Avaliação da capacidade funcional para o exercício de crianças e adolescentes com doença falciforme pelo teste da caminhada de seis minutos / Evaluation of functional capacity for exercise in children and adolescents with sickle cell disease through the six minute walk test

OBJETIVO: avaliar a capacidade funcional pulmonar (CF) para o exercício físico de crianças e adolescentes com doença falciforme (DF) pelo teste da caminhada de seis minutos (TC6'). MÉTODOS: estudo transversal prospectivo avaliando a CF pelo TC6' de 46 pacientes com DF. Foram avaliados: frequência cardíaca (FC), frequência respiratória (FR), saturação de pulso de oxigênio (SpO2), pico de fluxo expiratório (PFE), pressão arterial (PA) sistólica e diastólica, dispneia e cansaço em membros inferiores (escala de Borg modificada) em repouso, ao término e 10 minutos após o TC6' e a distância percorrida. Análise estatística: test t-Student pareado, análise de variância e comparações múltiplas de Bonferroni, significância p < 0,05. RESULTADOS: dos 46 pacientes, a média ± dp da idade foi 9,15 ± 3,06 anos, hemoglobina basal 9,4 ± 1,67 g/dL e distância percorrida 480,89 ± 68,70 m. Diagnóstico da DF: Grupo 1- HbSS (n = 20)/HbSβ0-talassemia (n = 3); e Grupo 2 - HbSC (n = 20)/ HbSβ+-talassemia (n = 3). O Grupo 1 apresentou menor distância percorrida do que o Grupo 2 (459,39 ± 57,19 vs 502,39 ± 73,60m; p = 0,032). Não houve diferença estatística em relação ao PFE. A SpO2 em ar ambiente e a SpO2 com O2 (1 L/min) após o teste foi maior no Grupo 2 (p < 0,001 e p = 0,002, respectivamente). A FR foi maior no Grupo 1 ao final do TC6' (p < 0,001). CONCLUSÃO: esta amostra apresentou CF para o exercício abaixo do predito para a faixa etária na literatura. Os pacientes com HbSS/Sβ0-talassemia apresentaram desempenho inferior na distância percorrida, FR e SpO2 após o TC6', comparativamente aos pacientes com HbSC/Sβ+-talassemia.

OBJECTIVE: to evaluate lung functional capacity (FC) for physical exercise in children and adolescents with sickle cell disease (SCD) through the six-minute walk test (6MWT). METHOD: a cross-sectional prospective study was performed to evaluate the FC of 46 patients with SCD through the 6MWT. The following parameters were assessed: heart rate (HR), respiratory rate (RR), peripheral pulse oxygen saturation (SpO2), peak expiratory flow (PEF), blood pressure (systolic and diastolic), dyspnea, and leg fatigue (modified Borg scale) at rest, in the end of the test, and ten minutes after the 6MWT. The total distance walked was also recorded. For statistical analysis, the parametric variables were analyzed using the paired Student's t-test, analysis of variance (ANOVA), and Bonferroni multiple comparisons, with a significance level set at p < 0.05. RESULTS: the 46 patients were aged age 9.15 ± 3.06 years, presented baseline Hb of 9.49 ± 1.67 g/dL, and walked 480.89 ± 68.70 m. SCD diagnosis was as follows: group 1- HbSS (n = 20)/HbSβ0-thalassemia (n = 3) and group 2 - HbSC (n = 20)/HbSβ+-thalassemia (n = 3). Regarding total distance walked, patients in group 1 walked a shorter distance than patients in group 2 (459.39 ± 57.19 vs. 502.39 ± 73.60 m; p = 0.032). There was no statistical difference regarding PEF in the three moments of evaluation. The SpO2 in ambient air and SpO2 with O2 differed between groups 1 and 2 (p < 0.001 vs. p = 0.002), as well as the RR (p = 0.001). CONCLUSION: these patients showed a lower FC for exercise than that predicted for the age range in the literature. Patients diagnosed with HbSS/Sβ0-thalassemia had a lower performance in the test than those with HbSC/Sβ+-thalassemia regarding total distance walked, RR, and SpO2 after the 6MWT.

