Perfil de notas técnicas para suporte técnico-científico à decisão judicial do medicamento Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque) / Profile of technical notes for scientific and technical support to judicial decision on the Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec)

Introdução: O aumento da judicialização da saúde tem destacado a importância dos centros de avaliação judicial em decisões baseadas em evidências. A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença neurodegenerativa caracterizada principalmente por hipotonia muscular progressiva e alta mortalidade nos primeiros dois anos de vida. Embora o medicamento Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque) seja indicado para o tratamento da AME, seu custo elevado e a indisponibilidade pelo sistema público de saúde brasileiro tornam o tratamento inviável, resultando em processos judiciais. Objetivo: Descrever o perfil das informações contidas nas notas técnicas (NT) disponíveis no Sistema Nacional de Pareceres e Notas Técnicas (e-NatJus), utilizadas como apoio nas decisões judiciais relacionadas ao Zolgensma®. Material e Métodos: Foi realizado um estudo descritivo com dados de notas técnicas disponíveis no e-NatJus no período entre setembro de 2021 a setembro de 2023. Resultados: Foram identificadas 63 notas técnicas, sendo que uma foi excluída por se tratar de nota complementar. Das 62 NTs consideradas elegíveis para análise neste estudo, a idade média dos participantes foi de 2,03 (± 1,54) anos, sendo a maioria do sexo masculino. A maioria das solicitações foi para tratamento de AME tipo 1 (N= 52; 82%). Destas, somente 23 atendiam a faixa etária inferior a 2 anos. Quanto à recomendação final, 14 NTs foram favoráveis ao fornecimento do Zolgensma®. Conclusão: Os resultados revelaram o perfil das NTs baseadas em evidências científicas, que subsidiam decisões judiciais visando minimizar impactos no orçamento da saúde. Iniciativas como o Sistema e-NatJus são fundamentais para acesso a esses subsídios, embora a disseminação de informações e capacitações continuadas sejam necessárias. Pesquisas adicionais sobre o impacto dos Núcleos de Avaliação de Tecnologias em Saúde (NATS) e Núcleos de Apoio Técnico ao Judiciário (NATJUS) na judicialização da saúde são importantes.

Introduction: The increasing judicialization of health has highlighted the importance of judicial evaluation centers in evidence-based decisions. Spinal Muscular Atrophy (SMA) is a neurodegenerative disease characterized mainly by progressive muscle hypotonia and high mortality in the first two years of life. Although the medication Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) is indicated for the treatment of SMA, its high cost and unavailability through the Brazilian public health system make the treatment unfeasible, resulting in legal proceedings. Objective: To describe the profile of the information contained in the Technical Notes (TN) available in the e-NatJus System used as support in Zolgensma® judicial decisions. Material and Methods: A descriptive study was conducted with data from technical notes available in the National System of Opinions and Technical Notes (e-NatJus) from September 2021 to September 2023. Results: 63 Technical Notes were identified, with one excluded as a Complementary Note. Of the 62 TNs considered eligible for analysis in this study, the mean age of the participants was 2.03 (± 1.54) years, with the majority being male. Most requests were for the treatment of SMA type 1 (N= 52; 82%). Of these, only 23 met the age criteria of less than 2 years. Regarding the final recommendation, 14 TNs were favorable to the provision of Zolgensma®. Conclusion: The results revealed the profile of technical notes based on scientific evidence, which support judicial decisions aimed at minimizing impacts on healthcare budgets. Initiatives like the e-NatJus System are essential for accessing these subsidies, although the dissemination of information and continuous training are necessary. Further research on the impact of NATS and NATJUS on healthcare judicialization is important.

Rhino-orbital mucormycosis in a diabetes patient with renal impairment after amphotericin B deoxycholate: the role of amphotericin B lipid-complex treatment / Mucormicose rino-orbital em um paciente com diabetes e insuficiência renal após desoxicolato de anfotericina B deoxicolato: o papel do tratamento com anfotericina B complexo-lipídico

Introduction: Mucormycosis is an infection caused by the ubiquitous saprophyte fungi with rapid and aggressive progression, especially in immunocompromised patients. Case report: A 57-year-old woman diagnosed with rhino-orbital mucormycosis presented with decreased renal function after treatment with amphotericin B deoxycholate which was discontinued. Renal function improved after amphotericin B lipid-complex, being also treated with itraconazole, and otorhinolaryngological surgery. Conclusion: The use of Amphotericin B deoxycholate may result in adverse effects. In this situation, Amphotericin B lipid formulation is usually the drug of choice.

Introdução: A mucormicose é uma infecção causada por fungos saprófitos com progressão rápida e agressiva, principalmente em pacientes imunocomprometidos. Relato de caso: Uma paciente de 57 anos, do sexo feminine, com diagnóstico de mucormicose rinorbital apresentou diminuição da função renal após tratamento com anfotericina B desoxicolato que foi descontinuada. A função renal foi recuperada após troca da terapia por anfotericina B complexo lipídico, sendo tratada também com itraconazol e cirurgia otorrinolaringológica. Conclusão: O uso de anfotericina B desoxicolato pode resultar em efeitos adversos. Nestas situações a formulação lipídica da anfotericina B é geralmente a droga de escolha.