Desafíos en el empleo de los medicamentos huérfanos

Las enfermedades raras son aquellas que tienen baja prevalencia y que, por lo tanto, el desarrollo de medicamentos para tratarlas no es rentable para las empresas farmacéuticas debido a la baja demanda. A pesar de que ya se cuenta con diferentes políticas públicas alrededor del mundo para incentivar a las industrias farmacéuticas a investigar estos medicamentos, conocidos como medicamentos huérfanos, su desarrollo conlleva muchas dificultades en las evaluaciones clínicas y el precio final para el público es muy elevado. Si bien en años recientes se ha planteado el uso de tecnología de impresión en 3D para producir estos medicamentos o incluso recurrir a otros medicamentos previamente aprobados para tratar enfermedades raras, existe un historial de mal uso de las legislaciones por parte de las empresas con el fin de generar beneficios comerciales, por lo que estas políticas deben reforzarse para que cumplan su propósito; ayudar a una población muy vulnerable. El objetivo del presente texto es exponer los resultados de una revisión documental sobre el panorama científico y sociopolítico en el que se encuentra el problema de las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos, así como las posibles soluciones que se están desplegando para abordarlo. Deriva de un estudio que se desarrolla en el momento actual en la Universidad Autónoma Metropolitana, de Ciudad de México.

The strange illnesses are those that have low prevalence and that, therefore, the development of medications to treat them is not profitable for the pharmaceutical companies due to the drop demands. Although it is already counted with different political public around the world to motivate to the pharmaceutical industries to investigate these medications, well-known as orphan medications, their development bears many difficulties in the clinical evaluations and the final price for the public it is very high. Although in recent years he/she has thought about the use of impression technology in 3D to produce these medications or even to appeal to other medications previously approved to treat strange illnesses, a record of wrong use of the legislations exists on the part of the companies with the purpose of generating commercial benefits, for what these politicians should be reinforced so that they complete its purpose; to help a very vulnerable population. The objective of the present text is to expose the results of a documental revision on the scientific and sociopolitical panorama in which is the problem of the strange illnesses and the orphan medications, as well as the possible solutions that they are spreading to approach it. It derives of a study that is developed in the current moment in the Metropolitan Autonomous University, of Mexico City.

Multimedia como herramienta educativa e instructiva para mejorar la calidad de vida del adulto medio / Multimedia as an educational and instructive tool to improve the quality of life in middle-aged adults

RESUMEN Introducción: Villa Clara es la provincia más envejecida del país, pues el adulto medio ocupa un alto porciento dentro de su población. Durante esta etapa de la vida, si bien algunos cambios fisiológicos se deben a factores genéticos y biológicos personales, también es importante considerar la influencia del modo de vida, experimentado en la actual calidad de vida del adulto medio, que puede ser mejorada con la actividad física. Objetivos: Diseñar una multimedia como herramienta educativa e instructiva para mejorar la calidad de vida del adulto medio, en la Facultad de Tecnología de la Salud-Enfermería, de la Universidad de Ciencias Médicas de Villa Clara. Métodos: Se realizó un estudio de tipo innovación tecnológica en el período de septiembre de 2018 a septiembre de 2019. El universo de estudio estuvo constituido por 397 profesores, que constituyen el total de docentes a tiempo completo; la muestra fue de 40 profesores. Como criterio de exclusión se consideró a los que no estaban ubicados en el rango de edad correspondiente con el adulto medio. Las variables fueron: edad, peso, talla, sexo, ejercicios físicos, enfermedades crónicas no transmisibles y tipo de alimentación. Se utilizaron métodos teóricos, empíricos y de nivel matemático-estadístico. Resultados: El producto final proporcionó beneficios, pues con él se motivó al adulto medio hacia el desarrollo de habilidades y capacidades que le permitan tomar decisiones correctas para elevar la calidad de vida. Conclusiones: La multimedia educativa constituye una vía novedosa y motivadora para influir en la calidad de vida del adulto medio.

