Terapia genica: ¿Dónde estamos?, ¿A dónde vamos? / Gene therapy: Where are we? Where are we going?

RESUMEN

Resumen La terapia génica ha logrado avances significativos en el tratamiento de enfermedades genéticas, especial mente en enfermedades raras y monogénicas. Se han desarrollado y aprobado terapias génicas para tratar en fermedades como la atrofia muscular espinal, brindando esperanza a los pacientes y demostrando la eficacia de esta terapia. Actualmente, se están realizando numerosos ensayos clínicos para evaluar la seguridad y eficacia de la terapia génica en diversas enfermedades, particularmente en el campo de la neurología pediátrica. Estos estudios están generando datos alentadores y contribuyen al conoci miento sobre cómo mejorar las técnicas de terapia génica. A pesar de los avances, la terapia génica enfrenta desafíos importantes. Es una terapia costosa y téc nicamente compleja, lo que limita su accesibilidad. Además, aspectos como la entrega eficiente de genes, la respuesta inmunológica a los vectores y la duración de la respuesta terapéutica requieren mejoras. se está investigando activamente. En cuanto al futuro de la terapia génica, se espera que los avances en tecnología de edición génica, como CRISPR-Cas9, permitan una mayor precisión y eficiencia en la modificación de genes. Se espera que la investigación en vectores de terapia génica mejore la capacidad de entrega y la seguridad de los tratamientos. Se están desarrollando nuevas ge neraciones de vectores virales y no virales que podrían superar las limitaciones actuales y permitir una admi nistración más eficiente y precisa de genes terapéuticos.

ABSTRACT

Abstract Gene therapy has achieved significant advancements in the treatment of genetic diseases, especially in rare and monogenic diseases. Gene therapies have been de veloped and approved to treat diseases such as spinal muscular atrophy, offering hope to patients and dem onstrating the effectiveness of this therapy. Currently, numerous clinical trials are being conduct ed to evaluate the safety and efficacy of gene therapy in various diseases, particularly in the field of pediatric neurology. These studies are generating encouraging data and contributing to the knowledge on how to im prove gene therapy techniques. Despite the advancements, gene therapy faces significant challenges. It is a costly and technically complex therapy, limiting its accessibility. Addition ally, aspects such as efficient gene delivery, immune response to vectors, and duration of therapeutic re sponse require improvements and are actively being investigated. Regarding the future of gene therapy, advances in gene editing technology, such as CRISPR-Cas9, are ex pected to allow for greater precision and efficiency in gene modification. Research on gene therapy vectors is expected to en hance the delivery capacity and safety of treatments. New generations of viral and non-viral vectors are be ing developed that could overcome current limitations and enable more efficient and precise administration of therapeutic genes.