O uso de drogas ainda experimentais em assistência: extensão de pesquisa, uso compassivo e acesso expandido / Therapeutic uses of investigational drugs: research extension, compassionate use, and expanded access

RESUMO

O presente artigo descreve os aspectos metodológicos, regulatórios e éticos das diferentes formas de acesso a drogas ainda experimentais em situações assistenciais - extensão de pesquisa, uso compassivo e acesso expandido. Em todo o mundo, essa modalidade de assistência tem como principais desafios o estabelecimento de critérios mínimos de qualificação tanto dos pesquisadores quanto das instituições para que possam realizar projetos envolvendo novas drogas em suas diferentes fases, a capacitação dos membros dos comitês de avaliação de projetos quanto aos aspectos metodológicos, regulatórios e éticos envolvidos na pesquisa de novas drogas, a explicitação das relações entre pesquisadores e patrocinadores e entre pesquisadores e participantes da pesquisa e a oposição quanto à recente proposta de possibilitar aos fabricantes de medicamentos a cobrança pelas drogas utilizadas em projetos de pesquisa.

ABSTRACT

This article describes the methodological, regulatory, and ethical aspects of the different therapeutic uses of investigational drugs-research extension, compassionate use, and expanded access. Worldwide, the principle challenges of this kind of treatment are setting minimum quality standards for researchers, as well as institutions, so that projects can include drugs at various stages of development; training of evaluation and assessment committees on the methodological, regulatory, and ethical aspects of new drug research; clearly outlining the relationship between researchers and funding organizations and between researchers and study participants; and understanding the opposition to the recent proposal to enable drug manufacturers to charge for drugs used in research studies.