ABSTRACT Introduction: Villa Clara is the oldest province in the country, since middle-aged adults occupy a high percentage of its population. During this stage of life, although some physiological changes are due to individuals' genetic and biological factors, it is also important to consider the influence of lifestyle, experienced in the current quality of life in middle-aged adults, which can be improved with physical activity. Objective: to design a multimedia, at the Faculty of Health Technology and Nursing in the University of Medical Sciences of Villa Clara, as an educational and instructive tool to improve the quality of life in middle-aged adults. Methods: a technological innovation study was carried out from September 2018 to September 2019. The universe of study consisted of 397 teachers, who constituted the total number of full-time teachers; the sample was 40 teachers. Those who were not in the age range corresponding to middle-aged adults were considered as an exclusion criterion. Age, weight, height, gender, physical exercises, non-communicable chronic diseases and type of diet were among the variables studied. Theoretical, empirical and mathematical-statistical methods were used. Results: the final product provided benefits, since middle-aged adults were motivated towards the development of skills and abilities, allowing them to make correct decisions in order to improve their quality of life. Conclusions: educational multimedia is a novel and motivating way to influence the quality of life in middle-aged adults.

Costo utilidad en Colombia del uso de los nuevos anticoagulantes orales comparados con los antagonistas de la vitamina K para la prevención de discapacidad por ataque cerebrovascular en pacientes con fibrilación auricular no valvular / Cost-Utility analyisis for the use of new oral anticoagulants compared to vitamin K antagonists for stroke disability prevention in patients with non-valvular atrial fibrillationin Colombia

Resumen Objetivos: establecer si en Colombia en pacientes con fibrilación auricular no valvular (FA) el uso de los nuevos anticoagulantes orales (NACO) son costo útiles cuando se comparan con los antagonistas de la vitamina K (AVK), para el desenlace de ataque cerebrovascular (ACV) Métodos: estudio de costo utilidad, mediante un proceso de Markov, cuyo desenlace se estimó en términos de años de vida ajustados por calidad (AVAC), comparando NACO como grupo contra AVK. Se realizó revisión sistemática para obtener estudios de la literatura. Se evaluaron 4 estados que fueron: ACV, independiente, dependiente y muerte; adicionalmente se evaluaron complicaciones no cerebrales. Se simuló una cohorte, iniciando a los 60 años con un horizonte temporal de 24 años. Se realizaron análisis de sensibilidad. Resultados: se hallaron 3 estudios que cumplían criterios de inclusión. En el análisis de costo utilidad encontramos un incremento de AVAC de 0,28 años con un costo incremental de $10.559.367 de los NACO respecto a AVK con una razón de costo efectividad incremental (RCEI) de $38.394.817, lo cual está dentro del umbral de disponibilidad a pagar. Los análisis de sensibilidad mostraron que los NACO solo se hacen costo efectiva con tasas de descuento bajas o con horizontes temporales de 19 años o más. La principal fuente de variabilidad fue el costo de los NACO Conclusiones: los NACO son una alternativa costo útil a los AVK para pacientes con FA bajo los supuestos de nuestro modelo.

Summary Objectives: Our objective was to develop a cost utility analysis in Colombian patients with non-valvular atrial fibrillation (AF) contrasting the new oral anticoagulants (NOAC) with vitamin K antagonists (VKA) for the stroke outcome. Methods: We executed a cost utility analysis, through a Markov process, its outcome was estimated in Quality-adjusted life year (QALY), comparing NOAC as a group with VKA. We performed a systematic revision in search for relevant publications. We evaluated 4 outcome stroke states (no stroke, independent, dependent and dead); also, we included non-brain complications. We simulated a cohort starting at 60 years old with a temporal horizon of 24 years. At the end, we performed sensibility analysis. Results: We found 3 studies that fulfilled inclusion criteria. Cost utility analysis showed a QALY increase of 0.28 years and an incremental cost of $10´559.367 of NOAC compared with VKA, with an incremental cost-effectiveness ratio (ICER) of $38.394.817, which was within cost-per-QALY threshold. Sensitivity analysis displayed that NOAC were cost effective only with low discount rates and with temporal horizons beyond 19 years. The main variability factor was NOAC costs. Conclusions: NOAC become a cost useful alternative compared to VKA in the treatment of AF patients under our model assumptions.

