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Condutas clínicas e barreiras no tratamento da polineuropatia amiloidótica familiar associada à transtirretina (PAF-TTR) no Brasil / Clinical practice and barriers in familial transthyretinrelated amyloidotic polyneuropathy (FAP) care in Brazil
Pereira, Ana Carolina Padula Ribeiro; Fernandes, Roberta Arinelli; de Paula, Ellen Cristina Alves; Freitas, Anderson Luiz Machado; Nunes, Denise Batista; Marangon, Ana Elisa Rodrigues; Vazquez, Deilys Gonzalez; Koladicz, Karyn Regina Jordão.
  • Pereira, Ana Carolina Padula Ribeiro; Origin Health Company. São Paulo. BR
  • Fernandes, Roberta Arinelli; Origin Health Company. SÃO PAULO. BR
  • de Paula, Ellen Cristina Alves; Gerente de Acesso ao Mercado, PTC Farmacêutica do Brasil. SÃO PAULO. BR
  • Freitas, Anderson Luiz Machado; Diretor de Acesso ao Mercado, PTC Farmacêutica do Brasil. Brasília. BR
  • Nunes, Denise Batista; Diretora associada de Assuntos Médicos, PTC Farmacêutica do Brasil. SÃO PAULO. BR
  • Marangon, Ana Elisa Rodrigues; Gerente de Assuntos Médicos, PTC Farmacêutica do Brasil. SÃO PAULO. BR
  • Vazquez, Deilys Gonzalez; Gerente de Assuntos Médicos, PTC Farmacêutica do Brasil. SÃO PAULO. BR
  • Koladicz, Karyn Regina Jordão; Diretora executiva de Assuntos Médicos, PTC Farmacêutica do Brasil. SÃO PAULO. BR
Article in Portuguese | LILACS, ECOS | ID: biblio-1291966
RESUMO

Objetivo:

Identificar as condutas terapêuticas e a variabilidade na prática clínica, assim como necessidades não atendidas e barreiras para a adequada assistência a pacientes com polineuropatia amiloidótica familiar relacionada à transtirretina (PAF-TTR), no Brasil.

Métodos:

Estudo transversal, por meio de questionário semiestruturado on-line enviado por e-mail. Foram incluídos médicos com experiência no manejo clínico-assistencial de pacientes com PAF-TTR no Brasil. O questionário foi composto por 30 questões envolvendo características gerais da população brasileira com PAF-TTR, características das escolhas terapêuticas e da falha, definições de progressão de doença e estadiamento, e métodos para mensuração do impacto na qualidade de vida.

Resultados:

Seis profissionais responderam ao inquérito. Quanto ao diagnóstico e à classificação da doença, houve consenso quanto ao uso de quadro clínico associado a testagem genética para o diagnóstico, e foram considerados adequados os critérios de Coutinho e do Ministério da Saúde, apesar de serem pouco úteis na avaliação da progressão da doença. Entre os especialistas, 83,3% entendem que a terapia atualmente disponível no Sistema Único de Saúde (SUS) atende às necessidades dos pacientes no estágio I da doença, entretanto todos os especialistas apontam necessidades assistenciais não atendidas, uma vez que esse medicamento não possui benefício definido para os estágios II e III da doença. A progressão da doença é definida como qualquer novo sintoma ou piora daqueles preexistentes, não sendo necessária modificação no estágio da doença para caracterizar tal evento.

Conclusões:

A condução deste estudo permitiu a identificação de aspectos importantes para auxiliar no entendimento da prática clínico-assistencial no país e das necessidades em saúde desses pacientes
ABSTRACT

Objective:

To identify therapeutic approaches and variability in clinical practice, as well as unmet needs and barriers to adequate care for patients with familial transthyretin-related amyloidotic polyneuropathy (FAP) in Brazil.

Methods:

Cross-sectional study using an online semi-structured questionnaire sent by email. Physicians with experience in the clinical-care management of patients with FAP in Brazil were included. The questionnaire consisted of 30 questions involving general characteristics of the Brazilian population with FAP; characteristics of therapeutic choices and failure; definitions of disease progression and staging; and methods for measuring the impact on quality of life.

Results:

Six professionals responded to the survey. As for the diagnosis and classification of the disease, there was a consensus regarding the use of a clinical picture associated with genetic testing for the diagnosis and, as appropriate, the criteria proposed by Coutinho and the Ministry of Health, although not very useful in evaluating the progression of the disease. 83.3% of experts understand that the therapy currently available in the SUS meets the needs of patients in stage I of the disease, however, all experts point out unmet care needs, since this drug has no defined benefit for stages II and III of the disease. Disease progression is defined as any new symptom or worsening of pre-existing ones, and no change in the stage of the disease is necessary to characterize such an event.

Conclusions:

The conduction of this study allowed to identify important aspects to a better understanding of the clinical care practice in the country and unmet needs of these patients
Subject(s)


Full text: Available Index: LILACS (Americas) Main subject: Surveys and Questionnaires / Amyloid Neuropathies, Familial / Amyloidosis, Familial / Medication Therapy Management Type of study: Observational study / Prevalence study / Prognostic study / Qualitative research / Risk factors Country/Region as subject: South America / Brazil Language: Portuguese Journal: J. bras. econ. saúde (Impr.) Journal subject: Medicine Year: 2021 Type: Article Affiliation country: Brazil Institution/Affiliation country: Diretor de Acesso ao Mercado, PTC Farmacêutica do Brasil/BR / Diretora associada de Assuntos Médicos, PTC Farmacêutica do Brasil/BR / Diretora executiva de Assuntos Médicos, PTC Farmacêutica do Brasil/BR / Gerente de Acesso ao Mercado, PTC Farmacêutica do Brasil/BR / Gerente de Assuntos Médicos, PTC Farmacêutica do Brasil/BR / Origin Health Company/BR

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