Uso de carboximaltose férrica no tratamento de deficiência de ferro em pacientes com insuficiência cardíaca na perspectiva da saúde suplementar: análise de custo-efetividade e impacto orçamentário / Ferric carboxymaltose for treatment of iron deficiency in heart failure patients from the supplementary health care system perspective: cost-effectiveness and budgetary impact analysis

Objetivo: Avaliar a relação de custo-efetividade e impacto orçamentário (AIO) do tratamento de deficiência de ferro (DF), com ou sem anemia, em pacientes com insuficiência cardíaca (IC) com fração de ejeção reduzida NYHA II e III, com uso de carboximaltose férrica (CMF), comparada ao placebo (não intervenção), sob a perspectiva pagadora da saúde suplementar (SS). Métodos: No modelo econômico, foi utilizada a árvore de decisão, no horizonte temporal de 52 semanas, na perspectiva da SS, sendo mensurados os benefícios clínicos e os custos associados à intervenção. Também foram executadas análises de sensibilidade determinística e probabilística para avaliar possíveis incertezas futuras. A elaboração da AIO foi realizada considerando o horizonte temporal de cinco anos, a população a ser tratada, os diferentes cenários de market share e os custos diretos envolvidos no tratamento atual e no tratamento proposto. Resultados: A razão de custo-efetividade incremental (RCEI) foi de -R$ 20.517,07 para um ano de vida ajustado pela qualidade (QALYs). O impacto da incorporação da CMF na SS gerou uma economia em cinco anos de -R$ 43.945.225. Conclusões: A análise apresentada mostrou que o tratamento com CMF reduziu o custo de hospitalização, o número de consultas ambulatoriais e o custo de outros medicamentos relacionados à IC e proporcionou uma economia anual. Considerando um horizonte de tempo de 52 semanas, a terapia intravenosa com CMF resultou em uma estratégia de redução de custos, quando comparada ao tratamento proposto para a DF em pacientes com IC.

Objective: This study aims to evaluate the cost-effectiveness and budget impact (AIO) of iron carboxymaltose (CMF) for treatment of iron deficiency (ID), with or without anemia, in patients with heart failure (HF) and reduced ejection fraction NYHA II and III compared to placebo (non-intervention), from the perspective of paying supplementary health (SS). Methods: In the economic model, the decision tree was used, with a time horizon of 52 weeks, from the SS perspective, measuring the clinical benefits and costs associated with the intervention. Deterministic and probabilistic sensitivity analyzes were also performed to assess possible future uncertainties. The elaboration of the AIO was carried out considering a time horizon of five years, population to be treated, different market share scenarios and direct costs involved in the current treatment and in the proposed treatment. Results: The incremental cost effectiveness ratio (ICER) was -R$ 20,517.07 for 1 quality-adjusted life year (QALY). The budget impact of incorporation of the CMF in SSprovided savings in five years of -R$ 43,945,225. Conclusions: The presented analysis showed that treatment with CMF reduced the cost of hospitalization, the number of outpatient visits and the cost of other HF-related medications and provided annual savings. Considering a time horizon of 52 weeks, intravenous therapy with CMF resulted in a cost-saving strategy when compared to the proposed treatment for DF in patients with HF.

Análise de impacto orçamentário dos inibidores da PARP no tratamento do carcinoma de ovário avançado a partir de evidências de mundo real sob a perspectiva de um hospital federal referência em oncologia / Budget impact analysis of PARP inhibitors in the treatment of advanced ovarian cancer from on real-world evidence the perspective of a federal hospital reference in oncology

