Los ensayos terapéuticos y la práctica clínica real / Randomized clinical trials and real clinical practice

RESUMEN

Uno de los principales problemas de la medicina moderna es que muchos tratamientos aparentemente eficaces no revelan mayor efectividad en la práctica médica real. Los estudios de eficacia terapéutica investigan las dosis óptimas, la respuesta clínica y la tolerabilidad de los tratamientos y generalmente se realizan en poblaciones depuradas, por lo que no siempre entregan información válida para la práctica médica real. Esta revisión analiza las fortalezas y las debilidades de las diferentes estrategias de investigación terapéutica, ofreciendo una visión global de las diversas formas como los ensayos clínicos pueden ser utilizados en la práctica médica y un análisis minucioso de los problemas que registran los ensayos clínicos dependientes de financiamiento de proveedores médicos. Se discuten algunas preguntas centrales en la evaluación de algunos tratamientos médicos, antipsicóticos y antidepresivos, analizando las posibilidades de traducir los resultados de los ensayos clínicos en la práctica médica diaria. Los resultados demuestran que si bien los ensayos clínicos controlados son considerados el estándar ideal para investigar la eficacia clínica, con frecuencia registran importantes sesgos y problemas de generalización. Los estudios de efectividad, por otro lado, analizan los efectos de los tratamientos desde una perspectiva más cercana a la realidad clínica. Además, permiten obtener mayor información sobre indicadores generales de salud como p. ej. ausentismo e incapacidad laboral, licencias médicas, costos de tratamiento, etc. Las conclusiones indican que las futuras investigaciones sobre la calidad de los tratamientos médicos requieren menos resultados sesgados, más ensayos clínicos objetivos y transparentes y más estudios de efectividad, destinados a aportar más y mejor información acerca de los múltiples aspectos de la terapia médica y psiquiátrica.

ABSTRACT

One of the emerging problems in modern medicine is that part of its highly efficacious treatments does not show significant effectiveness in real world systems of care Efficacy studies address the appropriate dosages, short term response and feasibility of treatments in carefully selected populations, but they do not necessarily provide information for decisions in clinical practice. This review aims to present strengths and limitations of different methodological types of trials and to offer an overview of how knowledge from clinical trials can be used for clinical practice. The important effect of funding source on the outcome of randomized controlled trials is discussed. Some key questions in the treatment assessment of depression, schizophrenia and different medical conditions are discussed, with a focus on the possibilities and restrictions of translating clinical trial results into real-world settings. Empirical evidence shows that although randomized controlled trials are the gold standard for proving efficacy of a therapeutic procedure they often suffer from funding source bias and from lack of generalizability. Effectiveness studies evaluate effects of treatments under conditions approximating usual care. Another key area that can be addressed by effectiveness studies is the impact on important health policy measures such as disability days, days of work or medical costs, etc. Conclusions show that the future assessment of treatment regimes for clinical utility requires less biased efficacy studies and more effectiveness studies addressing major issues from all relevant perspectives.