Detalles de la búsqueda
1.
An observational, prospective, multicenter, natural history study of patients with mucopolysaccharidosis type IIIA.
Mol Genet Metab
; 135(2): 133-142, 2022 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34991944
2.
Focal lesions following intracerebral gene therapy for mucopolysaccharidosis IIIA.
Ann Clin Transl Neurol
; 10(6): 904-917, 2023 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37165777
3.
Understanding disease symptoms and impacts and producing qualitatively-derived severity stages for MPS IIIA: a mixed methods approach.
Orphanet J Rare Dis
; 17(1): 75, 2022 02 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35193633
4.
AAVrh10 vector corrects pathology in animal models of GM1 gangliosidosis and achieves widespread distribution in the CNS of nonhuman primates.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 27: 281-292, 2022 Dec 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36320411
5.
[Place of the expert patient in the R&D process in the field of rare diseases]. / L'implication du malade expert dans toutes les étapes du développement des thérapies : état des lieux.
Med Sci (Paris)
; 34 Hors série n°1: 28-29, 2018 May.
Artículo
en Francés
| MEDLINE | ID: mdl-29911552
Resultados
1 -
5
de 5
1
Próxima >
>>