Objetivo: Avaliar o impacto orçamentário do tratamento com iPARP como primeira linha de manutenção, comparado ao tratamento-padrão a partir de evidências de mundo real sob a perspectiva de um hospital público referência em oncologia no Rio de Janeiro. Métodos: Foi aplicada uma análise de impacto orçamentário para estimar a introdução das tecnologias iPARP, olaparibe e niraparibe, em comparação com o cenário referência, utilizando dados de eficácia e evidências de mundo real, e considerando os custos globais de tratamento da doença em cinco anos. Este estudo foi aprovado pelo Comitê de Ética em Pesquisa, CAAE: 95157018.9.0000.5274. Resultados: A análise demonstrou que o cenário referência apresentou um impacto orçamentário no valor de R$ 3.578.768,04 em cinco anos. No cenário alternativo, o custo incremental do olaparibe chegou a ser 23,8% maior, comparado ao niraparibe, atingindo um custo de R$ 23.736.459,20 versus R$ 18.076.951,81, respectivamente. Os parâmetros que apresentaram maior impacto nas análises para a tecnologia olaparibe foram a difusão da tecnologia e o preço do medicamento. Contudo, para o niraparibe, os parâmetros de maior impacto foram a duração do tratamento, a difusão da tecnologia e a dose utilizada, demonstrando maior suscetibilidade de variação. Conclusão: Os iPARP no tratamento de pacientes com carcinoma de ovário avançado, apesar de apresentarem custo incremental de aproximadamente R$ 23 milhões em cinco anos, apontam para uma potencial redução de custos associados à progressão da doença.

Objective: Assess the budgetary impact of treatment with iPARP as a first line of maintenance, compared to standard treatment based on real-world evidence from the perspective of a public hospital reference in oncology at Rio de Janeiro. Methods: A budget impact analysis was applied to estimate the introduction of iPARP, olaparib and niraparib technologies, compared to the reference scenario, using efficacy data and real-world evidence, and considering the global costs of treating the disease in five years. This study was approved by the Research Ethics Committee, CAAE: 95157018.9.0000.5274. Results: The analysis showed that the reference scenario presented a budgetary impact of R$ 3,578,768.04 in five years. In the alternative scenario, the incremental cost of olaparib reached 23.8% higher compared to niraparib, reaching a cost of R$ 23,736,459.20 versus R$ 18,076,951.81, respectively. The parameters that had the greatest impact on the analyzes for the olaparib technology were technology diffusion and drug price. However, for niraparib, the parameters with the greatest impact were the duration of treatment, the diffusion of the technology and the dose used, demonstrating greater susceptibility to variation. Conclusion: iPARP in the treatment of patients with advanced ovarian carcinoma, despite having an incremental cost of approximately R$ 23 million in five years, point to a potential reduction in costs associated with disease progression.

Análise do Impacto Orçamentário da Prevenção de Lesão por Pressão em Idosos Acamados / Analysis of the Budgetary Impact of Pressure Injury Prevention in Bedridden Elderly / Análisis del Impacto Presupuestario de la Prevención de Lesiones por Presión em Ancianos Encamados

Objetivo: Analisar o impacto orçamentário e o incremento de custos da incorporação de superfícies especiais para o manejo da pressão para prevenção de lesão por pressão em pacientes idosos acamados. Método: Análise de impacto orçamentário, seguindo as recomendações da diretriz metodológica análise de impacto orçamentário. Delinearam-se dois possíveis cenários (referência e alternativo 1, 2 e 3). Resultados: O custo em cinco anos no cenário de referência, adotando apenas a estratégia de mudança de decúbito, foi estimado em R$ 253.86,2542,81. Os custos nos cenários alternativos 1, 2 e 3 foram respectivamente, no mesmo período e com os ajustes econômicos, R$ 250.422.191,73, R$ 249.223.263,19 e R$ 248.029.130,37. Conclusão: A utilização de altas tecnologias nem sempre será o diferencial para o melhor desfecho clínico do paciente e poderá acarretar mais custo ao sistema.

