The cost-effectiveness of enzyme replacement therapy (ERT) for the infantile form of Pompe disease: comparing a high-income country's approach (England) to that of a middle-income one (Colombia) / Costo-Efectividad de la terapia del reemplazo enzimático (TRE) para la forma infantil de la enfermedad Pompe: perspectiva económica comparativa de un país ingresos altos (Inglaterra) vs uno de ingresos medios (Colombia)
Rev. salud pública
;
14(1): 143-155, 2012. ilus, tab
Artículo
en Inglés
| LILACS
| ID: lil-659907
ABSTRACT
Objectives Determining the cost-effectiveness of enzyme replacement therapy (ERT) for the classical infantile form of Pompe disease (complete acid a-glucosidase deficiency-related) in two different settings England and Colombia. Pompe disease is very rare (140,000 births incidence). Methods A literature review was made and historic databases searched for National Health Service (NHS) reimbursed costs in England and by health insurers in Colombia; expert opinion was elicited. Two Markov models were constructed for comparing both countries; alive with symptoms and dead were the transition states used. Patients aged < 6 months receiving ERT were assumed to have 75 % survival rate and better health-related quality of life (HR-QoL) compared to those without treatment (0.700 HR- QoL using the EQ-5D scale). Results The incremental cost-effectiveness ratio (ICER) per quality-adjusted life year (QALY) gained was £234,307.7 for England and £109,991 for Colombia. Uncertainty about Anal HR-QoL with ERT, disease progression and cost from palliative care had the biggest impact on the ICER in both models. If ERT costs were reduced to 10,000 times per dose and HR-QoL was 0.750-0.820 ICER, then £165,000 could be attainable for England and £65,000 for Colombia. Transaction costs per case in Colombia were high. Conclusions ERT was more effective than no ERT in treating infantile Pompe disease, but high levels of uncertainty still remain about survival and progression rates and QoL in the long-run. ICERs were high compared to CE thresholds. Manufacturers' ERT costs and monopoly had a major impact on Anal CEA results.
RESUMEN
Objetivo Determinar la costo-efectividad de la TRE como indicación para la forma clásica de la enfermedad de Pompe (relacionada con deficiencia completa de a-glucosidasa ácida) desde dos perspectivas, Inglaterra y Colombia. La enfermedad de Pompe es muy rara (incidencia 140000 nacimientos). Métodos Revisiónbibliográfica y bases de datos para calcular costosasociados al tratamiento en NHS en Inglaterra, aseguradores de salud en Colombia y opinión de expertos. Dos procesos de Markov fueron construidos para comparar entre países; los estados de transición fueron vivo sintomático y fallecido. En pacientes de < 6 meses de edad con TRE, se asume un incremento de 75 % de sobrevida y mejor calidad de vida comparada con los que no reciben TRE (HR-QoL 0.700 usando EQ-5D). Resultados Inglaterra alcanzo ICER por QALY ganado £234307, 7 y Colombia £109991. Incertidumbre sobre HR-QoL con TRE, progresión de enfermedad y costo de cuidado paliativo tuvieron el mayor impacto en losICERs;sí el costo de TREfuera 10.000 menor y la HR-QoLalcanzara 0.750-0.820 ICERs de £165000y £65000 podrían obtenerse para Inglaterra y Colombia respectivamente. Los costos transaccionales en Colombia son representativos. Conclusiones La TRE es más efectiva que no dar tratamiento, pero incertidumbre sobre tasas desobrevida, progresión y HR-QoLpermanecen en el largo plazo. Los ICERsson altos comparados a los umbrales establecidos de CE. Los costos de TRE y el podermonopolístico del fabricante tienen un impacto importante en los resultados Anales de CEA. Investigación adicional debe realizarsea futuro.
Análisis costo- beneficio; Calidad de vida; Cost and cost analysis; Cost- benefit analysis; Costo efectividad; Deficiencia de maltasa ácida; Enfermedad de Almacenamiento de Glucógeno Tipo II; Enfermedad de Pompe; Enfermedad por Deficiencia de Lisosoma alfa-1,4-Glucosidasa; Enfermedad por Deficiencia de Maltasa Ácida; Glucogenosis 2; Glucogenosis generalizada; Glycogen storage disease type II; Pompe disease; Quality of life
Texto completo:
Disponible
Índice:
LILACS (Américas)
Asunto principal:
Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II
/
Países Desarrollados
/
Países en Desarrollo
/
Alfa-Glucosidasas
/
Terapia de Reemplazo Enzimático
Tipo de estudio:
Estudios de evaluación
/
Evaluación Económica en Salud
/
Estudio pronóstico
Límite:
Femenino
/
Humanos
/
Lactante
/
Masculino
/
Recién Nacido
País/Región como asunto:
America del Sur
/
Colombia
/
Europa
Idioma:
Inglés
Revista:
Rev. salud pública
Asunto de la revista:
Salud Pública
Año:
2012
Tipo del documento:
Artículo
País de afiliación:
Colombia
Institución/País de afiliación:
Pontificia Universidad Javeriana/CO
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