Costo utilidad de profilaxis con palivizumab versus no profilaxis en niños con riesgo de infección de virus sincitial respiratorio en Colombia / Cost utility of prophylaxis with palivizumab versus no prophylaxis in children with risk of infection of syncitial respiratory virus in Colombia

Objetivo: determinar la costo utilidad de la profilaxis del palivizumab en niños con factores de riesgo para infección por virus sincitial respiratorio. Materiales y métodos: fue realizado un árbol de decisión, desde la perspectiva del pagador, en niños pretérmino (menores de 35 semanas) o con enfermedad cardiaca congénita, usando datos de costos locales y datos de efectividad para el cálculo de años de vida ajustado a calidad (AVAC) provenientes de estudios clínicos controlados con un horizonte temporal de toda la expectativa de vida. Los costos fueron reportados en pesos colombianos (ColP$) y se aplicó una tasa de descuento de 3,5 %. El modelo se evaluó usando una simulación de Monte Carlo. Resultados: en el grupo pretérmino los costos de palivizumab fueron $8 944 789 y en el grupo de no palivizumab $1 846 634. Los AVAC en estos grupos fueron de 72,28 y 72,17, respectivamente. La razón de costo utilidad incremental fue de $ 65 528 681/AVAC adicional. En el grupo de niños con enfermedad cardiaca congénita los costos de palivizumab fueron de $15 191 700 y de $4 657 187 en el grupo de no palivizumab. Los AVAC en estos grupos fueron de 72,16, respectivamente. La razón de costo utilidad incremental fue de $47 884 150/AVAC adicional. Existe una probabilidad mayor del 50 % de ser costo útil con una disposición a pagar mayor de $60 000 000. Conclusión: palivizumab es una alternativa costo útil en niños con riesgo de infección por virus sincitial respiratorio.

ABSTRACT Objective: To determine the incremental cost utility ratio (ICUR) of prophylaxis with palivizumab in children with risk factors for infection by respiratory syncytial virus (RSV). Material and methods: A decision tree using the perspective of the Colombian health sector was conducted in preterm infants (<35weeks) and children with congenital heart disease (CHD) using local data on costs and effectiveness data for the calculation of quality adjusted life years (QALYs) from randomized clinical trials with a time horizon of their life expectancy. Costs were reported in Colombian pesos ($ ColP) and a discount rate of 3.5 % was applied. The model was evaluated using a Monte Carlo simulation. Results: The costs of palivizumab in the preterm group were $8'944.789 and the group of non palivizumab $1'846.634. The QALY in these groups were 72.28 and 72.17 respectively. The ICUR was $65'528.681/QALY additional. In the group of children with CHD the costs of palivizumab were $15'191.700 and $4'657.187 in no palivizumab group. The QALYs in these groups were 72.16 and 71.94, respectively. The ICUR was $47'884.150/QALY. There is a probability greater than 50 % of being cost-effective with a willingness to pay of $60'000.000. Conclusions: Palivizumab provides a costeffective alternative of prophylaxis against RSV infection.

Costo-utilidad de prednisolona y aciclovir en pacientes con parálisis deBell en Colombia / Cost-utility of prednisolone and acyclovir in patients with Bell’s palsy in Colombia

Existen múltiples alternativas terapéuticas para pacientes con parálisis de Bell; sin embargo, sedesconoce la eficiencia de estas en el sistema de salud colombiano. El objetivo del presente estudio es determinarla razón de costo utilidad incremental (RCUI) y el valor esperado de información perfecta (VEIP) delos diferentes tratamientos para esta condición.Materiales y métodos: Se realizó un estudio de costo utilidad desde la perspectiva del pagador usando unárbol de decisión con un horizonte temporal menor de un año que evaluó: a. prednisolona sola, b. antiviralessolos, c. combinación prednisolona y antivirales, y d. observación. Se obtuvieron los costos directos del tarifarioISS+30%. Se calcularon los años de vida ajustados a calidad (AVAC) usando los datos de utilidad de fuentessecundarias. Se realizó una simulación de Monte Carlo con 10.000 iteraciones y 1.000 microsimulaciones.Resultados: Los costos totales esperados fueron prednisolona sola: $COP 48,315 (95%IC: 16,434-84,252);observación: $COP 49,868 (95%IC: 22,760-84,540); esteroides y antivirales $COP 62,237 (95%IC: 32,112-96,750) y antivirales solos $COP: 96,402 (95%IC: 56,372-139,926). Todas las alternativas obtuvieron 0.72 AVAC(95%IC: 0.68-0.75). La prednisolona sola fue la alternativa dominante para todos los valores de la disposición apagar. El VEIP para las disposiciones a pagar de $COP 47’512,194 y 222’802,847 fueron de $COP: 32’623,700y 134’383,920 respectivamente.Conclusión: La prednisolona sola es la estrategia dominante para cualquier disposición a pagar. El VEIP enColombia para la mayor disposición a pagar fue de $COP: 134’383,920...