Objective:To analyze the budgetary impact and the increase in costs of the incorporation of special surfaces for pressure management to prevent pressure injuries in bedridden elderly patients. Method: Budget impact analysis, following the recommendations of the budget impact analysis methodological guideline. Two possible scenarios were out lined. In the first (alternative) scenario, the elderly receives a prevention strategy that includes the use of a viscoelastic mattress as a pressure distribution surface and a change in position with a minimum interval of 2 hours. In the second scenario (reference), the elderly receives a prevention strategy that only includes a change in position with a minimum interval of 2 hours. All costs were estimated using the macro costing technique. Results: The results of the analysis of the budget impact speak in disfavor, therefore, contrary to the eventual incorporation of the viscoelastic mattress as a complementary strategy to the systematic change of decubitus, of at least every 2 hours as a measure to prevent pressure injuries. Conclusion: The use of high technologies will not always be the differential for the best clinical outcome of the patient and it can result in more cost to the system.

Objetivo:Analizar el impacto presupuestario y el incremento de costes de la incorporación de superfícies especiales para el manejo de la presión para la prevención de lesiones por presión em pacientes ancianos encamados. Método:Análisis de Impacto Presupuestario (AIO), siguiendo las recomendaciones de la Guía Metodológica de Análisis de Impacto Presupuestario. Se esbozaron dos escenarios posibles. Em el primer escenario (alternativo), las personas mayores recibe ecnologiategia de prevención que incluye el uso de um colchón viscoelástico ecnologiaficie de distribución de presiem y un cambio de poemión con un intervalo mínimo de 2 horas. Enel segundo escenario (referencia), los adultos mayore ecnologiana estrategia de prevención que solo incluye el cambio de posición conun intervalo mínimo de 2 horas. Todos los costos se estimaron utilizando la técnica de macro costos. Resultados: Los resultados del análisis de impacto presupuestario hablan desfavorablemente, por tanto, en contra de la eventual incorporación del colchón viscoe ecnologiamo estrategia complementaria al cambio sistemático de decúbito, de al menos cada 2 horas como medida de prevención de lesiones por presión. Conclusión: Se concluye que el ecnologiass tecnologías no siempre será el diferencial para el mejor desenlace clínico del paciente y que puede resultar em mayor costo para el sistema.

Estudio de costo-efectividad de profilaxis con emicizumab versus agentes hemostáticos alternativos en pacientes con hemofilia A grave en Perú / Cost-effectiveness study of prophylaxis with emicizumab versus bypassing agents in patients with severe hemophilia A in Peru

Contexto La hemofilia es un trastorno hemorrágico de la coagulación que ocurre en uno de cada 5000 nacimientos masculinos. Los pacientes con hemofilia A grave no tratados tienen complicaciones hemorrágicas, incluyendo sangrados articulares y menor sobrevida. El emicizumab es un anticuerpo monoclonal aprobado por los Estados Unidos para la profilaxis rutinaria de pacientes pediátricos y adultos con hemofilia A grave con inhibidores del factor VIII de coagulación. Objetivos Realizar un estudio de costo-efectividad de la profilaxis con emicizumab para niños y adultos con hemofilia A grave, en comparación con el actual manejo de esos pacientes en el Ministerio de Salud y el Seguro Social de Salud de Perú. Metodología Se modeló la transición del paciente entre estados médicos con la metodología de Markov y se estimó a lo largo de su vida costos y efectos incrementales de emicizumab comparados con el actual manejo. Se estimó el impacto presupuestario de emicizumab proyectando costos netos anuales y su valor presente a cinco años. Resultados Emicizumab generaría ahorros en el Ministerio de Salud entre 14,6 y 16,0 por niño y 11,8 por adulto, en US$ millones actuales, y en el Seguro Social de Salud de 12,8 a 14,9 por niño y 40,1 por adulto. Además, se generan ganancias en efectividad, medidas en años de vida ajustados por calidad, de 0,36 por niño y 0,56 por adulto y de 0,25 por niño y 0,36 por adulto en esas respectivas instituciones. El impacto presupuestario sería un ahorro anual neto, en US$ millones, de 12,8 y 15,0 en esas entidades. Conclusión El actual manejo de la enfermedad es muy costoso y con resultados de salud inferiores a los posibles con emicizumab. Este fármaco produciría grandes ahorros y mejor salud. Ambas entidades debieran implementar protocolos para la profilaxis y tratamiento de la hemofilia y financiarla con presupuesto propio.

