Talasemia mayor: terapia quelante con deferoxamina / Thalassemia major: chalation therapy with deferoxamine

RESUMEN

Para evaluar los resultados de un año de tratamiento con deferoxamina subcutánea continua lenta, cuya meta es alcanzar un balance negativo del hierro (Bal-Fe) (que se elimine más del que se incorpora con las transfusiones), se estudiaron 10 talasémicos mayores (6 varones y 4 mujeres, edad 2-17 años) sometidos a dicha terapia y bajo régimen de "hipertransfusión moderada" (además de suplementación con ácido fólico y vitamina C). Los depósitos de Fe se midieron dosando la ferritina sérica, la incorporación por el volumen de glóbulos desplasmatizados transfundidos en el lapso estudiado y la eliminación multiplicando la sideruria diaria promedio por el total de días que recibió el quelante (más un 25% correspondiente a la eliminación fecal, no determinada). Los resultados muestran que sólo 2 pacientes (2 niñas de 12 años) lograron Bal-Fe; en otros 5 la respuesta fue buena pero insuficiente y en los 3 restantes (todos de corta edad) la respuesta fue más limitada (depósitos aun escasos?). Se concluye que los resultados obtenidos son satisfactorios, pues con mayores dosis de deferoxamina y/o esplenectomía (que reduce el requirimiento transfusional) sería factible una negativización del balance en los que todavía no lo lograron; y en los de menor edad, no se descarta que la terapia retrase o prevenga una sobrecarga exagerada, hasta tanto el crecimiento permita la aplicación de las otras medidas (dosis superiores, esplenectoía). Pese a sus desventajas (alto costo, aceptación dificultosa), consideramos que momentáneamente constituye el tratamiento de elcción