Terapia génica con vectores virales para el tratamiento de mucopolisacaridosis y otras enfermedades genéticas / Genetic therapy with viral vectors vis-à-vis the treatment of mucopolysaccharidosis and other genetic ailments

RESUMEN

La terapia génica consiste en la inserción de DNA in vivo o ex vivo, en las células de una persona con fines terapéuticos. Inicialmente se propuso para el tratamiento de desórdenes monogénicos, pero posteriormente se extendió su uso para el tratamiento del cáncer y otras enfermedades infecciosas como el sida. La eficacia y riesgos de la terapia génica dependen de los vehículos o vectores que se usan para introducir el material genético en las células que se quieren tratar. En este artículo se revisa el estado actual del uso de los vectores construidos usando virus, sus riesgos, ventajas y limitaciones para el tratamiento de uno de los grupos de enfermedades en que más se ha avanzado en la terapia génica, las mucopolisacaridosis (MPS), enfermedades de depósito lisosomal para las cuales no hay una terapia que prevenga la aparición de los síntomas o detenga el curso de la enfermedad y cuyo manejo es simplemente sintomático.