Settings Hemophilia is a coagulation disorder that occurs in one in 5000 male births. Patients with untreated severe hemophilia A have hemorrhagic complications, including joint bleeds and decreased survival. Emicizumab is a monoclonal antibody approved by the United States for routine prophylaxis of pediatric and adult patients with severe hemophilia A with factor VIII inhibitors. Objectives To perform a cost-effectiveness study of emicizumab prophylaxis for children and adults with severe hemophilia A compared with the current disease management in the Peruvian Ministry of Health and Social Security Health Insurance. Methods The patient transition between medical states was modeled with Markov methodology, and the lifetime costs and incremental effects of emicizumab compared to current management were estimated. The budgetary impact of emicizumab was estimated by projecting annual net costs and its five-year present value. Results In the Ministry of Health, emicizumab would generate savings between 14.6 and 16.0 per child and 11.8 per adult, in current US$ million. Social Security Health Insurance savings would be 12.8 to 14.9 per child and 40.1 per adult. In addition, this strategy would generate effectiveness gains, measured in quality-adjusted life-years, of 0.36 per child and 0.56 per adult and 0.25 per child, and 0.36 per adult in those respective institutions. The budgetary impact would be a net annual saving of 12.8 and 15.0 US$ million in those entities. Conclusions The current management of hemophilia A is very costly and has health outcomes inferior to those possible with emicizumab. This drug would produce significant savings and better patient health. The Ministry of Health and Social Health Insurance should implement hemophilia prophylaxis and treatment protocols and finance this drug.

Cladribina oral para o tratamento da esclerose múltipla remitente-recorrente altamente ativa: análise de impacto orçamentário sob a perspectiva do sistema brasileiro de saúde suplementar / Cladribine tablets for the treatment of highly active recurrent multiple sclerosis: budget impact analysis from the perspective of the Brazilian supplementary health system

Objetivo: Avaliar o impacto orçamentário da inclusão da cladribina oral no tratamento de esclerose múltipla remitente-recorrente em alta atividade da doença (EMRR HDA) no Sistema de Saúde Suplementar (SSS). Métodos: Foi conduzida uma análise de impacto orçamentário, sob a perspectiva do SSS, com horizonte temporal de quatro anos, considerando a abordagem de coorte aberta na qual o número de pacientes elegíveis para tratamento varia em cada ano com a introdução de novos pacientes diagnosticados de EMRR HDA e a retirada de indivíduos prevalentes devido a morte ou progressão secundária. Foram considerados custos médicos diretos, incluindo a aquisição e administração de medicamentos, monitoramento, eventos adversos e surtos. Os comparadores utilizados na análise foram: alentuzumabe, fingolimode, natalizumabe e ocrelizumabe. Os custos foram apresentados em real brasileiro (BRL). Resultados: O custo incremental da inclusão da cladribina oral para o SSS foi estimado em 463.265 BRL, 739.691 BRL, -1.414.963 BRL, -3.719.007 BRL, nos anos 1, 2, 3 e 4, respectivamente. Isso resultou em um custo incremental total de -3.931.015 BRL no período analisado, representando 1,5% da redução orçamentária total no tratamento de EMRR HDA. Conclusão: A inclusão da cladribina oral para o tratamento de pacientes com diagnóstico de EMRR HDA poderia gerar uma economia substancial para o sistema brasileiro de saúde suplementar, atingindo um valor de cerca de 3,9 milhões de BRL em um período de quatro anos