Clinical and hematological effects of hydroxyurea therapy in sickle cell patients: a single-center experience in Brazil / Efeitos clinicos e hematologicos do tratamento com hidroxiureia em pacientes falciformes: experiencia de um centro no Brasil

CONTEXT AND OBJECTIVES Sickle cell disease (SCD) is the most common genetic disorder among people of African descent, affecting approximately 3,500 newborns each year in Brazil. Hydroxyurea (HU) is the only effective drug to treating patients with SCD, thereby reducing morbidity and mortality. The objective was to analyze the effects of HU on SCD patients at our institution. DESIGN AND SETTING Retrospective study conducted at a sickle cell centre in Ribeirão Preto, São Paulo, Brazil. METHODS We analyzed clinical and laboratory data on 37 patients. The hematological parameters and clinical events that occurred during the year before and the first year of treatment with HU were analyzed. The mean dose of HU was 24.5 ± 5.5 mg/kg/day. RESULTS There were rises in three parameters: hemoglobin (8.3 g/dl to 9.0 g/dl, P = 0.0003), fetal hemoglobin (HbF) (2.6% to 19.8%, P < 0.0001) and mean cell volume MCV (89 to 105 fl, P = 0.001); and reductions in the numbers of leukocytes (10,050/µl to 5,700/µl, P < 0.0001), neutrophils (6,200/µl to 3,400/µl, P = 0.001), platelets (459,000/µl to 373,000/µl, P = 0.0002), painful crises (1.86 to 0.81, P = 0.0014), acute chest syndromes (0.35 to 0.08, P = 0.0045), infections (1.03 to 0.5, P = 0.047), hospitalizations (1.63 to 0.53, P = 0.0013) and transfusions (1.23 to 0.1, P = 0.0051). CONCLUSION The patients presented clinical and hematological improvements, with an increase in HbF and a reduction in the infection rate, which had not been addressed in most previous studies. .

CONTEXTO E OBJETIVO A doença falciforme (SCD) é o distúrbio genético mais comum entre afrodes-cendentes, afetando aproximadamente 3.500 recém-nascidos a cada ano no Brasil. A hidroxiureia (HU) é a única droga efetiva para o tratamento dos pacientes com SCD, reduzindo a morbidade e a mortalidade da doença. O objetivo do estudo foi analisar os efeitos da HU em pacientes com SCD em nossa instituição. TIPO DE ESTUDO E LOCAL Estudo retrospectivo realizado em um centro de anemia falciforme em Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil. MÉTODOS Nós analisamos os dados clínicos e laboratoriais de 37 pacientes. Os parâmetros hematológicos e eventos clínicos que ocorreram no ano anterior e durante o primeiro ano de tratamento com HU foram analisados. A dose média de HU foi 24.5 ± 5.5 mg/kg/dia. RESULTADOS Houve aumento em três parâmetros estudados: hemoglobina (8,3 g/dl para 9,0 g/dl, P = 0,0003), hemoglobina fetal (HbF) (2,6% para 19,8%, P < 0,0001) e volume corpuscular médio (VCM) (89 para 105 fl, P = 0,001); e redução do número de leucócitos (10.050/µl para 5.700/µl, P < 0,0001), neutrófilos (6.200/µl para 3.400/µl, P = 0,001), plaquetas (459.000/µl para 373.000/µl, P = 0,0002), crises dolorosas (1,86 para 0,81, P = 0,0014), síndrome torácica aguda (0,35 para 0,08, P = 0,0045), infecções (1,03 para 0,5, P = 0,047), hospitalizações (1,63 para 0,53, P = 0,0013) e número de transfusões (1,23 para 0,1, P = 0,0051). CONCLUSÃO Os pacientes apresentaram melhora clínica e hematológica, com aumento da HbF e redução da taxa de infecção, dado este não explorado na maioria dos estudos clínicos já publicados. .

