Protocolo de evaluación rápida de seguridad y efectividad del uso de Idursulfasa en el tratamiento de pacientes con síndrome de Hunter / Protocol of rapid evaluation of safety and effectiveness of the use of Idursulfase in the treatment of patients with Hunter syndrome

RESUMEN

El Síndrome de Hunter o Mucopolisacaridosis tipo II (MPSII) es una enfermedad de almacenamiento lisosomal ocasionada por la deficiencia de la enzima iduronato 2 sulfatasa, su incidencia se calcula en aproximadamente 1 por cada 132 000 recién nacidos vivos varones de acuerdo al reporte de algunos estudios europeos, esta enfermedad es una entidad progresiva, incapacitante y con daños irreversibles. Las personas que padecen la forma de aparición temprana (severa) generalmente viven durante 10 a 20 años, mientras que las personas con la forma de aparición tardía (leve) viven de 20 a 60 años. El Fondo Intangible Solidario de Salud solicita la evaluación de la tecnología sanitaria idursulfasa como tratamiento síndrome de Hunter, la cual a su vez fue solicitada Instituto Nacional de Salud del Niño, a raíz de la aparición de un caso. Luego de una primera revisión, se determina que la tecnología idursulfasa, comercializada en el Perú como Elaprase 2 mg/mL, supera la tolerancia al riesgo para evaluación de tecnologías sanitarias en el Seguro Integral de Salud, por lo se consideró sea evaluada por el área de Evaluación de Tecnologías Sanitarias en el SIS Central.(AU)