Impacto orçamentário de natalizumabe para o tratamento em primeira linha da esclerose múltipla remitente-recorrente altamente ativa sob a perspectiva do sistema de saúde privado brasileiro / Budget impact analysis of the adoption of natalizumab as first-line treatment of highly active relapsing-remitting multiple sclerosis from a Brazilian private payer perspective

Objetivos: Os objetivos deste estudo são calcular o custo de um surto de esclerose múltipla sob a perspectiva de uma operadora de saúde privada e o impacto orçamentário da adoção de natalizumabe em primeira linha para esclerose múltipla remitente-recorrente altamente ativa (EMRRAA). Métodos: Para o cálculo do custo do surto, duas abordagens foram adotadas: para surtos que não levam a hospitalizações, foi aplicada uma pesquisa a 33 médicos neurologistas para identificação do consumo de recursos. Microcusteio foi realizado com base em bases de dados públicas. Para o cálculo do custo de surtos que levam a hospitalizações, foi utilizada uma base de contas médicas. Para o cálculo do impacto orçamentário, foi construído um modelo baseado em prevalência. Foram assumidos os seguintes custos: custo de aquisição de natalizumabe, custo de infusão de natalizumabe e custo de surtos. Taxa de ocorrência de surtos para natalizumabe e para seus comparadores, disponível apenas no sistema público, foi obtida em estudos clínicos e metanálises. O caso-base foi realizado considerando-se uma operadora que atende 100 mil vidas na região Sudeste. Análise de sensibilidade foi realizada. Resultados: O custo calculado de um surto foi de R$ 14.157,21. O impacto orçamentário calculado para adoção de natalizumabe para EMRRAA foi de R$ 0,64 por beneficiário por ano, ou 0,02% das despesas assistenciais de uma operadora de saúde suplementar, ou 0,02% de suas receitas de contraprestações. A análise de sensibilidade confirma que o impacto não chega a 1 real por beneficiário por ano e atinge, no máximo, 0,03% das despesas assistenciais. Conclusão: Dados os altos benefícios clínicos de natalizumabe, o impacto orçamentário de sua adoção para primeira linha de EMRRAA é considerado baixo. O impacto pode estar superestimado, visto que não foram considerados custos de progressão da doença.

Objetivos: The goals of this study are to evaluate the cost of a multiple sclerosis relapse and the budget impact of adopting natalizumab as first-line therapy for HARRMS, both from a private payer perspective. Methods: For calculating the cost of a relapse, two approaches were adopted: for relapses not resulting in hospitalizations, a research with 33 physicians was made to obtain resource utilization data. Microcosting was performed using public data sources. For calculating costs of relapses leading to hospitalizations, we analyzed a claims database. To calculate the budget impact of adopting natalizumab as per its label indication, we built a prevalence-based model. The following costs were included: drug acquisition, drug infusion and relapses costs. The relapses rates for natalizumab and its comparators present in the public system were calculated based on clinical trials and meta-analysis. The base case was calculated assuming a hypothetical payer covering one hundred lives in the southeastern region of Brazil. Sensitivity analysis was performed. Results: The calculated relapse cost was R$ 14,157.21. The calculated budget impact for adopting natalizumab for HARRMS was R$ 0.64 per person per year, or 0.02% of the payer's healthcare expenditures, or 0.02% of its revenue. The sensibility analysis confirmed that the budget impact does not reach one real per person per year and does not exceed 0.03% of healthcare expenses. Conclusion: Given the high clinical benefits of adopting Tysabri, its budget impact can be considered low. The results might be overestimated, since disability progression costs were not accounted in the calculations

Custo-efetividade do esquema com daratumumabe, bortezomibe e dexametasona em comparação com terapias à base de carfilzomibe, elotuzumabe e ixazomibe para o tratamento de mieloma múltiplo recidivado e refratário na perspectiva de um pagador do sistema de saúde suplementar brasileiro / Cost-effectiveness analysis of daratumumab, bortezomib, and dexamethasone combination in comparison to carfilzomib, elotuzumab and ixazomib-based therapies for the treatment of patients with relapsed and refractory multiple myeloma from a Brazilian private payer perspective

