Nine-year follow up after hematopoietic stem cell transplantation in five multiple sclerosis patients / Nove anos de seguimento após transplante autólogo de células tronco hematopoiéticas em cinco pacientes com esclerose múltipla

ABSTRACT

ABSTRACT Multiple sclerosis (MS) is an immune-mediated disease of the central nervous system. Its treatment has focused on inflammation control as early as possible to avoid disability. Autologous hematopoietic stem cell transplantation (AHSCT) has been used for treating MS since 1996, with recent decisive results regarding benefits in long-term efficacy. Five patients followed up at an MS center in Belo Horizonte, Brazil, who had relapsing-remitting MS with high disease activity, underwent AHSCT between 2009 and 2011. They were evaluated clinically, with magnetic resonance imaging, and by the EDSS every six months after transplantation, up to July 2018. The patients were four women and one man, with ages ranging from 25-50 years, and time since disease onset ranging from 4-17 years at the time of the procedure. Four patients improved, one patient was stabilized, and all patients were free of disease activity after 5-9 years. Through improving patient selection and decreasing the time from disease onset, AHSCT could stop epitope spreading and disease progression. Despite multiple other therapeutic choices being approved for relapsing-remitting MS, AHSCT continues to be a treatment to consider for aggressive MS disease.

RESUMO

RESUMO A esclerose múltipla é uma doença imunomediada do sistema nervoso central. Seu tratamento tem sido focado no controle da inflamação o mais cedo possível para evitar incapacidade. O transplante autólogo de células tronco hematopoiéticas (TACTH) vem sendo usado para tratar esclerose múltipla desde 1996, e recentes resultados foram decisivos a respeito do benefício na eficácia a longo prazo. Cinco pacientes seguidos num centro de esclerose múltipla de Belo Horizonte, Brasil, que apresentavam forma clínica remitente recorrente com alta atividade de doença foram submetidos a esse tratamento de 2009 a 2011. Após o transplante foram avaliados clinicamente e com ressonância magnética, e escala de EDSS, a cada seis meses até julho de 2018. Os pacientes eram quatro mulheres e um homem, com idade entre 25 e 50 anos e tempo de doença variando de 4 a 17 anos na época do procedimento. Quatro pacientes melhoraram após a primeira avaliação e um manteve-se estável. Todos os pacientes permaneceram sem evidência de doença clínica ou radiológica de 5 a 9 anos após. Com uma seleção cada vez mais criteriosa de pacientes o TACTH pode interromper a disseminação do epítopo e controlar a progressão da doença. Apesar de várias outras opções terapêuticas aprovadas para esclerose múltipla o TACTH continua a ser uma forma de tratamento a ser considerada em casos de doença muito agressiva.