mortalidad del 22% y fue causa del 5,6% de la mortalidad relacionada con el trasplante. Los factores de riesgo para enfermedad por Adv fueron el antecedente de TACPH no relacionado (OR 6,6 IC95% 1,6-27,8) y la enfermedad por CMV (OR 12,3 IC95% 3,4- 44,5). Doce pacientes con viremia y/o enfermedad grave por Adv que recibieron tratamiento con Cidofovir (75%) tuvieron toxicidad renal moderada-severa y 33% de mortalidad por Adv. Conclusión: La enfermedad por Adv representa una causa importante de morbi-mortalidad en el TACPH. Los pacientes con factores de riesgo requieren estrategias de diagnóstico temprano y tratamiento oportuno (AU)

Introduction: Viral infections are a well-known cause of morbidity and mortality in patients who underwent allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (AHSCT). Advances in the prevention and treatment of herpes virus infections have led to increased focus on other emerging viruses such as the adenovirus (ADV). Objectives: To analyze the incidence, evolution, and risk factors for ADV disease in pedia - tric patients who underwent AHSCT in a single center. Methods: All patients who underwent HSCT between April 1994 and April 2010 were retrospectively analyzed. Incidence rates of ADV disease before and after the introduction of the program of AHSCT from non-related donors in 2008 were compared. Results: HSCT n = 303. Incidence of ADV disease: 18p (5.4%), 1994-2007: 2.8% vs 2008-2010: 18.9% (p<0,001). Patients with ADV: 61% boys, mean age: 8 years (r 0.6 - 18), mean days after transplantation: 55 (r 4- 295). Mortality due to ADV disease was 22% and ADV was de cause of 5.6% of transplant-related mortality. Risk factors for disease due to ADV were AHSCT from a non-related donor (OR 6.6 CI 95% 1.6-27.8) and CMV disease (OR 12.3 CI 95% 3.4- 44.5). Twelve patients with viremia and/or severe disease due to ADV who received treatment with Cidofovir (75%) developed moderate- to-severe kidney toxicity and mortality due to ADV was 33%. Conclusion: ADV disease is an important cause of morbidity and mortality in AHSCT. At-risk Patients require early diagnostic strategies and adequate treatment (AU)

Trasplante de células hematopoyéticas / Hematopoietic stem cells transplant

El trasplante de células hematopoyéticas (TCH) es la infusión de células progenitoras a fin de restablecer la función medular e inmune en pacientes con enfermedades hematológicas malignas y no malignas adquiridas y genéticas. El impacto del TCH se refleja en las alternativas de tratamiento, mayor difusión de la técnica y mejores opciones al paciente.El procedimiento consiste en la obtención de progenitores hematopoyéticos periféricos, mediante las células CD34+ (2- 2.5 x 106/Kg peso); es un excelente predictor de prendimiento del injerto. El trasplante de donante no relacionado, permite tratamiento a pacientes que carecen de donantes familiares histo-idénticos. Otra variante de TCH es el mini-trasplante, utilizando dosis bajas de quimioterapia e inmunosupresores, produciendo menos complicaciones, pero jerarquizando el efecto “injerto sobre tumor”, que permite la remisión de enfermedades neoplásicas hematológicas y no hematológicas, siendo una alternativa en países en vías de desarrollo, por la posibilidad de disminuir costos y complicaciones.

Transplant of Hematopoietic Stem Cells (HSCT) is the infusion of hematopoietic progenitor cells in patients with hematologic malignant, non malignant, acquired and genetic disorders of the bone marrow to reestablish inmune and marrow function. The impact of the HSCT reflects on the choices of treatment, the wide diffusion of the technique and better options to the patient.This procedure consist to obtain the peripheral hematopoietic progenitors; through the CD34+ cells (2–2.5 x 106/Kg) is an excellent predictor of the successful of the engraftment. Transplant from not-related donors allow treatment to patients who lack of haploidentical family donors. Other variable of HSCT is mini-transplant, using low-doses of chemotherapy and inmunosupressors, it produces less complications, and enhances the effect “graft vs tumor”. This allows the remission of the malignant hematologic and non-hematologic diseases. It is becoming a good choice for treatment in developing countries, because decrease costs and complications.