Evolución clínico funcional de pacientes con fibrosis quística tratados con lumacaftor/ivacaftor en un centro pediátrico. Serie de casos / Clinical and functional course of patients with cystic fibrosis treated with lumacaftor/ivacaftor at a children's hospital. A case series
Arch. argent. pediatr
;
121(5): e202202825, oct. 2023. tab, graf
Article
Dans Anglais, Espagnol
| LILACS, BINACIS
| ID: biblio-1510083
RESUMEN
Los moduladores de la proteína reguladora transmembrana de fibrosis quística (CFTR) tratan el defecto de esta proteína. El objetivo es describir la evolución de niños con fibrosis quística tratados con lumacaftor/ivacaftor. Se trata de una serie de 13 pacientes de 6 a 18 años con ≥ 6 meses de tratamiento. Se analizaron el volumen espiratorio forzado en el primer segundo (VEF1), puntaje Z del índice de masa corporal (IMC), antibioticoterapia/año, antes del tratamiento y durante 24 meses posteriores. A los 12 meses (9/13) y 24 meses (5/13), la mediana de cambio del porcentaje del predicho VEF1 (ppVEF1) fue de 0,5 pp [-2-12] y 15 pp [8,7-15,2], y del puntaje Z de IMC de 0,32 puntos [-0,2-0,5] y 1,23 puntos [0,3-1,6]. El primer año (11/13) la mediana de días de uso de antibiótico disminuyó de 57 a 28 (oral) y de 27 a 0 (intravenoso). Dos niños evidenciaron eventos adversos asociados.
ABSTRACT
Cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR) modulators treat defective CFTR protein. Our objective is to describe the course of children with cystic fibrosis treated with lumacaftor/ivacaftor. This is a case series of 13 patients aged 6 to 18 years with ≥ 6 months of treatment. Forced expiratory volume in the first second (FEV1), body mass index (BMI) Z-score, antibiotic therapy/year, before treatment and for 24 months after treatment were analyzed. At 12 months (9/13) and 24 months (5/13), the median change in the percent predicted FEV1 (ppFEV1) was 0.5 pp (-212) and 15 pp (8.715.2) and the BMI Z-score was 0.32 points (-0.20.5) and 1.23 points (0.31.6). In the first year, in 11/13 patients, the median number of days of antibiotic use decreased from 57 to 28 (oral) and from 27 to 0 (intravenous). Two children had associated adverse events.
Texte intégral:
Disponible
Indice:
LILAS (Amériques)
Sujet Principal:
Mucoviscidose
Type d'étude:
Étude pronostique
Limites du sujet:
Adolescent
/
Enfant
/
Humains
langue:
Anglais
/
Espagnol
Texte intégral:
Arch. argent. pediatr
Thème du journal:
Pédiatrie
Année:
2023
Type:
Article
Pays d'affiliation:
Argentine
Institution/Pays d'affiliation:
Hospital de Pediatría S.A.M.I.C. Prof. Dr. Juan P. Garrahan/AR
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