Fisioterapia respiratória em crianças com doença falciforme e síndrome torácica aguda / Respiratory therapy in children with sickle cell disease and acute chest syndrome

OBJETIVO:Realizar uma revisão sistemática da literatura médica para identificar as técnicas de fisioterapia respiratória aplicadas em crianças com doença falciforme e síndrome torácica aguda, bem como descrever seu nível de evidência e recomendação. FONTES DE DADOS: Revisão bibliográfica nos bancos de dados Medline, Lilacs, SciELO e Cochrane no período de 1995 e 2009, com os descritores: "doença falciforme", "síndrome torácica aguda", "fisioterapia", "criança", "inspirometria de incentivo", em português e inglês, excluindo-se os estudos de revisão. Os artigos foram classificados por nível de evidência. SÍNTESE DOS DADOS: Foram encontrados cinco artigos; destes, três utilizaram a inspirometria de incentivo e observaram que ela evita as complicações pulmonares associadas à síndrome torácica aguda (nível de evidência II, II e IV), um deles (evidência II) comparou a inspirometria de incentivo com o dispositivo de pressão expiratória, sem diferenças entre ambos. Um artigo utilizou uma rotina de cuidados, incluindo a inspirometria de incentivo (evidência V), e observou redução do tempo de internação hospitalar e do uso de medicação oral para dor. Outro estudo com a ventilação não invasiva para crianças com desconforto respiratório e com incapacidade de realizar a inspirometria de incentivo relatou melhora da oxigenação e do desconforto respiratório (nível de evidência V). CONCLUSÕES: As técnicas de fisioterapia respiratória com dispositivos de inspirometria de incentivo, de pressão expiratória e a ventilação não invasiva podem ser aplicadas em crianças com doença falciforme e síndrome torácica aguda; o nível de recomendação é C.

OBJECTIVE:To systematically review the medical literature to identify chest physiotherapy techniques applied to children with sickle cell disease and acute chest syndrome, and to report their level of evidence and recommendation. DATA SOURCE: A bibliographic search of published articles found in Medline, Lilacs, SciELO and Cochrane databases, between 1995 and 2009, was carried out using the following keywords: "sickle cell disease", "acute chest syndrome", "physical therapy", "child", "incentive spirometry", in English and Portuguese; all review studies were excluded. The recovered studies were then classified according to their level of evidence and recommendation. DATA SYNTHESIS: Five papers were retrieved. Among them, three used incentive spirometry that played an important role in the prevention of pulmonary complications associated with acute chest syndrome (evidence levels II, III and IV); one of these studies (evidence II) compared incentive spirometry versus positive expiratory pressure and did not find differences between them. One paper reported a clinical bundle to improve the quality of care, including incentive spirometry (evidence level V). Incentive spirometry was associated with shorter length of stay and less requirement of oral pain medications. Another study evaluated the effect of non-invasive ventilation on respiratory distress in children that could not perform incentive spirometry and reported improvement in the oxygenation and in the respiratory distress (evidence level V). CONCLUSIONS: Physiotherapy techniques with incentive spirometry device, positive expiratory pressure and non-invasive ventilation can be performed in children with sickle cell disease and acute chest syndrome, with a C recommendation level.

Anemia falciforme e suas manifestações respiratórias / Pulmonary manifestations of sickle cell disease

A doença falciforme é a enfermidade monogênica mais comum no Brasil, sendo uma afecção sistêmica que potencialmente pode afetar vários órgãos e sistemas. O pulmão é um dos órgãos mais acometidos e as complicações na doença falciforme resultam em significante morbimortalidade na faixa pediátrica. Nesse contexto, o presente artigoapresenta as principais manifestações respiratórias da doença falciforme, em virtude da importância do diagnóstico precoce e da abordagem inicial por parte dos pediatras,especialmente da síndrome torácica aguda (STA), da hipertensão arterial pulmonar e da associação com a asma brônquica. O conhecimento por parte dos pediatras da abordagem adequada das manifestações respiratórias citadas no presente artigo de revisão é fundamental para o sucesso do tratamento, sendo também relevante o atendimento inicial adequado e o manejo do procedimento...

