Current global scenario of guidelines on the management of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: a systematic literature review / Cenário global de diretrizes para o manejo da hemoglobinúria paroxística noturna: uma revisão sistemática da literatura

Objective: To report the outcomes of a systematic literature review of guidelines and consensus on the management of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) and describe the main therapeutic options available worldwide. Methods: A systematic literature review was conducted in April 2018 with no time limit and reported in line with the PRISMA statement. The AGREE II instrument was used to determine the quality of each guideline included in the systematic review. Results: Eight guidelines/consensus were eligible, one developed by an international group, two in Spain, and one each in Turkey, Germany, Argentina, Australia and the United Kingdom. Supportive treatment with erythrocyte transfusion, anticoagulants and steroids is indicated by all guidelines and consensus. The use of erythropoietin is suggested by three of them. Recommendations for the prescription of eculizumab were consistent in all but one guideline, published in 2005. Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation is reported as the only potentially curative treatment for PNH, although its association with high mortality and morbidity rates is emphasized, being indicated for a selected group of patients. The AGREE II scores applied for each domain showed in general a low and heterogeneous methodological quality among guidelines. Conclusion: Despite the low and heterogeneous methodological quality, in general the comparison of guidelines and consensus for PNH management showed consistent recommendations regarding supportive care, eculizumab and hematopoietic stem cell transplantation.

Objetivo: Relatar os desfechos de uma revisão sistemática da literatura de diretrizes e documentos de consenso sobre o manejo da hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) e descrever as principais opções terapêuticas disponíveis mundialmente. Métodos: Uma revisão sistemática da literatura foi conduzida em abril de 2018 sem limite temporal e realizada de acordo com a recomendação PRISMA. O instrumento AGREE II foi utilizado para determinar a qualidade de cada diretriz incluída na revisão. Resultados: Foram elegíveis oito diretrizes/consensos, um desenvolvido por um grupo internacional, dois na Espanha e um em cada um dos países a seguir: Turquia, Alemanha, Argentina, Austrália e Reino Unido. O tratamento de suporte com transfusão de eritrócitos, anticoagulantes e esteroides é indicado por todos os documentos. A eritropoetina é indicada por três deles. A recomendação de prescrição do eculizumabe foi consistente em todos, exceto em um publicado em 2005. O transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas é reportado como o único tratamento com potencial curativo para a HPN, apesar de uma enfática associação com maiores taxas de mortalidade e morbidade, sendo indicado para grupos selecionados de pacientes. Os escores AGREE II aplicados para cada domínio demonstraram, em geral, qualidade metodológica baixa e heterogênea entre as diretrizes. Conclusão: Apesar da qualidade metodológica baixa e heterogênea, em geral, a comparação de diretrizes e consensos para o manejo da HPN demonstrou recomendações consistentes quanto ao uso de tratamento de suporte, eculizumabe e transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas.

Infectious complications after surgical splenectomy in children with sickle cell disease / Complicações infecciosas em crianças com doença falciforme após esplenectomia cirúrgica

OBJECTIVE: To evaluate the frequency of infectious complications in children with sickle cell disease (SCD) after surgical splenectomy for acute splenic sequestration crisis. METHODS: Retrospective cohort of children with SCD who were born after 2002 and were regularly monitored until July 2013. Patients were divided into two groups: cases (children with SCD who underwent surgical splenectomy after an episode of splenic sequestration) and controls (children with SCD who did not have splenic sequestration and surgical procedures), in order to compare the frequency of invasive infections (sepsis, meningitis, bacteremia with positive blood cultures, acute chest syndrome and/or pneumonia) by data collected from medical records. Data were analyzed by descriptive statistical analysis. RESULTS: 44 patients were included in the case group. The mean age at the time of splenectomy was 2.6 years (1-6.9 years) and the mean postoperative length of follow-up was 6.1 years (3.8-9.9 years). The control group consisted of 69 patients with a mean age at the initial follow-up visit of 5.6 months (1-49 months) and a mean length of follow-up of 7.2 years (4-10.3 years).All children received pneumococcal conjugate vaccine. No significant difference was observed between groups in relation to infections during the follow-up. CONCLUSIONS: Surgical splenectomy in children with sickle cell disease that had splenic sequestration did not affect the frequency of infectious complications during 6 years of clinical follow-up.

OBJETIVO: Avaliar a frequência de complicações infecciosas em pacientes portadores de doença falciforme (DF) submetidos à esplenectomia cirúrgica, após episódio de sequestro esplênico (SE). MÉTODOS: Coorte retrospectiva de crianças com DF que nasceram após 2002 e que estavam em acompanhamento regular até julho de 2013. Os pacientes foram divididos em dois grupos, casos (constituído pelas crianças com DF que fizeram esplenectomia cirúrgica após sequestro esplênico) e controles (crianças com DF que não tiveram SE e não foram submetidas ao procedimento), a fim de comparar a frequência de infecções invasivas (sepse, meningite, bacteremia com hemocultura positiva, síndrome torácica aguda e/ou pneumonia) por meio de informações obtidas do prontuário. A análise estatística foi descritiva. RESULTADOS: Foram avaliados 44 pacientes com idade média no momento da esplenectomia de 2,6 anos (1-6,9 anos) e com tempo médio de seguimento após esplenectomia de 6,1 anos (3,8-9,9 anos). O grupo controle foi formado por 69 pacientes com idade média do início do seguimento de 5,6 meses (1-49 meses) e tempo de acompanhamento médio de 7,2 anos (4-10,3 anos). Todos receberam a vacina pneumocócica conjugada. Não foi observada diferença significativa entre os grupos em relação aos processos infecciosos durante o período de seguimento. CONCLUSÕES: A esplenectomia cirúrgica nas crianças com doença falciforme e que sofreram sequestro esplênico não se associou ao aumento na frequência de complicações infecciosas após seis anos de acompanhamento clínico.