Objective: To evaluate the budget impact of adopting cladribine tablets as a treatment strategy for relapsing remitting multiple sclerosis with high disease activity (RRMS HDA), from the Brazilian private healthcare system perspective. Methods: A budget impact analysis, under private healthcare system perspective, with a 4-years time horizon was conducted, considering the open cohort approach in which the number of patients eligible for treatment varies each year with the introduction of newly diagnosed RRMS HDA patients and the drop out of prevalent individuals due to death or secondary progression. Direct medical costs, including acquisition, drug administration, monitoring, adverse events and relapses were considered. Comparators used in the analysis were: alentuzumab, fingolimod, natalizumab and ocrelizumab. Costs were presented in Brazilian real (BRL). Results: The incremental cost of incorporating cladribine tablets into the private healthcare system was estimated at 463,265BRL, 739,961BRL, -1,414,963 BRL, -3,716,007 BRL, in years 1, 2, 3 and 4, respectively. This resulted in a total incremental cost of -3,931,015 BRL over the period analyzed, representing 1.5% of the total budget reduction in the treatment of RRMS HDA. Conclusion: Incorporation of cladribine tablets for the management of RRMS HDA could generate substantial savings for the private healthcare system, reaching a value of approximately 3.9 million BRL in a 4-years period

Incrementando o impacto do diagnóstico e do tratamento da infecção latente tuberculosa na saúde pública: um estudo de efetividade, sustentabilidade, viabilidade e custo-efetividade / A public health approach to increase treatment of latent tuberculosis infection: a study of effectiveness, sustainability, feasibility and cost-effectiveness

O tratamento da infecção latente da tuberculose (ILTB) é crucial para eliminar a doença. Esta tese, apresentada em dois artigos, avalia a efetividade, a sustentabilidade, a viabilidade, a razão de custo-efetividade e o impacto orçamentário de um programa de investigação para detecção e tratamento da ILTB em contatos intradomiciliares de pacientes com tuberculose no Brasil. No primeiro artigo, dois ensaios controlados consecutivos foram conduzidos. Avaliamos a efetividade, a sustentabilidade, e a viabilidade de uma intervenção em saúde pública que teve o objetivo de aumentar a proporção de início do tratamento para ILTB entre os contatos intradomiciliares de pacientes com tuberculose pulmonar ativa. No primeiro ensaio clínico controlado, 12 clínicas foram submetidas a uma avaliação padronizada, incluindo questionários administrados a pacientes com tuberculose, seus contatos intradomiciliares e profissionais de saúde, e uma análise da cascata do cuidado da ILTB. Seis clínicas foram então randomizadas para receber atividades para fortalecer o manejo da ILTB, incluindo treinamento em serviço, organização do processo de trabalho e soluções adicionais específicas de cada clínica de acordo com resultados da avaliação padronizada. No segundo ensaio, uma avaliação semelhante, mas simplificada, foi realizada em duas clínicas, que então receberam treinamento intensivo inicial e treinamento em serviço fornecido por um médico. No segundo artigo, avaliamos a razão de custo-efetividade e o impacto orçamentário ao expandir um programa fortalecido de investigação e tratamento da ILTB entre contatos intradomiciliares no Brasil. Duas estratégias otimizadas sobre o manejo dos contatos intradomiciliares foram comparadas com a situação atual (status quo) no Brasil: 1) detecção de tuberculose ativa apenas e 2) detecção de tuberculose ativa e investigação e tratamento de ILTB. Nos dois ensaios controlados, na fase de avaliação, foram observadas lacunas de conhecimento entre todos os grupos de entrevistados e, embora muitos contatos tenham sido identificados, poucos iniciaram o tratamento de ILTB. Após a implementação das soluções, o número de contatos que iniciaram o tratamento da ILTB por 100 pacientes com tuberculose aumentou em 10 [intervalo de 95% de confiança (IC): -11, 30] no primeiro estudo, em comparação com 44 (IC 95%: 26, 61), no segundo ensaio controlado. Em nossas avaliações econômicas, na estratégia otimizada de investigação e tratamento da ILTB os custos para ter um contato intradomiciliar completando o tratamento da ILTB seriam a metade daqueles para encontrar um paciente com TB ativa (158,6 vs. 299,7 dólares norte-americanos). Resultariam ainda em um importante impacto na endemia, 4.001 casos de TB seriam evitados e custariam 12% do orçamento nacional para TB. Uma abordagem de saúde pública com avaliação padronizada, seguida por treinamento inicial e treinamento em serviço intensivo mostrou-se promissora para expandir o tratamento da ILTB no Brasil.