Objetivo: O objetivo deste estudo é estimar a razão de custo-efetividade incremental da combinação de daratumumabe, bortezomibe e dexametasona (DVd) em comparação com carfilzomibe com dexametasona (Kd); carfilzomibe, lenalidomida e dexametasona (KRd); elotuzumabe, lenalidomida e dexametasona (ERd); e ixazomibe, lenalidomida e dexametasona (IRd) no tratamento do mieloma múltiplo refratário ou recidivado (MMRR) sob a perspectiva de um pagador privado no Brasil. Métodos: Foi utilizado um modelo de transição com três estados, baseado no método de área sob a curva, para simular a trajetória de uma coorte com MMRR: pré-progressão, pós-progressão e morte. Parâmetros clínicos foram obtidos por meio de uma metanálise e os custos incluídos foram aquisição e administração de medicamentos e serviços médicos. O horizonte de tempo adotado foi de 30 anos e descontos de 5% foram aplicados tanto a custos quanto a desfechos de efetividade. Análise de sensibilidade probabilística foi realizada. Resultados: Demonstrou-se que o esquema terapêutico DVd é dominante sobre Kd, KRd, ERd e IRd. DVd gerou 1,09 ano de vida incremental versus Kd com economia de R$ 174.227; 0,15 ano de vida incremental com redução de R$ 238.324 em comparação com KRd; incremento de 0,06 ano de vida com redução de R$ 641.021 comparado com ERd; e 0,59 ano de vida incremental com economia de R$ 254.367 comparado com IRd. A análise de sensibilidade probabilística confirmou a consistência e a robustez do modelo e demonstrou que DVd tem probabilidades de 92,9%, 89,1%, 99,9% e 94,2% de ser custo-efetivo em comparação com Kd, KRd, ERd e IRd, respectivamente, assumindo um limiar de disposição a pagar de 3 PIB per capita. Conclusão: DVd demonstrou ser superior aos comparadores tanto em desfechos clínicos quanto econômicos no tratamento do MMRR, dados a maior sobrevida e os menores custos.

Objective: To estimate the incremental cost-effectiveness ratio of daratumumab, bortezomib, and dexamethasone (DVd) combination in comparison to carfilzomib and dexamethasone (Kd); carfilzomib, lenalidomide and dexamethasone (KRd); elotuzumab, lenalidomide and dexamethasone (ERd); and ixazomib, lenalidomide and dexamethasone (IRd) for the treatment of patients with relapsed and refractory multiple myeloma (RRMM) from a Brazilian private payer perspective. Methods: It was used a three-health state transition model based on the area under the curve method to simulate the cohort trajectory: pre-progression, post-progression, and death. Clinical parameters were obtained in a meta-analysis and considered costs were: drugs acquisition and administration, and medical services. Time-horizon was 30 years, and discount rates applied to costs and outcomes were 5%. A probabilistic sensitivity analysis was performed to evaluate the impact of the uncertainty of the input values. Results: The analysis demonstrated that DVd treatment is dominant over Kd, KRd, ERd, and IRd, providing an increment of 1.09 life year with cost reduction of R$174.227 when compared to Kd, an increment of 0,15 life year with cost reduction of R$238.324 when compared to KRd, an increment of 0,06 life year with cost reduction of R$641.021 when compared to ERd, and an increment of 0,59 life year with cost reduction of R$254.367 when compared to IRd. The probabilistic sensitivity analysis confirms the robustness of the model and results consistency, demonstrating that DVd has 92.9%, 89.1%, 99.9%, and 94,2% probability of being cost-effective versus Kd, KRd, Erd, and IRd, respectively, when an ICER of 3 per-capita GDP is assumed. Conclusion: DVd combination demonstrated superior clinical and economic outcomes in RRMM patients when compared to Kd, KRd, Erd, and IRd, since the therapy provides longer survival to patients at a lower cost to payers.

Impacto econômico do mieloma múltiplo no sistema privado de saúde do Brasil / The economic impact of multiple myeloma in the Brazilian private health care system

Objetivos: Avaliar o impacto econômico do mieloma múltiplo (MM) no sistema privado de saúde brasileiro. Métodos: A base de dados Orizon, uma base administrativa para fins de reembolso contendo dados de pacientes que realizaram procedimentos médicos em ambiente hospitalizar e ambulatorial, foi analisada retrospectivamente de jan./2013 a ago./2016. A base incluiu pacientes que foram diagnosticados com MM (CID-10 C90.0) durante o período de tempo mencionado e todos os procedimentos subsequentes realizados pelo paciente após o diagnóstico. Foram utilizados como critério de elegibilidade pacientes com MM tratados entre jan./2013 e jun./2015, com acompanhamento de pelo menos 365 dias, tendo pelo menos um registro durante esse período. Os desfechos foram expressos em custos médicos diretos (CMD) por paciente/ano, calculados como a soma dos gastos médicos por paciente divididos por pacientes-ano, por um período máximo de 12 meses. Os CMDs foram categorizados em exames, procedimentos, medicamentos (incluindo quimioterapia e outros tratamentos) e outros custos (materiais, gases medicinais, pacotes e taxas diversas). Foram conduzidas análises adicionais para quimioterapia e internações. Resultados: Dos 1.332 pacientes com MM, 973 atenderam ao critério de elegibilidade, sendo incluídos na análise. O CMD total foi de R$ 124.144 por paciente-ano, do qual R$ 66.757 (54%) são relacionados a medicamentos, R$ 45.474 (37%) a internações e R$ 11.912 (10%) a outros custos ambulatoriais. Um total de 3.050 internações foi identificado em 741 (76%) pacientes, com custo médio de R$ 23.151 por internação. Conclusões: O tratamento do MM representa impacto econômico significativo para operadoras de saúde. Custos de medicamentos e internações representam 90% do custo total.

