Moduladores mejoran la función pulmonar en la mutación más frecuente de la fibrosis quística / Proteine modulators improve pulmonary finction in the most common cystic fibrosis mutation
Rev. pediatr. electrón
;
12(4): 21-23, Dic. 2015.
Article
Dans Espagnol
| LILACS
| ID: biblio-1152182
RESUMEN
Un tópico de análisis crítico es un resumen estandarizado que se organiza en torno a una pregunta clínica estructurada, realiza una revisión crítica y resalta la relevancia de sus resultados aplicados a nuestra realidad. El estudio analizado evalúa en 1100 pacientes de 12 años o más portadores de fibrosis quística (FQ) homocigotos para la mutación más frecuente phe508del CFTR, la terapia combinada de dos moduladores de la proteína CFTR, comparado con placebo, la que mostró mejoría significativa de la función pulmonar (VEF1) de 2.6 a 4 puntos porcentuales1. Estos resultados proponen un tratamiento curativo al 50% de los pacientes en USA y el 15% en nuestro país, una vez superado los costos. (AU)
ABSTRACT
A CAT is a standardized summary of research evidence organized around a clinical question, aimed to provide a critique of the research and a statement of the clinical relevance of results. In the analyzed paper, the authors evaluated 1100 patients with cystic fibrosis (CF) 12 years and older with two copies of phe508del CFTR genetic mutation, the combination therapy of two CFTR modulators led to mean absolute improvements in lung function (VEF1) between 2.6 and 4 percentage points, which was statistically significant. These results are promising for the 50% of the USA CF population and 15% of the CF Chilean population. (AU)
Texte intégral:
Disponible
Indice:
LILAS (Amériques)
Sujet Principal:
Mucoviscidose
/
Aminophénols
/
Aminopyridines
Type d'étude:
Essai clinique contrôlé
Limites du sujet:
Adolescent
/
Adulte
/
Femelle
/
Humains
/
Mâle
Pays comme sujet:
Amérique du Sud
/
Chili
langue:
Espagnol
Texte intégral:
Rev. pediatr. electrón
Thème du journal:
Pédiatrie
Année:
2015
Type:
Article
Pays d'affiliation:
Chili
Institution/Pays d'affiliation:
Universidad de Chile/CL
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