This thesis, presented in two articles, evaluates the effectiveness, sustainability, feasibility, cost-effectiveness and budgetary impact of a program that investigates and treats latent tuberculosis infection (LTBI) among household contacts (HHC) of patients with active tuberculosis in Brazil. In the first article, we presented the results of two consecutive control trials, where we evaluated the effectiveness, sustainability and feasibility a public health intervention that aimed to increase the proportion of initiation of treatment for ILTB among HHC of patients with active tuberculosis. In the first trial, twelve clinics underwent a standardized evaluation, including questionnaires administered to tuberculosis-patients, contacts and healthcare workers and clinical data on the cascade-of-care for contacts. Six clinics were then randomized to receive LTBI strengthening activities, including monthly in-service training work process organization, and implementation of specific local solutions. In the second trial, a similar but streamlined evaluation was conducted in two clinics, who then received initial and subsequent intensive in-service training provided by a physician. In the second article, we evaluated the cost-effectiveness and budget impact of scaling-up an enhanced tuberculosis HHC program in Brazil. Two enhanced HHC management strategies were compared to the current HHC management situation in Brazil (status quo). HHC cascades-of-care were conceptualized for the status quo and for two enhanced HHC strategies: 1) active tuberculosis detection only and 2) active tuberculosis detection and LTBI investigation and treatment. In both studies, at the evaluation phase, knowledge gaps among all interviewee groups were observed, and although many contacts were identified, few started LTBI treatment. Following the implementation of solutions, the number of contacts initiating treatment per 100 TB patients increased by 10 [95% confidence interval (CI): -11, 30] in the first study, compared to 44 (95%CI: 26, 61), in the second study. In our economic evaluation, we found that for an enhanced HHC management cascade-of-care, the costs to have one additional HHC to complete LTBI treatment would be half of those to find one additional active TB patient (united states dollars,158.6 vs USD 299.7). Considering the current epidemiologic TB situation in Brazil, the enhanced HHC management that would include LTBI investigation beyond active TB case finding would result in 4,001 averted cases utilizing 12% of the Brazilian TB budget. A public health approach with standardized evaluation, local decisions for improvements, followed by intensive initial and in-service training appears promising to scale up LTBI management.

Custo-efetividade e impacto orçamentário da introdução do cabozantinibe no tratamento de carcinoma de células renais avançado no sistema de saúde suplementar no Brasil / Cost-effectiveness and budgetary impact of introducing cabozantinib in the treatment of advanced renal cell carcinoma in the supplementary health system in Brazil

Objetivo: Este trabalho teve por objetivo determinar o custo-efetividade e o impacto orçamentário do cabozantinibe para o sistema de saúde suplementar no Brasil, no tratamento de carcinoma de células renais (RCC) avançado ou metastático, após falha de tratamento com inibidor do fator de crescimento endotelial vascular (VEGF), quando comparado ao atual tratamento aprovado: nivolumabe. Métodos: Foram utilizados custos referentes ao uso de recursos, tratamento médico, eventos adversos e qualidade de vida, calculados por estado de saúde. Foi considerado o tempo horizonte de 20 anos para análise de custo-efetividade e 5 anos para impacto orçamentário, e foi realizado um cenário alternativo comparando o cabozantinibe ao nivolumabe e axitinibe. Resultados: O cabozantinibe apresentou eficácia superior quando comparado ao nivolumabe e ao axitinibe e representa uma redução de custos comparado ao nivolumabe. Em relação aos eventos adversos, o cabozantinibe apresenta redução dos gastos quando comparado ao nivolumabe. Conclusão: Esses resultados mostram um potencial de economia ao sistema de saúde suplementar com a adoção do cabozantinibe no tratamento para RCC avançado ou metastático em segunda linha no Brasil.

