Tratamiento profiláctico en la hemofilia en países de la región Latinoamericana. Un reporte del Grupo Latinoamericano para el Impulso del Tratamiento de la Hemofilia (GLAITH) / Prophylaxis in hemophilia: situation analysis and call-to-action in Latin America. A report from the GLAITH group

La profilaxis en el tratamiento de la hemofilia ha sido crucial en la mejoría del pronóstico y calidad de vida en las personas con hemofilia (PCH). A pesar de ello, no está globalmente implementado y no ha sido ejecutado satisfactoriamente en Latinoamérica, donde es difícil evaluar la situación, y el manejo de las PCH no se ajusta a los estándares ideales. El grupo GLAITH (Grupo Latino Americano para el Impulso del Tratamiento de la Hemofilia) discutió el problema a través de una encuesta entre sus integrantes. Los hallazgos fueron discutidos en Bogotá en mayo del 2013 en donde los participantes definieron los puntos esenciales a comunicar en un llamado a la acción. Las proporciones de casos de hemofilia A reportados fueron entre 75 y 90% y entre 10 y 25%, los de hemofilia B. La hemofilia grave representó entre el 26 y el 55% de los casos. Un alto porcentaje de PCH tiene artropatía hemofílica. La atención de PCH varía en cada país, sólo se cubre entre el 50 y 60% del tratamiento, que es a demanda en el 85 a 95% de los casos. Sólo 5 a 15% reciben profilaxis, la mayoría secundaria. Pocos países tienen programa nacional o registros homogéneos. En llamado a la acción y conclusión para la región se recomienda: establecimiento de un registro latinoamericano unificado; estudios prospectivos de costo efectividad y evaluación de criterios en profilaxis secundaria; estudios comparativos de calidad de vida, individualización del tratamiento e implementación de la profilaxis en forma global en Latinoamérica.

Prophylactic treatment in the management of hemophilia has been a crucial factor in improving the prognosis and quality of life for people with hemophilia (PCH). However, it is not globally implemented. In Latin America it is difficult to assess the status of PCH and the its management does not conform to ideal standards. The GLAITH group discussed the problem in Latin America. A survey of its members and its findings were discussed at a meeting in Bogota in May 2013. Proportions of hemophilia A and B were 75-90% and 10-25% respectively. Severe hemophilia represents 26-55% of cases. A high percentage of PCH have hemophilic arthropathy. The general care and specific treatments of PCH vary by country, only 50-60% of the treatment is covered and in 85-95% of the cases are performed on an ondemand basis. Just 5-15% receives prophylaxis, most of them secondary. Few countries have a national program or homogeneous records. Finally the GLAITH group proceeded to develop a conclusion and call to action for the region where the following points are recommended: the establishment of a unified Latin American registry; prospective cost-effectiveness studies and evaluation criteria related to secondary prophylaxis; comparative studies of quality of life with and without prophylaxis in the region; promotion of individualization of treatment and, the increase of primary and secondary prophylaxis globally in Latin America.

Profilaxis primaria de várices esofágicas en pediatría / Primary prophylactic treatment of esophageal varices in pediatrics

Children with chronic liver disease or portal vein thrombosis frequently develop portal hypertension. The main complication of the portal hypertension are the development of esophageal varices who are at risk of variceal bleeding, which is associated with significant morbidity and mortality. Guidelines for adults with portal hypertension recommend performing esophagogastroduodenoscopy to identify those with varices that may benefit from prophylactic therapy, however there are no consensus in the pediatric age. This revision includes the incidence, diagnostic and the evidence for primary prophylactic treatment of the esophageal varices in children.

Pacientes pediátricos con daño hepático crónico o con trombosis de la vena porta frecuentemente desarrollan hipertensión portal. La principal complicación de la hipertensión portal es el desarrollo de várices esofágicas que conlleva riesgo de hemorragia variceal, la cual se asocia a significativa morbimortalidad. Las guías clínicas para adultos recomiendan realizar, en pacientes cirróticos, una endoscopia como screening para el diagnóstico de várices esofágicas y su tratamiento profiláctico, sin embargo, en pacientes pediátricos no existe consenso. En esta revisión se actualiza la incidencia, diagnóstico y evidencia del tratamiento profiláctico primario de várices esofágicas en pediatría.

Respuesta a la terapia combinada vs monoterapia con betabloqueantes en profilaxis primaria de sangrado variceal en pacientes con cirrosis hepática / Response to combined therapy vs beta blockers monotherapy in the primary prophylaxis of bleeding esophageal varices in cirrhotics

Esta investigación tuvo como objetivo comparar los resultados del propanolol combinado o no con ligadura endoscópica (LE) en la profilaxis primaria del sangrado variceal en pacientes que acudieron al Servicio de Gastroenterología del Hospital Universitario de Maracaibo, durante los meses de Enero a Octubre 2009. La investigación fue de tipo correlacional, prospectiva, longitudinal. La población estuvo conformada por 40 pacientes entre 18 y 75 años de edad con Cirrosis Hepática y varices esofágicas de tamaño mediano-grande con o sin signos rojos, sin antecedentes de hemorragia digestiva superior. Se seleccionaron al azar 2 grupos, el primero estuvo representado por 20 pacientes, quienes fueron sometidos a LE combinado con Propanolol y el segundo por 20 pacientes tratados sólo con Propanolol. Para la recolección de datos se diseñó un cuestionario basado en las variables, dimensiones e indicadores propuestos en la investigación. Se demostró que el propanolol como monoterapia es tan efectivo como combinado con LE en la profilaxis primaria del sangrado variceal.

