Terapia génica: los ácidos nucleicos como fármacos: mecanismos de acción y vías de entrega a la célula / Gene therapy: nucleic acids as drugs: action mechanisms and delivery into the cell

RESUMEN

La terapia génica involucra la transferencia de material genético a una célula para conseguir un beneficio terapéutico, por lo que ofrece una nueva opción para el tratamiento de muchas patologías. En este artículo se presentan algunos de los nuevos fármacos a base de ácidos nucleicos, como plásmidos, aptámeros, oligonucleótidos, ribozimas y pequeños ácidos ribonucleicos de interferencia. Se comenta el mecanismo y nivel de acción de estos agentes terapéuticos y se discuten sus varias vías de administración, como liposomas, polímeros catiónicos, transferencia directa de ácidos nucleicos y vectores virales.

ABSTRACT

Gene therapy involves the transference of new genetic material to the cell in order to obtain a therapeutic benefit, offering a new option for the treatment of various diseases. In this article, some of these nucleic acid-based drugs, such asplasmids, aptamers, oligonucleotides, ribozymes and small interfering ribonucleic acid, are presented. Their mechanism and level of action iscommented and several delivery systems, such as liposomes, cationic polymers, direct nucleic acid transfer and viral vectors, are also discussed.