Transferência de gene como tratamento das doenças metabólicas hereditárias interessando o fígado / Gene transfer as treatment for metabolic inherited liver diseases

RESUMO

Objetivo: Estudar a transferência de gene para uma futura aplicação clínica no tratamento das doenças metabólicas hereditárias interessando o fígado. Métodos: Revisão bibliográfica sobre o tema. Resultados e Conclusões: A transferência de gene no fígado poderia representar uma alternativa ao transplante hepático para tratar certas doenças metabólicas interessando o fígado. Vários vetores foram descritos para realizar a transferência de gene, notadamente os vetores retrovirais cuja integração ao DNA cromossômico permitiria uma expressão estável a longo termo do transgene. A integração do vetor retroviral no genoma das células só é possível durante a mitose. Como consequência, estes vetores devem ser administrados durante a regeneração hepática induzida, por exemplo, por uma hepatectomia parcial. Um outro obstáculo que deve ser superado corresponde ao risco de disserminação extra-hepática destes vetores, em particular ao nível das células germinativas, correndo se o risco de modificar o patrimônio genético constitucional da descendência