There are multiple therapeutic alternatives for patients with Bell’s palsy, however their efficiencywithin the Colombian health system is unknown. The objective of this study is to determine the incrementalcost-utility ratio (ICUR) and the expected value of perfect information (EVPI) of different treatments forthis condition.Materials and methods: A cost-utility analysis was conducted from the perspective of the payer using adecision tree with a time horizon of less than one year. This model evaluated the following alternatives: a.prednisolone only, b. antivirals only, c. a combination of prednisolone and antivirals; d. observation. Directcosts were obtained from national tariff (ISS+30%). Quality adjusted life-years (QALYs) using utility data fromsecondary sources were calculated. Monte Carlo simulation with 10,000 iterations and 1,000 microsimulationwas performe...

What matters most?: evidence-based findings of health dimensions affecting the societal preferences for EQ-5D health states / O que importa mais?: evidências empíricas das dimensões que afetam as preferências sociais para estados de saúde do EQ-5D / ¿Qué es lo que más importa?: evidencias empíricas sobre las dimensiones que afectan a las preferencias sociales por los estados de salud en EQ-5D

This study analyzes how different health dimensions defined by the EQ-5D-3L instrument affect average individual preferences for health states. This analysis is an important benchmark for the incorporation of health technologies as it takes into consideration Brazilian population preferences in health resource allocation decisions. The EQ-5D instrument defines health in terms of five dimensions (mobility, daily activities, self-care activities, pain/discomfort, and anxiety/depression) each divided into three levels of severity. Data came from a valuation study with 3,362 literate individuals aged between 18 and 64 living in urban areas of Minas Gerais State, Brazil. The main results reveal that health utility decreases as the level of severity increases. With regard to health issues, mobility stands out as the most important EQ-5D dimension. Independently of severity levels of the other EQ-5D-3L dimensions, the highest decrements in utilities are associated with severe mobility problems.

Este estudo analisa como as diferentes dimensões dos estados de saúde definidas pelo instrumento EQ-5D-3L afetam, em média, as preferências dos indivíduos por estados de saúde. Essa análise é importante para balizar a incorporação de tecnologias em saúde uma vez que viabiliza considerar as preferências da população brasileira na decisão de alocação de recursos em saúde. O EQ-5D-3L define a saúde em cinco dimensões (mobilidade, atividades habituais, auto-cuidado, dor/desconforto e ansiedade/depressão) contendo três níveis de severidade. Os dados são provenientes de uma pesquisa inédita no Brasil que entrevistou 3.362 pessoas com idade entre 18 e 64 anos vivendo em áreas urbanas de Minas Gerais. Os principais resultados mostram que o decremento na utilidade dos indivíduos é crescente com o nível de severidade. No que se refere às dimensões de saúde, a mobilidade se destaca como a mais importante. Independentemente dos níveis de severidade das demais dimensões do EQ-5D, os maiores decrementos nas utilidades estão associados ao problema de mobilidade severa.

