A lacuna regulatória de medicamentos órfãos impacta na disponibilidade de alternativas terapêuticas no Brasil?
Rev. colomb. ciencias quim. farm
;
51(2)mayo-ago. 2022.
Article
in Portuguese
|
LILACS-Express
| LILACS
| ID: biblio-1535842
RESUMO
Introdução:
A regulação de registros específicos para os chamados "medicamentos órfãos" tem sido uma estratégia das maiores agências de medicamentos do mundo para fomentar o acesso e monitoramento de tratamento para doenças e agravos de pouca prevalência ou interesse mercadológico.Objetivos:
Esse estudo visou identificar o perfil dos medicamentos que se enquadram nessa categoria internacionalmente explorar possíveis lacunas de registro gerados pela ausência de uma norma sanitária específica no Brasil.Métodos:
Foram analisadas as bases de dados de registro de medicamentos órfãos de países da União Europeia e dos Estados Unidos da América e os resultados foram comparados com a base registros da Agência brasileira.Resultados:
Foram identificados 369 medicamentos registrados como órfãos nos órgãos europeu e estadunidense totalizando 801 indicações clínicas. A maior parte dos medicamentos registrados no âmbito internacional era de agentes anti-neoplásicos e imunomoduladores (N=135; 36,59 %) e de medicamentos que agiam no aparelho digestivo e metabolismo (N=48; 13,01 %). Dos medicamentos órfãos registrados e comercializados no âmbito internacional, quase metade, 177 (47,97 %), não apresentavam registros ativos no Brasil e atendem a 327 indicações clínicas (40,82 %).Conclusão:
O Brasil deve analisar afundo os impactos da ausência de um fluxo de registro medicamentos órfãos, que pode afetar diretamente no acesso de tratamento para determinadas doenças raras e negligenciadas.ABSTRACT
SUMMARY Introduction:
The regulation of specific registrations for the so-called "orphan drugs" has been a strategy of the largest drug agencies in the world to promote access and monitoring of treatment for diseases and conditions of low prevalence or market interest.Aims:
This study aimed to identify the profile of drugs that fall into this category internationally and explore possible gaps in registration generated by the absence of a specific health standard in Brazil.Methods:
Orphan drug registration databases from countries of the European Union and the United States of America were analyzed and the results were compared with the database of the Brazilian Agency.Results:
A total of 369 drugs registered as orphans in European and US agencies were identified, totaling 801 clinical indications. Most of the drugs registered internationally were antineoplastic agents and immunomodulators (N=135; 36.59 %) and drugs that acted on the digestive system and metabolism (N=48; 13.01 %). Of the orphan drugs registered and marketed internationally, almost half, 177 (47.97 %), did not have active registrations in Brazil and meet 327 clinical indications (40.82 %).Conclusion:
Brazil must analyze in depth the impacts of the absence of an orphan drug registration flow, which can directly affect access to treatment for certain rare and neglected diseases.RESUMEN
Introducción:
La regulación de registros específicos para los denominados "medicamentos huérfanos" ha sido una estrategia de las agencias de drogas más grandes del mundo promover el acceso y seguimiento del tratamiento de enfermedades y condiciones de poca prevalencia o interés de mercado.Objetivos:
Identificar el perfil de las drogas que entran en esta categoría a nivel internacional explorar posibles lagunas en los registros generadas por la ausencia de un estándar sistema de salud específico en Brasil.Métodos:
Las bases de datos de registro de medicamentos huérfanos de países de la Unión Europea y Estados Unidos da América y los resultados fueron comparados con la base de registros de la Agencia Brasileña.Resultados:
Se identificaron 369 medicamentos registrados como huérfanos en órganos europeos y americanos, totalizando 801 indicaciones clínicas. La mayor parte de los medicamentos registrados a nivel internacional fueron agentes antineoplásicos e inmunomoduladores (N=135; 36,59%) y fármacos que actuaron en el aparato digestivo y metabolismo (N=48; 13,01%). De medicamentos huérfanos registrados y vendidos internacionalmente, casi la mitad, 177 (47,97 %), no tenía registros activos en Brasil y atendió 327 indicaciones clínicas (40,82%).Conclusión:
Brasil debe analizar en profundidad los impactos de la ausencia de un flujo de registro de medicamentos huérfanos, que puede afectar directamente el acceso al tratamiento para ciertas enfermedades raras y desatendidas.
Full text:
Available
Index:
LILACS (Americas)
Country/Region as subject:
South America
/
Brazil
Language:
Portuguese
Journal:
Rev. colomb. ciencias quim. farm
Journal subject:
Pharmacy
/
Chemistry
Year:
2022
Type:
Article
Similar
MEDLINE
...
LILACS
LIS