This research was aim to relate the results propranolol combined or not with endoscopic ligation (LE) in the primary prophylaxis of variceal bleeding in the Gastroenterology Service, Hospital Universitario de Maracaibo, during the months of January to October 2009. A correlational, prospective, longitudinal type study. The population was 40 patients between 18 and 75 years old with liver cirrhosis and esophageal varices of large-medium size, with no history of upper gastrointestinal bleeding. They were two randomly selected samples, the first is represented by 20 patients who underwent LE combined with propranolol and the second 20 patients treated with propranolol alone. For data collection a questionnaire was designed based on the variables, dimensions and indicators proposed in the research. We demonstrated that monotherapy with propranolol is as effective as combined with LE in the primary prophylaxis of variceal bleeding.

Consenso Baveno V: ¿Qué hay de nuevo en hipertensión portal? / Baveno V consensus workshop: what is new in portal hypertension?

In patients with cirrhosis and portal hypertension, variceal bleeding is a severe complication, and still a major cause of death. From 1986 to 2010 (Baveno V), several consensuses related to this topic have been carried out. The main purposes of these meetings were to develop clear definitions and therapeutic recommendations aimed at the standardization and increased ease of interpretation among different studies, to be homogeneous, which is essential for meta-analysis. This applies both to the definition of events related to variceal hemorrhage and therapeutic behaviour. In Baveno V some definitions were modified such as criteria for failure to control bleeding, and failure of secondary prophylaxis, while other definitions were validated. As in Baveno IV, the level of evidence (1 being the highest, 5 being the lowest) and the grades of recommendation (‘A’ the strongest, ‘D’ the weakest) were assessed according to the Oxford System. Particular emphasis was placed on management of non-cirrhotic portal hypertension, especially on the Budd-Chiari syndrome and extra-hepatic portal vein obstruction. Areas requiring further study include mechanism in the development and progression of portal hypertension; the development of non-invasive techniques to identify patients with clinically significant portal hypertension; the assessment of the impact of the management of chronic liver disease in the development of this condition; the role of regular control of portal hypertension in the prevention of the development and progression of gastroesophageal varices. Finally more information about non-cirrhotic portal hypertension is needed, especially on the frequency, primary prophylaxis of variceal bleeding, factors associated with treatment failure, progression and thrombosis recurrence.

La hipertensión portal (HP) constituye un alteración hemodinámica severa, responsable de las principales complicaciones de la cirrosis, entre las cuales está la hemorragia por várices gastroesofágicas. Desde el año 1986 y hasta el 2010 (Baveno V), se han efectuado diferentes reuniones de consensos, cuyos objetivos han sido estandarizar criterios, haciéndolos simples y reproducibles, de tal forma de homogeneizar los resultados de estudios clínicos y meta-análisis. Esto es válido tanto para la definición de eventos relacionados con hemorragia variceal, como de conductas terapéuticas. En Baveno V se han modificado algunas definiciones como los criterios de falla en el control de la hemorragia, y de falla en la profilaxis secundaria, mientra que otras se validaron. Al igual que en Baveno IV, se utilizó el Sistema Oxford, para representar el nivel de evidencia (1 el mayor; 5 el menor) y de recomendación (‘A’ la más fuerte y ‘D’ la de menor peso). Especial hincapié se ha hecho en el manejo de la HP de origen no cirrótica (Síndrome de Budd-Chiari y obstrucción de la vena porta extra-hepática). Finalmente, las áreas con desafíos en investigación clínica incluyen mecanismos en el desarrollo y progresión de la HP; empleo de medidas no invasivas para identificar pacientes con HP de significación; evaluación del impacto que tiene el manejo de la enfermedad hepática de base, en el desarrollo de esta complicación; el papel de la medición de la presión portal en la prevención del desarrollo y progresión de las várices gastroesofágicas. Finalmente, se recomienda realizar estudios prospectivos sobre prevalencia y evolución clínica de la HP no cirrótica y profilaxis primaria de la hemorragia variceal; identificación de la población de riesgo y de factores asociados con falla al tratamiento, progresión de la enfermedad y recurrencia.

Profilaxis en hemofilia / Prophylaxis in hemophilia

Se desarrolla el tema de profilaxis sustitutiva de factores de coagulación en hemofilia severa cuyo objetivo es cambiar el fenotipo a moderada, reducir las hemorragias y prevenir la artropatía hemofílica discapacitante. Se describen las características de profilaxis primaria y secundaria; se discuten las controversias del momento de inicio, dosis y esquemas óptimos, y cuándo suspenderla. Por último, se muestran los datos de la experiencia en profilaxis en Argentina en 113 niños, 20 en primaria y 93 en secundaria. Se destaca que la profilaxis primaria es la más óptima, pues reduce casi a 0 las hemartrosis, previene la artropatía hemofílica y mejora la calidad de vida comparado contra profilaxis secundaria y a demanda.

It develops the theme of prophylactic replacement of clotting factors in severe hemophilia whose goal is to change the phenotype to moderate, reduce bleeding and prevent disabling haemophiliac arthropathy. Describes the characteristics of primary and secondary prophylaxis, we discuss the controversies of the moment of initiation, optimal doses and schedules, and when suspended it. Finally, we show the data of expeience in Argentina: prophylaxis in 113 children, 20 primary and 93 secondary. It also emphasized that the primary prophylaxis is the most optimal, since reduced to almost 0 hemarthrosis, prevents haemphiliac arthropathy and improves quality of life compared to secondary and treatment on demand.