Este estudio analiza cómo las diferentes dimensiones de la salud, definidas por el instrumento EQ-5D-3L, afectan, en promedio, las preferencias individuales por los estados de salud. Este análisis es un punto de referencia para la incorporación de tecnologías en salud, ya que hace posible considerar las preferencias de la población brasileña en las decisiones sobre la asignación de recursos de salud. El EQ-5D define la salud en cinco dimensiones (movilidad, actividades habituales, cuidado personal, dolor/malestar y ansiedad/depresión) con tres niveles de severidad. Los datos provienen de una investigación inédita en Brasil, que entrevistó a 3.362 personas entre 18 y 64 años y que viven en zonas urbanas de Minas Gerais. Los principales resultados muestran que la disminución en la utilidad de los individuos aumenta con el nivel de severidad. Con respecto a las dimensiones de salud, la movilidad se destaca como la más importante. Independientemente de los niveles de severidad de las otras dimensiones, los mayores decrementos en la utilidad están asociados con graves problemas de movilidad.

Caracterización estadística del cáncer de mama en la provincia de Pinar del Río / Statistical characterization of breast cancer in Pinar del Rio province

Dentro de las enfermedades no transmisibles que causan cada año una alta mortalidad en la provincia de Pinar del Río, están las provocadas por el cáncer de mama. Esto genera años de vida perdidos por la mortalidad, de ahí que el objetivo sea: reflejar esta situación por municipios entre los años de 2003 al 2009, con el interés de brindar una información adicional y complementaria al Departamento Provincial de Estadística de Salud Pública. Los indicadores promedio de años de vida perdidos y promedio de años de vida vividos reflejan con más claridad esta situación. Los primeros se calcularon a partir de los estimados de esperanza de vida y los segundos, a partir de la suma de las edades de todas las fallecidas en los 7 años entre el total de estas. El cálculo se realizó sobre la base de tablas estadísticas aportadas por el Departamento de Provincial Estadística de Salud Pública, empleando para esto el sistema Microsoft Excel. Se utilizó un estudio longitudinal retrospectivo y descriptivo en los 14 municipios de la provincia. La novedad del estudio amen de lo antes mencionado está en que contempla por cada municipio como se comporta esta situación, sensibilizando al personal de la atención primaria de salud en la detección temprana del cáncer de mama. El cáncer de mama en el período que se analiza tuvo una evolución desfavorable en lo que se refiere a los años de vida saludables perdidos, destacándose el municipio de Pinar del Río.

Among non-contagious diseases provoking an annual high mortality rate in Pinar del Rio province are those provoke by breast cancer. The objective of this study was to quantify, for first time- where it had been possible to investigate- the burden associated with breast cancer in Pinar del Rio province, aimed at offering and additional and complementary information to the Provincial Department of Statistics in Public Health. The average years of potential life lost and quality-adjusted life year's indicators reflected this situation clearly. The first ones were calculated from the estimate of life expectancy and the second ones, from the sum of the ages of the deceased women in an average of 7 years considering the total. The calculation was based on the statistical tables given by the Provincial Department of Statistics of Public Health. A longitudinal, retrospective and descriptive study was conducted in the 14 municipalities of the province. The newest characteristic of this study -as well as in the aspects mentioned before- was that it examined the behaviour of the situation in each municipality, raising the awareness of the Primary Health Care personnel in the early detection of breast cancer. Breast cancer showed an unfavorable natural history regarding years of healthy potential life lost, being Pinar del Rio municipality the most notable.

Avaliação econômica do tratamento da esquizofrenia com antipsicóticos no Sistema Único de Saúde / Evaluación económica del tratamiento de la esquizofrenia con antipsicóticos en Sistema Único de Salud / Economic evaluation of antipsychotic drugs for schizophrenia treatment within the Brazilian Healthcare System

OBJETIVO: Avaliar as relações de custo-utilidade entre medicamentos antipsicóticos de primeira e segunda gerações no tratamento da esquizofrenia. MÉTODOS: Foi construído um modelo de Markov de cinco anos, a partir de um levantamento em prontuários de pacientes atendidos em um centro de atenção psicossocial em Florianópolis (SC), 2006. Os custos foram avaliados sob a perspectiva o Sistema Único de Saúde. As utilidades foram medidas em anos de vida ajustados pela qualidade obtidas na literatura. RESULTADOS: No modelo de Markov, a alternativa mais custo-efetiva foi a utilização de risperidona e haloperidol antes de olanzapina. CONCLUSÕES: Os antipsicóticos haloperidol e risperidona apresentaram melhor relação de custo-efetividade quando comparados à olanzapina. Estratégias que priorizem a utilização de antipsicóticos com melhor relação de custo-efetividade podem otimizar recursos, sem necessariamente implicar prejuízos à saúde dos pacientes atendidos no Sistema Único de Saúde.

