CRISPR/Cas9 y la terapia génica / CRISPR/Cas9 and gene therapy

RESUMEN

El desarrollo de técnicas que permitan editar o corregir con precisión y eficiencia el genoma de células vivas es uno de los objetivos principales de la investigación biomédica. En las últimas décadas se han investigado e implementado distintas herramientas de edición genómica entre las cuales se destaca el sistema CRISPR/Cas9, un mecanismo de defensa bacteriano que ha sido adaptado y rediseñado para su utilización en otros modelos celulares. La accesibilidad, técnica y económica, y el enorme potencial de CRISPR/Cas9 han dado lugar a una revolución casi sin precedentes en las ciencias biomédicas y representan un gran avance en el campo de la terapia génica que requiere, sin embargo, la cautela apropiada.

ABSTRACT

The development of techniques that allow the precise and efficient edition of the genome of living cells is one of the main goals of biomedical research. Over the last few decades, a number of genome editing tools have been developed, the most prominent being the CRISPR/Cas9 system, a bacterial defense mechanism that has been redesigned for its use in other cellular systems. The accessibility, both technical and economical, and the enormous potential of CRISPR/Cas9 have contributed to an almost unprecedented revolution in the biomedical sciences and represent an important step forward in the field of gene therapy that needs, however, to be taken cautiously.