Objectives: To evaluate the economic impact of multiple myeloma (MM) in the Brazilian private health care system. Methods: The Orizon database, an administrative claims database containing inpatient and outpatient data, was retrospectively analyzed from Jan/2013 to Aug/2016. The database included patients who had been diagnosed with MM (ICD-10 C90.0) during the aforementioned timeframe and all subsequent procedures performed by the patient after the diagnosis. Eligibility criteria were patients with MM (ICD-10 code C90.0) treated between Jan/2013 and Jun/2015, who were followed by at least 365 days (1 year) and had at least one claim during this period. Outcome was direct medical costs (DMC) per patient-year, calculated as the sum of the medical claims for each patient included in the analysis divided by total patient-years, for a maximum period of 12-months. DMC was categorized in exams, procedures, medications (including chemotherapy and other medications) and other cost (materials, medicinal gases, packages and others costs). Further analysis was conducted for chemotherapy and hospitalizations. Results: From 1,332 patients with MM identified in the database, 973 met the eligibility criteria and were included in the analysis. Total DMC in this population was R$ 124,144 per patient-year, from which R$ 66,757 (54%) were related to medications, R$ 45,474 (37%) to hospitalizations and R$ 11,912 (10%) to other outpatient costs. A total of 3,050 hospitalizations were identified in 741 (76%) patients, with an average cost of R$ 23,151 per hospitalization. Conclusions: Patients with MM represent a significant economic burden to private payers. Drugs and hospitalization costs accounts for 90% of the total costs.

Cost-minimization and budget impact analysis of certolizumab pegol for patients with Crohn's disease, moderate or severe, with relapse after conventional treatment from the perspective of the Brazilian private payer / Análises de custo-minimização e impacto orçamentário do certolizumabe pegol para pacientes com doença de Crohn moderada a grave com falha ao tratamento convencional, sob a perspectiva do pagador privado no Brasil

Objectives: Budget impact and cost-effectiveness analysis are often required by payers when discussing drug reimbursement. We hereby present a cost-minimization (CMA) and budget impact analysis (BIA) regarding the incorporation of certolizumab pegol (CZP) for the treatment of patients with Crohn's disease, a debilitating condition that affects the digestive tract. Methods: Considering that the scientific literature demonstrates CZP as effective as the alternatives (infliximab and adalimumab), a CMA was conducted, including a Markov 10-year time horizon modeling. Focusing on the assumptions for both CMA and BIA, a total of 36 stakeholders from the private sector were surveyed regarding treatment and disease-related costs. For the BIA, drug acquisition costs, administration costs, no population growth and an immunobiologic drug (bDMARD) switching rate of 5% were also considered. We assumed that CZP would gradually gain market share until it reaches 20% of new or switching patients in the fourth year. In addition, probability sensitivity analyses were performed. Results: In the cost-minimization, the calculated costs for 10-year treatment were BRL149k (infliximab); BRL118k (adalimumab) and BRL83k (CZP). Probabilistic sensitivity analysis was conducted with 1,000 random simulations, with CZP being less costly than its comparators in all simulations. Additionally, the BIA result indicates that CZP is a cost-saving intervention, with a predicted five-year impact of BRL317k for every 100-patient cohort. Conclusions: Certolizumab pegol was shown to be not only effective but also a cost-saving drug when compared to other anti-TNF drugs available for the Brazilian private healthcare system.

Objetivos: Análises de impacto orçamentário e de custo-efetividade são, com frequência, exigidas por pagadores para a decisão sobre incorporação de drogas. Por esse motivo, apresentaremos uma análise de custo-minimização e de impacto orçamentário do certolizumabe pegol (CZP) para o tratamento de pacientes com doença de Crohn, doença crônica e debilitante que afeta o trato digestivo. Métodos: Trinta e seis pagadores privados foram entrevistados para que fosse possível compreender os custos de tratamento e aqueles relacionados à doença. Para a análise de impacto orçamentário, foram assumidos: custos de aquisição e administração das drogas, nenhuma taxa de crescimento populacional, taxa de troca de medicamento biológico (bDMARD) de 5% e market share de 20% para o CZP em seu pico. Visto que o CZP é tão eficaz e seguro quanto os comparadores disponíveis, optou-se pela análise de custo-minimização, assumindo horizonte temporal de 10 anos. Resultados: A análise de impacto orçamentário mostra que o CZP é capaz de gerar redução de custos no valor de R$ 317 mil em cinco anos, para cada cem pacientes. Para a custo-minimização, os custos calculados no horizonte de dez anos foram: R$ 149 mil para o infliximabe; R$ 118 mil para o adalimumabe e R$ 83 mil para o CZP. A análise de sensibilidade probabilística mostrou CZP menos custoso em 100% das 1.000 simulações. Conclusões: Certolizumabe pegol mostrou-se não apenas efetivo, mas também uma opção que pode gerar redução de custos quando comparada às outras drogas biológicas no Brasil sob a perspectiva do pagador privado.