Cost-effectiveness of childhood hepatitis A vaccination in Argentina: a second dose is warranted

OBJECTIVES: To investigate the cost-effectiveness of childhood vaccination against hepatitis A in the five geographic regions of Argentina, and to determine whether adding a second dose to the current one-dose schedule would provide health gains justifying its added cost. METHODS: A Markov model was used to consider four immunization options for the 2005 birth cohort: (1) no vaccination; (2) vaccination at 12 months of age, (3) vaccinations at 12 and 72 months of age; or (4) vaccinations at 12 and 18 months of age. Hepatitis A costs and consequences were predicted over 50 years. The cost-effectiveness of first and second vaccine doses was assessed through a range of vaccine prices and assumptions regarding the duration of vaccine protection. Costs and health gains (measured in quality-adjusted life years) were adjusted to present values using a 3 percent annual discount rate. RESULTS: The one-dose vaccination policy is predicted to reduce each birth cohort member's 50-year probability of overt hepatitis A from 7.2 percent to 4.1 percent. A second dose would reduce the probability to between 2.0 percent and 2.2 percent. Vaccination at 12 months of age, at 12 and 72 months, or at 12 and 18 months would reduce cases among personal contacts by 82 percent, 87 percent, and 92 percent, respectively. The first vaccine dose would meet accepted standards of cost-effectiveness in each region, and reduce costs in the Northeast, Central, and South regions. Adding a second dose at age 18 months would be cost-effective in each region, and further reduce costs in the Cuyo region. If the duration of protection with one dose is less than anticipated, the second dose would be more cost-effective. CONCLUSIONS: Greater health gains are derived from the first than second hepatitis A vaccine dose. However, this analysis supports the cost-effectiveness of providing both first and second doses to Argentina's children.

OBJETIVOS: Investigar la efectividad en función del costo de la vacunación infantil contra la hepatitis A en las cinco regiones de Argentina y determinar si la adición de una segunda dosis al esquema actual de una dosis aumentaría los beneficios a la salud y si estos justificarían el costo adicional. MÉTODOS: Se empleó el modelo de Markov para valorar cuatro opciones de vacunación para la cohorte nacida en el año 2005: 1) no vacunar; 2) vacunar a los 12 meses de edad; 3) vacunar a los 12 y a los 72 meses; y 4) vacunar a los 12 y a los 18 meses de edad. Se estimaron el costo y las consecuencias de la enfermedad a 50 años. La efectividad en función del costo de la primera y la segunda dosis de la vacuna se calculó a partir de varios precios de la vacuna e hipótesis acerca de la duración de la protección. Los costos y los beneficios para la salud (medidos en años de vida ajustados por la calidad de vida) se ajustaron por los valores actuales utilizando una tasa de descuento anual de 3 por ciento. RESULTADOS: Se estima que la política de vacunación con una dosis reduciría la probabilidad de cada miembro de la cohorte de padecer hepatitis A sintomática en 50 años de 7,2 por ciento a 4,1 por ciento. Una segunda dosis reduciría esa probabilidad a 2,0 por ciento-2,2 por ciento. La vacunación a los 12 meses de edad, a los 12 y a los 72 meses, o a los 12 y a los 18 meses reduciría el número de casos entre los contactos personales en 82 por ciento, 87 por ciento y 92 por ciento, respectivamente. La primera dosis de la vacuna satisfaría los estándares aceptados de efectividad en función del costo en todas las regiones del país y reduciría los costos en las regiones Nordeste, Central y Sur. La aplicación de una segunda dosis a los 18 meses resultaría efectiva en función del costo en todas las regiones y reduciría adicionalmente los costos en la región de Cuyo. Si la duración de la protección con una dosis fuera menor de la esperada, la segunda dosis...