The Sickle Cell Disease is the most common inherited genetic disorder in Brazil being asystemic disease that can powerfully affect several organs and systems. The lungs are oneof the most affected and the consequences of the Sickle Cell Disease result in a significant morbid-mortality in pediatric patients and, in this context, the present article presents the main pulmonary manifestations of the stated disease. The article also considers the importance of an early diagnosis and the initial pediatric approach to these manifestations especiallyin: the Acute Chest Syndrome, Pulmonary Hypertension and the association of SickleCell Disease with Asthma. The acknowledgment by the Pediatricians of these respiratory manifestations is fundamental for the success of the treatment, and the initial assessment and adequate management of the procedure are also extremely relevant...

Manejo das complicações agudas da doença falciforme / Management of acute complications of sickle cell disease

Anemia falciforme (HbSS) é uma doença autossômica recessiva caracterizada pela herança homozigotada hemoglobina S (HbS). Clinicamente apresenta-se com anemia hemolítica e vaso-oclusão. O termo doença falciforme engloba a anemia falciforme e heterozigozes compostas com hemoglobina S,como S? talassemia e hemoglobinopatia SC, além de outras associações menos comuns. São várias as complicações agudas na doença falciforme: crises vaso-oclusivas, infecções por microorganismos encapsulados, principalmente do trato respiratório e septicemia, síndrome torácica aguda, sequestro esplênico, priapismo, Acidente Vascular Cerebral (AVC) e crise aplástica. O conhecimento das intercorrências na Doença Falciforme é de extrema importância para todos os níveis de atendimento destes pacientes. A detecção precoce das complicações possibilita tratamento adequado e diminuição da morbimortalidade relacionada a elas.

Sickle cell anemia (SCA) is an autosomal recessive disease characterized by the presence of hemoglobinS. It presents with hemolytic anemia e vaso-occlusives phenomena. The term sickle cell disease (SCD)includes the SCA and a group of compound heterozygous states in which the person has only one copy of the mutation that causes HbS and one copy of another abnormal haemoglobin allele, like sickle hemoglobinC disease (HbSC), sickle beta-thalassaemia and other rarer combinations. There are many acute complications of SCD: vaso-occlusives crisis, encapsulated organisms infections, mainly of the airways and sepsis, acute chest syndrome, splenic sequestration, priapism, stroke and aplastic crisis.The knowledge of these complications is very important for all grades of medical assistence. The early detection allows appropriate treatment and reduction of the morbidity and mortality associated with the disease.

Complicações cardiopulmonares das doenças falciformes / Cardiopulmonary complications of sickle cell disease

O pulmão é um dos principais alvos de complicações agudas e crônicas nas doenças falciformes (DF). A síndrome torácica aguda é a segunda causa de internação hospitalar apresentando considerável morbimortalidade. O suporte clínico de alta qualidade é a base do tratamento bem sucedido. A administração adequada de fluidos, a analgesia, a oxigenioterapia, a fisioterapia respiratória ativa e o uso criterioso de transfusões sanguíneas são elementos essenciais do tratamento. A hipertensão pulmonar (HP), por sua vez, tem sido recentemente reconhecida como uma das complicações mais graves e freqüentes destes pacientes. A pressão de artéria pulmonar deve ser medida periodicamente por meio de ecocardiografia. Se o diagnóstico de HP for confirmado, o uso de hidroxiuréia, anticoagulação, transfusões e oxigênio deveriam ser considerados. As manifestações cardíacas nas DF incluem cardiomegalia, isquemia miocárdica, disfunção ventricular e cor pulmonale. O tratamento destas complicações deve seguir as recomendações das diretrizes atuais.

The lung is a major target organ for acute and chronic complications in sickle cell disease. Acute chest syndrome is the second most common cause of hospital admission resulting in considerable morbidity and mortality. The mainstay of successful treatment remains high quality supportive care. Fluid management, analgesia, oxygenation, bronchodilators, incentive spirometry and judicious use of transfusion therapy are essential elements of supportive care management. Pulmonary hypertension (PHT) has emerged as one of the most frequent and serious complications in these patients. The pulmonary artery pressure should be evaluated periodically by echocardiography. If the PHT diagnosis is positive the use of hydroxiurea, anticoagulation, transfusions and oxygen therapy should be considered. Cardiac manifestations are common including enlargement of the heart, myocardial ischaemia, ventricular dysfunction and cor pulmonale. The management of these complications follows the current guidelines.