Informe de evaluación rápida de tecnología sobre seguridad y efectividad de la galsulfasa para mucopolisacaridosis tipo VI / Rapid evaluation report of technology on safety and effectiveness of galsulfase for mucopolysaccharidosis type VI
s.l; s.n; 2014. tab.
non conventionnel
Dans Espagnol
| BRISA, LILACS
| ID: biblio-833316
RESUMEN
La mucopolisacaridosis tipo VI (MPS VI), o también llamada síndrome de Maroteaux- Lamy, es una enfermedad por depósito lisosómico (MDL). Está causada por el déficit de la enzima de N-acetilgalactosamina-4-sulfatosulfatasa o arisulfatasa B (ARSB) necesario para la degradación del dermatán sulfato, un tipo de glicosaminoglicano (GAG) y principal componente principal del tejido conectivo. La progresiva acumulación de dermatán sulfato en los lisosomas puede conducir a daños tisulares irreversibles y alterar la función normal de algunos órganos. Como resultado de la utilización de galsulfasa en pacientes con mucopolisacaridosis tipo VI se observó mejoras en su estado funcional y en términos de calidad de vida. Se recomienda cubrir con generación de evidencia.(AU)
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Indice:
LILAS (Amériques)
Sujet Principal:
Mucopolysaccharidose de type VI
/
N-acetylgalactosamine-4-sulfatase
Type d'étude:
Études d'évaluation
/
Évaluation en technologie de la santé
langue:
Espagnol
Année:
2014
Type:
non conventionnel
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