RESUMO
Durante las últimas dos décadas los avances en el campo de la biología molecular ha permitido la identificación de muchas enfermedades hereditarias. No obstante, poco se ha logrado en el área de su tratamiento. La finalidad de la terapia génica es la cura definitiva de las enfermedades asociadas a la ausencia de actividad o a la actividad inadecuada de los productos génicos causados por anormalidades en la información codificada en el ADN. Existen dos alternativas para llevar a cabo la terapia génica; la primera sería la administración del gen normal (sustitución funcional), y la segunda la reparación del gen anormal. Los mayores logros en terapia génica se han derivado de la primera ya que la segunda tiene mayor dificultad técnica. La terapia génica puede realizarse en células germinales y en células somáticas. Por razones éticas la terapia génica en células germinales no se ha permitido llevar a cabo en seres humanos. Las alternativas de tratamiento que brinda la terapia génica tienen como finalidad mejorar la salud de los pacientes para lograr el bienestar humano