Objective: This study aimed to determine the cost-effectiveness and budgetary impact of cabozantinib for the supplementary health system in Brazil, in the treatment of advanced or metastatic renal cell carcinoma (RCC) after treatment failure with vascular endothelial growth factor (VEGF) inhibitor, when compared current approved treatment: nivolumab. Methods: Costs related to the use of resources, medical treatment, adverse events and quality of life were used, calculated by health status. The horizon time of 20 years was considered for cost-effectiveness analysis and 5 years for budgetary impact, and an alternative scenario was carried out comparing cabozantinib to nivolumab and axitinib. Results: Cabozantinib showed superior efficacy when compared to nivolumab and axitinib and represents a cost reduction compared to nivolumab. In relation to adverse events, cabozantinib shows a reduction in costs when compared to nivolumab. Conclusion: These results show a potential savings for the supplementary health system with the adoption of cabozantinib in the treatment for advanced or metastatic second-line RCC in Brazil.

Nimotuzumab (CIMAher®) en pacientes cubanos con cáncer de cabeza y cuello estadios III/IV: Análisis de impacto presupuestario / Nimotuzumab (CIMAher®) in Cuban patients with head and neck cancer stage III/IV: Budget impact analysis

En Cuba, el cáncer es la segunda causa de muerte con 24.902 defunciones en el 2018; de ellas, 795 fueron por tumores de laringe y 826 por tumores de labio, cavidad bucal y faringe. El anticuerpo monoclonal nimotuzumab (CIMAher®) está registrado como tratamiento combinado con radioterapia o quimioterapia para el cáncer de células escamosas de cabeza y cuello estadios avanzados. Del mismo se conoce su efectividad y perfil de seguridad, no así el impacto económico que acarrearía la incorporación del mismo al Sistema Nacional de Salud (SNS) cubano; de forma tal de asignar y reajustar presupuestos en la esfera de medicamentos. Por tanto, se hizo necesario realizar un análisis de impacto presupuestario, con el objetivo de estimar el impacto financiero de la incorporación del nimotuzumab (CIMAher®) al paquete de beneficios del SNS cubano. Se tomaron los datos de prevalencia e incidencia de la enfermedad en los estadios III/IV. Se estableció un escenario actual con la terapia radio/quimioterapia secuencial y una tasa de penetración de 100%. El escenario futuro fue radio/quimioterapia secuencial + nimotuzumab (CIMAher®) con tasa anual de penetración 20, 40, 60, 80 y 100 por ciento. La perspectiva fue desde el SNS y un horizonte temporal de 5 años (2019-2023). El análisis de impacto presupuestal mostró que, desde perspectiva, horizonte y tasa de penetración establecidos, el SNS debe invertir aproximadamente de 10 a 65 millones de pesos cubanos (CUP); cifras menores al presupuesto destinado a salud pública(AU)

In Cuba, cancer is the second cause of death with 24,902 deaths in 2018; 795 were due to laryngeal tumors and 826 due to tumors of the lip, oral cavity and pharynx. The monoclonal antibody nimotuzumab (CIMAher®) is registered as a combined treatment with radiotherapy or chemotherapy for advanced squamous cell carcinoma of the head and neck. Its effectiveness and safety profile are known, but not their economic impact into the Cuban National Health System (NHS); in order to allocate and readjust budgets in the field of medicines. Therefore, it was necessary to perform a budget impact analysis in order to estimate the financial impact of the incorporation of nimotuzumab (CIMAher®) into the benefits package of the Cuban NHS. Data on prevalence and incidence of the disease in stages III / IV were taken into account. The current scenario was with the therapy radio/sequential chemotherapy and penetration rate of 100 percent. The future scenario was radio/sequential chemotherapy + nimotuzumab (CIMAher®) and annual penetration rate of 20, 40, 60, 80 and 100 percent. The perspective was from the NHS and a time horizon of five years (2019-2023). The budget impact analysis showed that from an established perspective, horizon and penetration rate, the NHS must invest 10-65 million Cuban pesos (CUP) approximately; lower values than the budget allocated to Public Health(AU)

