Trasplante de células progenitoras hematopoyéticas en anemia aplástica / Hematopoietic stem-cell transplantation in aplastic anemia

ABSTRACT

Severe aplastic anemia is a rare syndrome characterized by bone marrow failure with cytopenias and hypocellular bone marrow biopsy (usually 10-15%), without blasts or myelodysplasia. The first choice treatment for these patients is allogene-ic bone marrow transplantation from a sibling matched for HLA-A, HLA-B y HLA-DR. Unfortunately only 30% of patients have an HLA-matched sibling (a 25% chance per sibling). The alternative treatment for severe aplastic anemia for the rest of the patients (70%) is immunosuppression with antithymocyte globuline and cyclosporine. The evolution of bone marrow transplantation since 1970's has been positive in terms of survival and transplant success (initial overall survival 43% vs. 90% lately, and graft rejection of 29% vs. 4%). The favorable outcome of bone marrow transplantation for severe or very severe aplastic anemia is due to the use of conditioning with antithymocyte globuline and cyclophosphamide, the use of graft-vs.-host disease prophylaxis with short curse methotrexate and cyclosporine and the use of filtrated and irradiated blood products. For those patients without an HLA-matched related donor the first treatment to use is the immunosuppression with antithymocyte globuline and cyclosporine. Another option emerged in the late 80's is the unrelated bone marrow transplantation, with survival hardly half of the HLA-identical related bone marrow transplants. In our country, the first allogeneic bone marrow transplant was done in the Instituto Nacional de Ciencias Médicas y Nutrición, Salvador Zubirán, in a patient with aplastic anemia, making possible to perform this procedure safely in our country.

RESUMEN

La anemia aplástica grave (AAG) es una enfermedad poco frecuente caracterizada por un síndrome de falla medular con citopenias periféricas y médula ósea hipo o acelular, en ausencia de blastos y de mielodisplasia. El tratamiento de elección es el trasplante alogénico de médula ósea de donador relacionado. Este procedimiento sólo es posible en 30% de los pacientes, ya que el resto no cuenta con un donador. La otra alternativa de tratamiento es la inmunosupresión combinada, a base de ciclosporina A y globulina antitimocito (GAT). El trasplante alogénico de donador relacionado en AAG ha evolucionado favorablemente desde sus inicios en la década de los 70 a la fecha (supervivencia global inicial de 43% versus 90% actualmente, frecuencia de rechazo del injerto de 29 a 4%). Los factores que han condicionado este avance son la utilización de acondicionamiento a base de ciclofosfamida/GAT, la utilización de profilaxis injerto contra huésped con ciclosporina A y metotrexato en curso corto (que han permitido una disminución en la tasa de rechazo y de enfermedad injerto contra huésped aguda) y la utilización de productos sanguíneos radiados y filtrados que disminuyen la sensibilización del receptor a antígenos menores de histocompatibilidad. Para aquellos pacientes que no cuentan con un donador HLA idéntico relacionado, la primera opción de tratamiento es la inmunosupresión combinada, sin embargo, desde finales de los 80s el trasplante alogénico de donadores no relacionados surgió como una opción de tratamiento, aunque sus resultados hasta hoy son inferiores a los obtenidos con trasplante alogénico de donador relacionado. En nuestro país se llevó a cabo el primer trasplante de médula ósea en el Instituto Nacional de Ciencias Médicas y Nutrición Salvador Zubirán, lo que demostró que es factible realizar este procedimiento en nuestro medio.