Efecto del ácido zoledrónico en pacientes pediátricos con diagnóstico clínico de osteogénesis imperfecta: un estudio de cohorte / Effect of zoledronic acid in pediatric patients with clinical diagnosis of osteogenesis imperfecta: a cohort study

RESUMEN

Introducción: la osteogénesis imperfecta es un trastorno congénito caracterizado por la fragilidad del hueso, causado por mutaciones en los genes del procolágeno tipo I. La incidencia es variable, encontrando un caso por cada 5.000 a 70.000 nacidos vivos. Debido a las limitaciones en el tratamiento se ha planteado el uso de bifosfonatoscomo el ácido zoledrónico. Objetivo: describir el efecto del tratamiento con ácido zoledrónico endovenosoen pacientes pediátricos con osteogénesis imperfecta atendidos en el Hospital Universitario San José (Popayán,Colombia) durante 2013 y 2014. Materiales y métodos: se realizó un estudio observacional tipo cohorte de carácter cerrado y sin grupo de comparación. El tratamiento con ácido zoledrónico se realizó trimestralmente durante un año, tiempo en el que se determinaron los efectos positivos y adversos del tratamiento. Resultados: seis pacientes presentaron diagnóstico de osteogénesis imperfecta; uno fue excluido porque inició tratamiento quirúrgico, los demás iniciaron tratamiento con ácido zoledrónico. Un paciente se retiró voluntariamente y cuatro completaron el estudio, dos sin fracturas y dos con una fractura durante este período. La densidad mineral ósea de la columna lumbar y femoral presentó mejoría, documentándose en dos pacientes valores normales a los tres meses de finalizado el tratamiento. La intensidad del dolor óseo, según la escala visual análoga al inicio del estudio, fue entre 5 y 8, y al final entre 0 y 2. No se encontraron cambios en la limitación funcional ni efectos adversos...

ABSTRACT

Introduction: osteogenesis imperfecta is a congenital disorder characterized by bone fragility, caused by mutationsin genes encoding the type I procollagen. The incidence is variable with ranges reported from one case per 5,000 to 70,000 live births. Due to limitations in the treatment, it has proposed the use of bisphosphonate as zoledronic acid. Objective: to describe the effect of treatment with intravenous zoledronic acid in of pediatric patients diagnosed with osteogenesis imperfecta attended at the Hospital Universitario San José (Popayán Colombia) between 2013 and 2014. Material and methods: an observational cohort study, closed and without comparison group was conducted. The zoledronic acid treatment was conducted quarterly for one year and during this time the positive and adverse effects of treatment were determined. Results: six patients had a diagnosis of osteogenesis imperfecta, of which one was excluded because it began surgical treatment, and five of them started treatment with zoledronic acid; subsequently, one patient voluntarily withdrew from the study found. From the four patients who completed one year of treatment with zoledronic acid, two not showed fractures during it and the other two each presented one fracture. Bone mineral density of the lumbar spine and femoral showed improvement; having two patients in the normal range at three months of treatment ends. According to the visual analogue scale, bone pain intensity at baseline ranged between 5 and 8, and at the end between 0 and 2. Regarding functional limitation were not found significant changes nor adverse effects were found throughout follow-up...