Nuevos horizontes en el tratamiento de las callosidades plantares de la paquioniquia congénita / New horizons in the treatment of plantar callosities congenital pachyonychia
Dermatol. pediatr. latinoam. (Impr.)
;
7(3): 48-50, sept.-dic. 2009. ilus
Artigo
em Espanhol
| LILACS
| ID: lil-556371
RESUMEN
Los avances recientes en el campo de la terapia génica, tales como el desarrollo de ARN de cadena corta inhibitorios (ARNsi) capaces de silenciar la expresión de alelos mutados dominantes, ofrecen nuevas expectativas para el tratamiento de la queratodermia plantar en pacientes con paquioniquia congénita. Revisamos brevemente las características clínicas de esta entidad y describimos un estudio de fase 1 que arrojó resultados prometedores. Los mismos serían aplicables a todo el campo de las enfermedades monogénicas.
ABSTRACT
Recent advances in the genetic therapy field like development of short inhibitory RNA (RNAsi) capable of silencing mutant dominant alleles, offer new expectations for treatment of plantar keratoderma in patients with pachyonichya congenita. We briefly review clinical features of this entity and describe a fase 1 study that showed promising results that may be usefull for the whole monogenic diseases field.
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Índice:
LILACS (Américas)
Assunto principal:
Calosidades
/
Ceratodermia Palmar e Plantar
/
RNA Interferente Pequeno
/
Paquioníquia Congênita
Limite:
Humanos
Idioma:
Espanhol
Revista:
Dermatol. pediatr. latinoam. (Impr.)
Assunto da revista:
Dermatologia
/
Pediatria
Ano de publicação:
2009
Tipo de documento:
Artigo
País de afiliação:
Argentina
Instituição/País de afiliação:
Hospital Ramos Mejía/AR
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