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Major cardiovascular adverse events in Fabry disease patients receiving agalsidase alfa / Eventos cardiovasculares mayores en pacientes con enfermedad de Fabry tratados con agalsidasa alfa
Ferrari, Gustavo; Reisin, Ricardo; Kisinovsky, Isaac; Neumann, Pablo; Dragonetti, Laura; Cáceres, Guillermo; Choua, Martin; Rozenfeld, Paula; Marchesoni, Cintia; Finn, Verónica.
  • Ferrari, Gustavo; Hospital Británico. Departamento de Cardiología. AR
  • Reisin, Ricardo; Hospital Británico. Departamento de Neurología. AR
  • Kisinovsky, Isaac; Sanatorio Urquiza. Departamento de Hematología. AR
  • Neumann, Pablo; Clínica Ipensa. Departamento de Nefrología. AR
  • Dragonetti, Laura; Hospital Alemán. Departamento de Imágenes. AR
  • Cáceres, Guillermo; Hospital Comunitario. AR
  • Choua, Martin; Centro Fabry. AR
  • Rozenfeld, Paula; Universidad Nacional de La Plata. Departamento de Ciencias Biológicas. AR
  • Marchesoni, Cintia; Hospital Británico. Departamento de Neurología. AR
  • Finn, Verónica; Hospital Británico. Departamento de Cardiología. AR
Medicina (B.Aires) ; 81(2): 173-179, June 2021. graf
Article in English | LILACS | ID: biblio-1287268
ABSTRACT
Abstract Cardiovascular mortality (CVM) has become the major contributor to overall Fabry disease (FD) mortality in the enzyme replacement therapy (ERT) era. Our objectives were to describe causes and potential predictors of mortality in FD adult patients in Argentina, and to assess risk of major adverse cardio vascular events (MACE) in the ERT era. We retrospectively studied 93 consecutive patients treated with alpha-galactosidase A (median follow up 9.5 years from start of ERT). Mean age at ERT starting was 35±16.3 years. Prevalence of cardiomyopathy and renal disease reached 47% and 41%, respectively. Eleven subjects (11.8%, 95%CI 5-18%) died during follow up (1.24/100 patient-years). Mean overall survival was 71 years (95%CI 66-75 years). Seven cases were considered as CVM; main causes were sudden death and stroke. Risk of MACE was 14% (95%CI 6.9-21.1%; 1.47 events/100 patient-years from start of ERT). All but 2 subjects had at least one comorbid cardiovascular risk factor; however, 86% of patients remained free of MACE during follow-up. CVM remained low and our study was underpowered for detection of predictors of mortality, but it is worth noting that age at diagnosis and ERT starting, left ventricular mass index and renal disease trended to correlate with CVM. Prevalence of hypertension, diabetes and dyslipidemia were lower in FD patients when compared to population level data. As in the Argentinean general population, CVM was the leading cause of mortality among this cohort of consecutive FD patients treated with agalsidase alfa.
RESUMEN
Resumen La mortalidad cardiovascular (MCV) se ha convertido en el principal contribuyente a la mortalidad general por enfermedad de Fabry (EF) en la era de la terapia de reemplazo enzimático (TRE). Nuestros objetivos fueron describir las causas y posibles predictores de mortalidad en pacientes adultos con EF en la Argentina, y evaluar el riesgo de eventos cardiovasculares mayores (MACE) en la actual era de TRE. Se estudiaron 93 pacientes consecutivos tratados con agalsidasa-alfa por una mediana de 9.5 años tras iniciar TRE. La edad al inicio de TRE fue 35 ± 16.3 años. La prevalencia de cardiomiopatía y enfermedad renal alcanzó 47% y 41%, respectivamente. Once sujetos (11.8%; IC95% 5-18%) murieron durante el seguimiento (1.24/100 pacientes/año). La supervivencia global fue 71 años (IC95% 66-75 años). Siete casos fueron considerados como MCV; las principales causas fueron muerte súbita e ictus. El riesgo de MACE fue 14% (IC95% 6.9-21.1%; 1.47 eventos/100 pacientes/año desde la ERT). Todos menos 2 sujetos tenían al menos un factor de riesgo cardiovascular, pero el 86% permaneció libre de MACE. Los eventos de MCV fueron escasos. El estudio tuvo reducido poder estadístico para detectar predictores de mortalidad, pero la edad al diagnóstico y al iniciar la TRE, índice de masa ventricular izquierda y enfermedad renal tendieron a correlacionarse con MCV. La prevalencia de hipertensión, diabetes y dislipidemia fue menor en comparación con la población general. Como ocurre con la población general en Argentina, los eventos cardiovasculares fueron la principal causa de muerte en esta cohorte de pacientes consecutivos con EF tratados con agalsidasa-alfa.
Subject(s)

Full text: Available Index: LILACS (Americas) Main subject: Fabry Disease Type of study: Observational study / Prognostic study / Risk factors Limits: Adult / Humans Country/Region as subject: South America / Argentina Language: English Journal: Medicina (B.Aires) Journal subject: Medicine Year: 2021 Type: Article Affiliation country: Argentina Institution/Affiliation country: Centro Fabry/AR / Clínica Ipensa/AR / Hospital Alemán/AR / Hospital Británico/AR / Hospital Comunitario/AR / Sanatorio Urquiza/AR / Universidad Nacional de La Plata/AR

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