Terapia génica en inmunodeficiencias primarias / Genic therapy in primary immunodeficiencies

RESUMEN

En este artículo se revisa en la literatura más reciente en terapia génica y principalmente en el tratamiento de las inmunodeficiencias primarias. En los últimos años esta nueva estrategia terapéutica ha sido posible por el conocimiento de las bases genéticas de algunas enfermedades y, pone en el campo de la salud nuevas perspectivas para el tratamiento de muchas patologías. Este procedimiento permite utilizar genes como elementos curativos, variando de manera permanente o transitoria el genoma de un individuo, con tal de sustituir algún gen defectuoso o aportarle a dicho gen la capacidad de fabricar él mismo, alguna sustancia que le fuese vital. Actualmente esta terapia sólo es capaz de luchar contra enfermedades de base Mendeliana simple, pero con el avance de nuevas técnicas se espera que sea capaz de curar o tratar los efectos de enfermedades de baso no Mendeliana simple en donde existen más de un gen como factor(3). Entre las enfermedades genéticas humanas candidatas a la terapia génica esta la Inmunodeficiencia Combinada Severa; que es un grupo de Enfermedades de Inmunodeficiencias primarias que se caracterizan por un deterioro profundo de la respuesta humoral o la mediada por células. Actualmente hay 2.000 pruebas clínicas activas con más de 2.500 pacientes enterados y más de 20 países involucrados (1,21).