Moduladores mejoran la función pulmonar en la mutación más frecuente de la fibrosis quística / Proteine modulators improve pulmonary function in the most common cystic fibrosis mutation
Rev. pediatr. electrón
;
13(2): 27-29, ago. 2016.
Article
in Spanish
| LILACS
| ID: biblio-869934
RESUMEN
Un tópico de análisis crítico es un resumen estandarizado que se organiza en torno a una pregunta clínica estructurada, realiza una revisión crítica y resalta la relevancia de sus resultados aplicados a nuestra realidad. El estudio analizado evalúa en 1100 pacientes de 12 años o más portadores de fibrosis quística (FQ) homocigotos para la mutación más frecuente phe508del CFTR, la terapia combinada de dos moduladores de la proteína CFTR, comparado con placebo, la que mostró mejoría significativa de la función pulmonar (VEF1) de 2.6 a 4 puntos porcentuales 1. Estos resultados proponen un tratamiento curativo al 50 por ciento de los pacientes en USA y al 15 por ciento en nuestro país, una vez superado los costos.
ABSTRACT
A CAT is a standardized summary of research evidence organized around a clinical question, aimed to provide a critique of the research and a statement of the clinical relevance of results. In the analyzed paper, the authors evaluated 1100 patients with cystic fibrosis (CF) 12 years and older with two copies of phe508del CFTR genetic mutation, the combination therapy of two CFTR modulators led to mean absolute improvements in lung function (VEF1) between 2.6 and 4 percentage points, which was statistically significant. These results are promising for the 50 percent of the USA CF population and 15 percent of the CF Chilean population.
Full text:
Available
Index:
LILACS (Americas)
Main subject:
Quinolones
/
Cystic Fibrosis
/
Aminophenols
/
Aminopyridines
Type of study:
Controlled clinical trial
Limits:
Female
/
Humans
/
Male
Language:
Spanish
Journal:
Rev. pediatr. electrón
Journal subject:
Pediatrics
Year:
2016
Type:
Article
Affiliation country:
Chile
Institution/Affiliation country:
Universidad de Chile/CL
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