Alfanonacogue - Benefix® para hemofilia B em pacientes menores de 19 anos de idade / Alfanonacogue - Benefix® for hemophilia B in patients younger than 19 years of age

RESUMO

CONTEXTO: As coagulopatias hereditárias são doenças hemorrágicas resultantes da deficiência quantitativa e/ou qualitativa de um ou mais fatores da coagulação e se caracterizam pela ocorrência de hemorragias de gravidade variável, de forma espontânea e/ou pós-traumática. Segundo dados de 2014 do Sistema Hemovida Web ­ Coagulopatias do Ministério da Saúde, o número de pacientes com Hemofilia B era de 1.881 no Brasil. Como não há cura para as hemofilias, os objetivos de tratamento são prevenir e tratar hemorragias de modo a evitar artropatias incapacitantes e dano tecidual, e melhorar a qualidade de vida e a sobrevida. As modalidades de tratamento da hemofilia B são definidas pela periodicidade com que é realizada a reposição dos fatores de coagulação IX, podendo ser sob demanda (episódico) ou profilático. O fator IX de origem plasmática faz parte do rol de tecnologias ofertada pelo SUS para o tratamento de Hemofilia B. TECNOLOGIA Alfanonacogue (Benefix®). INDICAÇÃO Controle e prevenção de episódios hemorrágicos e para profilaxia de atividades rotineiras e cirúrgicas de pacientes com hemofilia B, menores de 19 anos de idade. PERGUNTA O uso do Fator IX recombinante (BeneFIX®), além de tão eficaz quanto comparado às opções disponíveis atualmente no SUS, proporciona vantagens de segurança aos pacientes com Hemofilia B? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS Os estudos apresentados pelo demandante demonstram a eficácia do medicamento Benefix em aumentar a atividade de FIX e controlar sangramentos. Entretanto, não foi apresentado estudo de eficácia que comparasse os fatores IX plasmático e recombinante, o que impossibilita posicionar o fator IX recombinante como igual, melhor ou pior do que o fator IX plasmático ofertado pelo SUS. Apenas um estudo retrospectivo comparou o fator IX plasmático (medicamento atualmente ofertado pelo SUS) com o fator IX recombinante, e concluiu que a frequência de reações alérgicas e do desenvolvimento de inibidores entre os pacientes que receberam ambos os fatores IX foi bem similar (Recht et al., 2011). Na revisão sistemática incluída pelo DGITS sobre tipos e frequência das reações adversas - não trombóticas e não associadas a inibidor - relacionadas aos fatores de coagulação utilizados em pacientes com hemofilia A, hemofilia B e doença de von Willebrand, os autores concluíram que os dados por eles apresentados confirmam o elevado grau de segurança dos produtos atualmente utilizados para terapia de hemofilia A e B e doença da von Willebrand (Franchini et al., 2012). Assim, até o momento, não há comprovação de que os fatores IX de origem plasmática utilizados atualmente pelo SUS confiram algum risco conhecido e quantificável aos pacientes quando comparados ao Fator IX recombinante. AVALIAÇÃO ECONÔMICA Na análise de custo-minimização, foram encontrados os seguintes custos incrementais profilaxia primária - R$ 474.978,00; cirurgia de médio porte - R$ 27.802,00; tratamento de sangramentos espontâneos - R$ 5.014,00. ANÁLISE DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO O impacto orçamentário de R$ 728 milhões a aproximadamente R$ 1,01 bilhão de reais considerando o horizonte de tempo de 5 anos possivelmente está subestimado e não se justifica frente falta de evidência de superioridade em termos de eficácia e segurança do Fator IX recombinante em relação ao Fator IX plasmático. RECOMENDAÇÃO INICIAL Os membros presentes na reunião do plenário da Conitec realizada no dia 10 de novembro deliberaram que o tema fosse submetido à consulta pública com recomendação preliminar desfavorável a incorporação do alfanonacogue (fator IX recombinante) para o tratamento da Hemofilia B. Tal recomendação foi embasada na falta de evidências que demonstrem superioridade do medicamento Benefix frente à tecnologia já disponível no tratamento da hemofilia B, e assim, sendo, não se justificaria o impacto orçamentário apresentado. CONSULTA PÚBLICA Foi recebido um total de 155 contribuições, sendo 146 contribuições provenientes do formulário de experiência/opinião e 9 do formulário técnico-científico. Nenhuma das contribuições apresentou evidências de superioridade do fator IX recombinante em relação ao plasmático. RECOMENDAÇÃO FINAL Os membros presentes na reunião do plenário da Conitec realizada no dia 08 de março de 2017 mantiveram a recomendação desfavorável a incorporação do alfanonacogue (fator IX recombinante) para o tratamento da Hemofilia B. DECISÃO Não incorporar o alfanonacogue para hemofilia B em pacientes menores de 19 anos de idade, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS, dada pela Portaria nº 17, publicada no DOU nº 77, do dia 24 de abril de 2017, seção 2, pág. 57.(AU)