Avaliação de custo-efetividade e impacto orçamentário do tratamento adicional de omalizumabe em pacientes com asma alérgica grave não controlada / Cost-effectiveness and budget impact analysis of additional treatment of omalizumab in patients with severe uncontrolled allergic asthma

Objetivo: Avaliar a custo-efetividade e o impacto orçamentário da adição do omalizumabe (Oma) ao tratamento padrão [corticosteroide inalatório [CI] em dose média/alta e agente beta 2-agonista de longa ação (LABA)] no tratamento da asma alérgica grave não controlada, sob a perspectiva do sistema privado de saúde no Brasil. Método: Na análise econômica, utilizou-se o modelo de Markov baseado na evolução da asma, considerando os seguintes desfechos clínicos: exacerbações graves clinicamente significantes (EGCS) e exacerbações não graves clinicamente significantes (ECS), além de taxa de mortalidade por asma e uso de recursos e custos com o tratamento. Calculou-se razões de custo-efetividade incremental (RCEI) e o impacto orçamentário, com base em dados da saúde suplementar sobre população elegível e horizonte de 5 anos. Resultados: A análise de custoefetividade realizada mostrou que o tratamento com Oma teve maior benefício, se comparado ao tratamento padrão, e gerou uma RCEI de R$ 60.293,00 por ano de vida salvo, que é três vezes inferior ao produto interno bruto (PIB) per capita no Brasil. A análise de sensibilidade, para avaliar o impacto da incerteza dos parâmetros sobre o resultado encontrado, demonstrou que os resultados permanecem estáveis a favor do Oma. A análise do impacto orçamentário apontou um custo por beneficiário de R$ 0,40 no primeiro ano, chegando a R$ 1,80 no quinto ano. Conclusão: A análise econômica demonstrou que a combinação do tratamento com Oma com o padrão para asma alérgica grave não controlada é custo-efetivo no cenário nacional, e a sua incorporação na saúde suplementar é viável.

Objective: To evaluate the cost-effectiveness and budgetary impact of adding omalizumab (Oma) to standard treatment (medium/highdose inhaled corticosteroid [ICS] and long-acting beta 2-agonist [LABA]) in the treatment of severe uncontrolled allergic asthma, from the perspective of the Brazilian private health system (PHS). Method: In economic analysis, the Markov model was used based on the progression of asthma considering the following clinical outcomes: clinically significant severe exacerbations (CSSE) and clinically significant non-severe exacerbations (CSNSE), as well as asthma mortality rate and use of resources and costs of treatment. Incremental cost-effectiveness ratios (ICER) and budgetary impact were calculated based on PHS data regarding eligible population and 5-year horizon scanning. Results: The cost-effectiveness analysis showed that treatment with Oma provided greater benefit compared to the standard treatment and generated an ICER of BRL 60,293 per life-years saved, corresponding to less than three times the gross domestic product (GDP) per capita in Brazil. A sensitivity analysis to evaluate the impact of parameter uncertainty showed that results still favor Oma. The budget impact analysis showed a cost of BRL 0.40 per recipient in the first year, reaching BRL 1.80 in the fifth year. Conclusion: The economic analysis demonstrated that combined Oma treatment and standard treatment of uncontrolled severe allergic asthma is cost-effective in the national setting and its incorporation into PHS is feasible.