A nova grande promessa da inovação em fármacos: RNA interferência saindo do laboratório para a clínica / The great promise of new drug innovation: RNA interference out of the lab to the clinic

RESUMO

A descoberta de que nossas células dispõem de um mecanismo de silenciamento gênico empregando RNA interferência ainda é muito recente. Apesar disso, em menos de uma década a investigação científica já alcançou progresso, suficiente para muito brevemente nos apropriarmos desse conhecimento com fins terapêuticos. Duplexes de RNA são potenciais fármacos e há investimentos altos nessa nova abordagem. Aparentemente, a promessa de terapia gênica parece finalmente atingir sua maturidade com essas novas ferramentas.

ABSTRACT

The discovery of gene silencing mechanisms in our own cells using RNA interference is very recent. However, in less than a decade, the scientific investigation have progressed enough to make us see that, very soon, we will use this knowledge for therapeutic purposes. RNA duplexes are potential pharmaceutical drugs and there are high investments in this new strategy. The promising gene therapy seems to finally reach maturity with these new tools.