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Bone marrow transplantation in patients with storage diseases: a developing country experience
Lange, Marcos C; Teive, Hélio A. G; Troiano, André R; Bitencourt, Marco; Funke, Vaneuza A. M; Setúbal, Daniela C; Zanis Neto, José; Medeiros, Carlos R; Werneck, Lineu C; Pasquini, Ricardo; Bonfim, Carmen M. S.
  • Lange, Marcos C; Universidade Federal do Paraná. Hospital de Clínicas. Internal Medicine Department. Neurology Division. Curitiba. BR
  • Teive, Hélio A. G; Universidade Federal do Paraná. Hospital de Clínicas. Internal Medicine Department. Neurology Division. Curitiba. BR
  • Troiano, André R; Universidade Federal do Paraná. Hospital de Clínicas. Internal Medicine Department. Neurology Division. Curitiba. BR
  • Bitencourt, Marco; Universidade Federal do Paraná. Hospital de Clínicas. Internal Medicine Department. Bone Marrow Transplantation Division. Curitiba. BR
  • Funke, Vaneuza A. M; Universidade Federal do Paraná. Hospital de Clínicas. Internal Medicine Department. Bone Marrow Transplantation Division. Curitiba. BR
  • Setúbal, Daniela C; Universidade Federal do Paraná. Hospital de Clínicas. Internal Medicine Department. Bone Marrow Transplantation Division. Curitiba. BR
  • Zanis Neto, José; Universidade Federal do Paraná. Hospital de Clínicas. Internal Medicine Department. Bone Marrow Transplantation Division. Curitiba. BR
  • Medeiros, Carlos R; Universidade Federal do Paraná. Hospital de Clínicas. Internal Medicine Department. Bone Marrow Transplantation Division. Curitiba. BR
  • Werneck, Lineu C; Universidade Federal do Paraná. Hospital de Clínicas. Internal Medicine Department. Neurology Division. Curitiba. BR
  • Pasquini, Ricardo; Universidade Federal do Paraná. Hospital de Clínicas. Internal Medicine Department. Bone Marrow Transplantation Division. Curitiba. BR
  • Bonfim, Carmen M. S; Universidade Federal do Paraná. Hospital de Clínicas. Internal Medicine Department. Bone Marrow Transplantation Division. Curitiba. BR
Arq. neuropsiquiatr ; 64(1): 1-4, mar. 2006. tab
Article in English | LILACS | ID: lil-425261
RESUMO
O transplante de medula óssea é uma opção terapêutica para os pacientes com doenças de acúmulo. Entre 1979 e 2002, oito pacientes, quatro femininos e quatro masculinos (entre um e 13 anos de idade) foram submetidos a este procedimento em nosso centro. Seis pacientes apresentavam mucopolissacaridose (MPS I em 3; MPS III em um e MPS VI em 2), um paciente apresentava adrenoleucodistrofia e um apresentava doença de Gaucher. Cinco pacientes receberam o transplante de doador aparentado e três de doador não aparentado. Três pacientes desenvolveram doença do enxerto versus hospedeiro (dois com MPS I e um com MPS VI) e faleceram entre 37 e 151 dias após o transplante. Cinco pacientes sobreviveram entre 4 e 16 anos após o transplante. Três tiveram melhora clínica (um MPS I, um MPS VI e o paciente com doença de Gaucher), um paciente não apresentou progressão da doença (adrenoleucodistrofia) e um paciente não teve alteração da história natural da doença (MPS III).
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Full text: Available Index: LILACS (Americas) Main subject: Bone Marrow Transplantation / Lysosomal Storage Diseases Type of study: Observational study / Prognostic study / Risk factors Limits: Adolescent / Child / Child, preschool / Female / Humans / Infant / Male Country/Region as subject: South America / Brazil Language: English Journal: Arq. neuropsiquiatr Journal subject: Neurology / Psychiatry Year: 2006 Type: Article Affiliation country: Brazil Institution/Affiliation country: Universidade Federal do Paraná/BR

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